Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pompes telemedicinske udviklingsstudie

27. oktober 2021 opdateret af: Duke University

Udviklingsresultater hos børn i skolealderen med Pompes sygdom med spædbørn: En telemedicinsk tilgang til vurdering og kognitiv træning

Det primære formål med denne undersøgelse er at:

  • Dokumenter udviklingsresultaterne for personer med Pompes sygdom behandlet med langvarig enzymerstatningsterapi (ERT) gennem skolealderen (6-18 år) ved hjælp af mål for kognitiv funktion, akademiske færdigheder og tale- og sprogevner.
  • Undersøg mulige svagheder i kognitiv behandlingshastighed ved hjælp af BrainBaseline neurokognitiv vurderingssoftware.
  • Undersøg forholdet mellem adfærd og andre udviklingsfaktorer, herunder tale- og sprogevne og kognitive evner.
  • Udforsk, om brugen af ​​udvalgte iPad-applikationer kan hjælpe med at styrke kognitiv behandlingshastighed hos børn med Pompes sygdom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil vare cirka 2-3 år. Det inkluderer 2-4 besøg hos Duke til udviklingsvurderinger. Baseline/år 1 besøget kan finde sted hos Duke (kan tage 1-2 dage) eller eksternt via iPad. Opfølgningsbesøget 1/år 2 kan finde sted hos Duke (1-2 dage) eller eksternt via en iPad, afhængigt af hvert barns særlige situation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

22

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Denne undersøgelse er åben for patienter med klassisk Pompes sygdom.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Aldersgruppe 6-18 år
  • Diagnose af klassisk Pompes sygdom ved hjælp af enzymer eller molekylære metoder
  • Patient, forælder eller værge er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke
  • Engelsktalende barn og omsorgsperson.

Ekskluderingskriterier:

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forholdet mellem daglig adfærd hos børn i skolealderen med Pompes sygdom og observerede talemønstre, vurderet ved talepatologi.
Tidsramme: 2 år
2 år
Dokumenter udviklingsresultater og kognitive funktioner hos personer med Pompes sygdom behandlet med langvarig ERT gennem skolealderen (6-18 år), som vurderet af PPVT-4.
Tidsramme: 2 år
Dette resultatmål vil blive testet ved hjælp af mål, der tester kognitiv funktion.
2 år
Dokumenter udviklingsresultater og sproglige evner hos personer med Pompes sygdom behandlet med langvarig ERT gennem skolealderen (6-18 år), som vurderet af CELF-5.
Tidsramme: 2 år
Dette resultatmål vil blive testet ved hjælp af mål, der tester sproglige evner.
2 år
Dokumenter udviklingsresultater og kognitive funktioner hos personer med Pompes sygdom behandlet med langvarig ERT gennem skolealderen (6-18 år), som vurderet af Woodcock-Johnson Test of Achievement.
Tidsramme: 2 år
2 år
Dokumenter udviklingsresultater og kognitive funktioner hos personer med Pompes sygdom behandlet med langvarig ERT gennem skolealderen (6-18 år), som vurderet af Leiter.
Tidsramme: 2 år
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forholdet mellem daglig adfærd hos børn i skolealderen med Pompes sygdom og udvikling, som vurderet af Conners.
Tidsramme: 2 år
2 år
Forholdet mellem daglig adfærd hos børn i skolealderen med Pompes sygdom og udvikling, som vurderet af BRIEF-P.
Tidsramme: 2 år
2 år
Forholdet mellem daglig adfærd hos børn i skolealderen med Pompes sygdom og udvikling, som vurderet af Child Behavior Checklist.
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Priya Kishnani, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

3. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

1. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00059526

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner