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Studio sullo sviluppo della telemedicina Pompe

27 ottobre 2021 aggiornato da: Duke University

Risultati sullo sviluppo dei bambini in età scolare con malattia di Pompe ad esordio infantile: un approccio di telemedicina alla valutazione e alla formazione cognitiva

Lo scopo principale di questo studio è quello di:

  • Documentare gli esiti dello sviluppo delle persone con malattia di Pompe trattate con terapia di sostituzione enzimatica a lungo termine (ERT) fino all'età scolare (età 6-18) utilizzando misure del funzionamento cognitivo, abilità scolastiche e abilità linguistiche e linguistiche.
  • Indaga sulle possibili debolezze della velocità di elaborazione cognitiva utilizzando il software di valutazione neurocognitiva BrainBaseline.
  • Indagare sulla relazione tra il comportamento e altri fattori di sviluppo, tra cui l'abilità di parola e linguaggio e l'abilità cognitiva.
  • Scopri se l'uso di applicazioni per iPad selezionate può aiutare a rafforzare la velocità di elaborazione cognitiva nei bambini con malattia di Pompe

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio durerà circa 2-3 anni. Include 2-4 visite a Duke per valutazioni sullo sviluppo. La visita di base/anno 1 può aver luogo presso Duke (potrebbero essere necessari 1-2 giorni) o in remoto tramite iPad. La visita di follow-up 1/anno 2 può avvenire presso Duke (1-2 giorni) o in remoto tramite un iPad, a seconda della situazione particolare di ogni bambino.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

22

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio è aperto a pazienti con malattia di Pompe classica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fascia d'età 6-18 anni
  • Diagnosi della malattia di Pompe classica mediante metodi enzimatici o molecolari
  • Il paziente, il genitore o il tutore legale è disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto
  • Bambino di lingua inglese e badante.

Criteri di esclusione:

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Relazione tra comportamenti quotidiani nei bambini in età scolare con malattia di Pompe e modelli di linguaggio osservati, valutati dalla patologia del linguaggio.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Documentare gli esiti dello sviluppo e la funzione cognitiva delle persone con malattia di Pompe trattate con ERT a lungo termine fino all'età scolare (età 6-18), come valutato da PPVT-4.
Lasso di tempo: 2 anni
Questa misura del risultato sarà testata utilizzando misure che testano la funzione cognitiva.
2 anni
Documentare i risultati dello sviluppo e le abilità linguistiche delle persone con malattia di Pompe trattate con ERT a lungo termine fino all'età scolare (età 6-18), come valutato da CELF-5.
Lasso di tempo: 2 anni
Questa misura del risultato sarà testata utilizzando misure che testano le abilità linguistiche.
2 anni
Documentare gli esiti dello sviluppo e la funzione cognitiva delle persone con malattia di Pompe trattate con ERT a lungo termine fino all'età scolare (età 6-18), come valutato dal Woodcock-Johnson Test of Achievement.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Documentare gli esiti dello sviluppo e la funzione cognitiva delle persone con malattia di Pompe trattate con ERT a lungo termine fino all'età scolare (età 6-18), come valutato da Leiter.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Relazione tra comportamenti quotidiani nei bambini in età scolare con malattia di Pompe e sviluppo, come valutato da Conners.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Relazione tra comportamenti quotidiani nei bambini in età scolare con malattia di Pompe e sviluppo, come valutato da BRIEF-P.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Relazione tra i comportamenti quotidiani nei bambini in età scolare con malattia di Pompe e lo sviluppo, come valutato dalla lista di controllo del comportamento del bambino.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Priya Kishnani, Duke University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 giugno 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 ottobre 2016

Primo Inserito (Stima)

1 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00059526

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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