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Pompe Entwicklungsstudie zur Telemedizin

27. Oktober 2021 aktualisiert von: Duke University

Entwicklungsergebnisse von Kindern im schulpflichtigen Alter mit Morbus Pompe im Säuglingsalter: Ein telemedizinischer Ansatz zur Bewertung und zum kognitiven Training

Das Hauptziel dieser Studie ist:

  • Dokumentieren Sie die Entwicklungsergebnisse von Personen mit Morbus Pompe, die mit einer Langzeit-Enzymersatztherapie (ERT) behandelt wurden, bis zum Schulalter (Alter 6-18), indem Sie Messungen der kognitiven Funktion, der akademischen Fähigkeiten sowie der Sprach- und Sprachfähigkeiten verwenden.
  • Untersuchen Sie mögliche Schwächen der kognitiven Verarbeitungsgeschwindigkeit mit der neurokognitiven Bewertungssoftware BrainBaseline.
  • Untersuchen Sie die Beziehung zwischen Verhalten und anderen Entwicklungsfaktoren, einschließlich Sprach- und Sprachfähigkeit und kognitiven Fähigkeiten.
  • Untersuchen Sie, ob die Verwendung ausgewählter iPad-Anwendungen dazu beitragen kann, die kognitive Verarbeitungsgeschwindigkeit bei Kindern mit Pompe-Krankheit zu verbessern

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Studium dauert etwa 2-3 Jahre. Es beinhaltet 2-4 Besuche bei Duke zur Entwicklungsbeurteilung. Der Baseline-/Jahr-1-Besuch kann bei Duke stattfinden (kann 1-2 Tage dauern) oder remote über iPad. Der Folgebesuch 1/Jahr 2 kann je nach der besonderen Situation jedes Kindes bei Duke (1-2 Tage) oder aus der Ferne über ein iPad stattfinden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studie steht Patienten mit klassischer Pompe-Krankheit offen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Altersspanne 6-18 Jahre
  • Diagnose der klassischen Pompe-Krankheit durch enzymatische oder molekulare Methoden
  • Patient, Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Englisch sprechendes Kind und Betreuer.

Ausschlusskriterien:

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beziehung zwischen täglichem Verhalten bei Kindern im schulpflichtigen Alter mit Morbus Pompe und beobachteten Sprachmustern, wie durch Sprachpathologie bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Dokumentieren Sie die Entwicklungsergebnisse und die kognitive Funktion von Personen mit Morbus Pompe, die bis zum Schulalter (Alter 6-18) mit Langzeit-ERT behandelt wurden, wie durch PPVT-4 bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
Dieses Ergebnismaß wird mit Maßen getestet, die die kognitive Funktion testen.
2 Jahre
Dokumentieren Sie die Entwicklungsergebnisse und Sprachfähigkeiten von Personen mit Morbus Pompe, die bis zum Schulalter (Alter 6-18) mit Langzeit-ERT behandelt wurden, wie von CELF-5 bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
Dieses Ergebnismaß wird anhand von Maßnahmen getestet, die Sprachfähigkeiten testen.
2 Jahre
Dokumentieren Sie die Entwicklungsergebnisse und die kognitive Funktion von Personen mit Morbus Pompe, die bis zum Schulalter (Alter 6-18) mit Langzeit-ERT behandelt wurden, wie durch den Woodcock-Johnson-Leistungstest bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Dokumentieren Sie die Entwicklungsergebnisse und die kognitive Funktion von Personen mit Morbus Pompe, die bis zum Schulalter (Alter 6-18) mit Langzeit-ERT behandelt wurden, wie von Leiter bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beziehung zwischen dem täglichen Verhalten bei Kindern im schulpflichtigen Alter mit Morbus Pompe und der Entwicklung, wie von Conners bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Beziehung zwischen täglichem Verhalten bei Kindern im schulpflichtigen Alter mit Morbus Pompe und der Entwicklung, wie von BRIEF-P bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Beziehung zwischen dem täglichen Verhalten bei Kindern im schulpflichtigen Alter mit Morbus Pompe und der Entwicklung, wie anhand der Child Behaviour Checklist bewertet.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Ermittler

  • Hauptermittler: Priya Kishnani, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. März 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00059526

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