Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pompe Telegeneeskunde Ontwikkelingsstudie

27 oktober 2021 bijgewerkt door: Duke University

Ontwikkelingsresultaten van schoolgaande kinderen met de ziekte van Pompe in de kindertijd: een telegeneeskundige benadering van beoordeling en cognitieve training

Het primaire doel van deze studie is om:

  • Documenteer de ontwikkelingsresultaten van personen met de ziekte van Pompe die zijn behandeld met langdurige enzymvervangingstherapie (ERT) tot en met de schoolgaande leeftijd (leeftijd 6-18) met behulp van metingen van cognitief functioneren, academische vaardigheden en spraak- en taalvaardigheden.
  • Onderzoek mogelijke zwakheden in cognitieve verwerkingssnelheid met behulp van BrainBaseline neurocognitieve beoordelingssoftware.
  • Onderzoek de relatie tussen gedrag en andere ontwikkelingsfactoren, waaronder spraak- en taalvaardigheid en cognitieve vaardigheden.
  • Onderzoek of het gebruik van geselecteerde iPad-applicaties kan helpen de cognitieve verwerkingssnelheid te verbeteren bij kinderen met de ziekte van Pompe

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal ongeveer 2-3 jaar duren. Het omvat 2-4 bezoeken aan Duke voor ontwikkelingsbeoordelingen. Het baseline-/jaar 1-bezoek kan plaatsvinden bij Duke (kan 1-2 dagen duren) of op afstand via iPad. Het vervolgbezoek kan 1/jaar 2 plaatsvinden bij Duke (1-2 dagen) of op afstand via een iPad, afhankelijk van de specifieke situatie van elk kind.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

22

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie staat open voor patiënten met de klassieke ziekte van Pompe.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijdscategorie 6-18 jaar
  • Diagnose van de klassieke ziekte van Pompe door middel van enzym- of moleculaire methoden
  • Patiënt, ouder of wettelijke voogd is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
  • Engels sprekend kind en verzorger.

Uitsluitingscriteria:

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Relatie tussen dagelijks gedrag bij schoolgaande kinderen met de ziekte van Pompe en waargenomen spraakpatronen, zoals beoordeeld door spraakpathologie.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Documenteer de ontwikkelingsresultaten en cognitieve functie van personen met de ziekte van Pompe die met langdurige ERT zijn behandeld tot en met de schoolgaande leeftijd (leeftijd 6-18), zoals beoordeeld door PPVT-4.
Tijdsspanne: 2 jaar
Deze uitkomstmaat wordt getoetst aan de hand van maatregelen die de cognitieve functie testen.
2 jaar
Documenteer de ontwikkelingsresultaten en taalvaardigheden van personen met de ziekte van Pompe die zijn behandeld met langdurige ERT tot en met de schoolgaande leeftijd (leeftijd 6-18), zoals beoordeeld door CELF-5.
Tijdsspanne: 2 jaar
Deze uitkomstmaat wordt getoetst aan de hand van meetinstrumenten voor taalvaardigheid.
2 jaar
Documenteer de ontwikkelingsresultaten en cognitieve functie van personen met de ziekte van Pompe die tot en met de schoolgaande leeftijd (leeftijd 6-18) zijn behandeld met langdurige ERT, zoals beoordeeld door Woodcock-Johnson Test of Achievement.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Documenteer de ontwikkelingsresultaten en cognitieve functie van personen met de ziekte van Pompe die met langdurige ERT zijn behandeld tot en met de schoolleeftijd (6-18 jaar), zoals beoordeeld door Leiter.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Relatie tussen dagelijks gedrag bij schoolgaande kinderen met de ziekte van Pompe en ontwikkeling, zoals beoordeeld door Conners.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Relatie tussen dagelijks gedrag bij schoolgaande kinderen met de ziekte van Pompe en ontwikkeling, zoals beoordeeld door BRIEF-P.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Relatie tussen dagelijks gedrag bij schoolgaande kinderen met de ziekte van Pompe en ontwikkeling, zoals beoordeeld door Child Behavior Checklist.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Duke University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Priya Kishnani, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

1 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00059526

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Pompe

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren