Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Křížová studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti UX007 při léčbě pohybových poruch spojených se syndromem deficitu glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS)

3. června 2020 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 3 k posouzení účinnosti a bezpečnosti UX007 při léčbě pohybových poruch spojených se syndromem deficitu glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS)

Primárním cílem studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost UX007 při léčbě invalidizujících paroxysmálních pohybových poruch spojených s Glut1 DS.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
  • Německo
      • Essen, Německo, 45122
        • University of Essen
      • München, Německo, 81377
        • Klinikum der Universität München
      • Tuebingen, Německo, 72076
        • Universitaetklinikum Tuebingen
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Sheffield, Spojené království, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Spojené státy, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Glut1 DS potvrzena mutací SLC2A1
  2. Muži a ženy ve věku ≥6 let v době informovaného souhlasu
  3. Nejméně 8 případů invalidizujících paroxysmálních poruch pohybu během 12 týdnů před Screeningem podle zprávy subjektu nebo pečovatele nebo Alespoň 6 událostí invalidizujících paroxysmálních poruch pohybu v jakémkoli období 6 po sobě jdoucích týdnů za posledních 12 týdnů před Screeningem, zprávu subjektu nebo pečovatele
  4. Nejméně 4 deaktivující události paroxysmální poruchy pohybu během 6týdenního období záběhu, hlášené v denním elektronickém deníku příznaků Glut1 DS
  5. ≥80% dodržování denního elektronického deníku příznaků Glut1 DS během období běhu
  6. Nejméně 3 měsíce před screeningem nedržíte ketogenní dietu (KD), modifikovanou KD nebo ketózu indukující dietu s modifikovaným tukem
  7. Plazmatická hladina beta-hydroxybutyrátu (BHB) ≤ 1 mmol/l (bez hladovění) při screeningu
  8. Poskytněte písemný nebo ústní souhlas (pokud je to možné) a písemný informovaný souhlas pacienta (pokud je dospělý) nebo zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem
  9. Podle názoru zkoušejícího musí být ochoten a schopen dokončit klíčové aspekty studie a pravděpodobně dokončit 22týdenní, placebem kontrolované období léčby
  10. Pacient (nebo pečovatel) musí být podle názoru zkoušejícího schopen dodržet přesné dokončení studie denního elektronického deníku příznaků Glut1 DS
  11. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči při screeningu a základní linii a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které neprodělaly menarché, jsou po menopauze (definované jako ženy bez menstruace po dobu nejméně 12 měsíců bez alternativní lékařské příčiny) nebo jsou trvale sterilní v důsledku totální hysterektomie, bilaterální salpingektomie nebo bilaterální ooforektomie.
  12. Účastníci ve fertilním věku nebo fertilní muži s partnerkami ve fertilním věku, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce, jak určí zkoušející, od doby po podpisu informovaného souhlasu do 30 dnů po poslední dávka studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin nebo světlicový olej, která podle úsudku výzkumníka vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků
  2. Předchozí použití triheptanoinu během 30 dnů před screeningem
  3. Historie nebo současné sebevražedné myšlenky, chování a/nebo pokusy podle Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu nebo základní linii
  4. Těhotné a/nebo kojené dítě při screeningu nebo základní linii
  5. Účastníci, kteří nechtějí nebo nemohou přestat užívat zakázaný lék nebo jinou látku, která může zmást cíle studie (triglyceridový olej se středním řetězcem [MCT], barbituráty, inhibitory pankreatické lipázy, KetoCal nebo jiné doplňky KD a/nebo KD])
  6. Léčebný režim Glut1 DS, včetně antiepileptik (AED), by měl být stabilní alespoň 30 dní před screeningem
  7. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu (léku, lékařské stravy nebo doplňku, včetně MCT oleje, včetně kokosového oleje) během 30 dnů před screeningem
  8. Má souběžné onemocnění nebo stav nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušovaly účast ve studii nebo vnášejí další bezpečnostní obavy
  9. Krmení nebo výživa, která podle názoru dietologa potenciálně ovlivňuje konzistentní podávání studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Double-Blind UX007 Následuje Placebo

Účastníci nejprve dostanou UX007 (dávkovaný podle strategie založené na věku a hmotnosti, až do maximální denní dávky 130 g) po dobu 10 týdnů. Po 2 týdnech vymývacího období pak budou dostávat placebo po dobu 10 týdnů.

Účastníci budou mít možnost přejít do otevřeného prodlouženého období a pokračovat v léčbě UX007 po dobu až 3 let.
Lék: UX007
tekutina pro orální (PO) podání
Lék: Placebo
kapalný světlicový olej pro podávání PO
Experimentální: Double Blind Placebo Následuje UX007

Účastníci nejprve dostanou placebo po dobu 10 týdnů. Po 2 týdnech vymývacího období dostanou UX007 (dávkovaný podle strategie založené na věku a hmotnosti, až do maximální denní dávky 130 g) po dobu 10 týdnů.

Účastníci budou mít možnost přejít do otevřeného prodlouženého období a pokračovat v léčbě UX007 po dobu až 3 let.
Lék: UX007
tekutina pro orální (PO) podání
Lék: Placebo
kapalný světlicový olej pro podávání PO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Udržovací fáze Pohybová porucha Frekvence
Časové okno: Udržovací fáze (až do 22. týdne)
Frekvence paroxysmálních pohybových poruch zachycených jako události invalidizující pohybové poruchy (normalizované na 4týdenní frekvenci) pozorované během udržovací fáze u účastníků léčených UX007 oproti placebu, jak je zaznamenán subjekt/pečovatel v případě denního příznaku Glut1 DS deník.
Udržovací fáze (až do 22. týdne)
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE), závažnými TEAE a přerušeními léčby kvůli TEAE
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 30-35 dnů po poslední dávce. Průměrná (SD) délka léčby byla 65,7 (12,06) a 68,3 (7,04) dnů pro dvojitě zaslepený UX007 a placebo a 305,0 (122,71) dnů pro otevřený UX007.
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, ať už se považuje za související s drogou či nikoli. Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako AE, které při jakékoli dávce, z pohledu buď zkoušejícího, nebo Ultragenyx, vedou k jakémukoli z následujících výsledků: smrt; život ohrožující AE; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; trvalá nebo významná neschopnost nebo invalidita (podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce); vrozená anomálie/vrozená vada; jiná důležitá lékařská událost. Všechny hlášené nežádoucí účinky s počátečním datem, které se objevily nebo se jejich závažnost zhoršily po první dávce studovaného léčiva v odpovídajícím léčebném období a před první dávkou studovaného léčiva v dalším léčebném období, byly definovány jako TEAE. AE byly hodnoceny jako 1=mírné, 2=střední, 3=závažné, 4=život=ohrožující, 5=smrt.
Od první dávky studovaného léčiva do 30-35 dnů po poslední dávce. Průměrná (SD) délka léčby byla 65,7 (12,06) a 68,3 (7,04) dnů pro dvojitě zaslepený UX007 a placebo a 305,0 (122,71) dnů pro otevřený UX007.
Reakce na základní a post-základní Columbia Suicide Stupnice závažnosti (C-SSRS) během dvojitě zaslepeného léčebného období
Časové okno: Základní stav do 22. týdne
C-SSRS je dotazník hodnocený účastníky k posouzení sebevražedných myšlenek, sebevražedného chování a sebepoškozujícího chování bez sebevražedného úmyslu (ano nebo ne). Kladné odpovědi (tj. „Ano“) na otázky C-SSRS odpovídají událostem v těchto kategoriích s výjimkou kategorie „Žádné události“. Sebevražedné myšlenky zahrnují tyto podkategorie: pasivní; aktivní-nespecifické; aktivní metoda/žádný záměr/žádný plán; aktivní záměr/s metodou nebo bez metody/žádný plán; aktivní-způsob/záměr/plán. Sebevražedné chování zahrnuje následující podkategorie: pokus o sebevraždu; přerušený pokus; přerušený pokus; přípravné akce k imanentnímu sebevražednému chování; dokonaná sebevražda. Kategorie sebevražedné myšlenky a/nebo sebevražedné chování zahrnuje účastníky s pozitivními reakcemi v kategorii sebevražedné myšlenky a/nebo sebevražedné chování.
Základní stav do 22. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního období v 12minutovém testu chůze (12MWT) Vzdálenost v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Kapacita chůze a vytrvalost, jak je určena vzdálenost v metrech ušlá za 12 minut během 12MWT.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v pacientech hlášených výsledcích Informační systém měření (PROMIS) Dotazník pro hodnocení zdraví (forma pro dospělé) Skóre fyzických funkcí v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu mobility fyzických funkcí zvýšení skóre značí větší mobilitu.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (formulář pro dospělé) Skóre únavy v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro oblast únavy znamená snížení skóre menší únavu.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v dotazníku pro hodnocení zdraví PROMIS (forma pro dospělé) skóre poruch spánku v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu poruch spánku indikují poklesy skóre menší poruchy spánku.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (formulář pro dospělé) Skóre interferencí bolesti v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu rušení bolesti indikují poklesy skóre menší interferenci bolesti.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (forma pro dospělé) Skóre kognitivních funkcí v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Doména kognitivních funkcí měří zhoršení kognitivních funkcí. Snížení skóre ukazuje na menší poruchu kognitivních funkcí.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (formulář pro dospělé) Skóre sociálních rolí a aktivit v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro oblast sociálních rolí a aktivit indikují poklesy skóre horší/menší nebo pokles výkonu v sociálních rolích a aktivitách.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (formulář pro dospělé) skóre úzkosti v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pokud jde o doménu úzkosti, snížení skóre naznačuje menší úzkost.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v dotazníku pro hodnocení zdraví PROMIS (formulář pro děti/rodič-proxy) skóre mobility v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015) prostřednictvím rodiče/zmocněnce. Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu mobility znamená snížení skóre menší mobilitu.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v dotazníku pro hodnocení zdraví PROMIS (formulář pro děti/rodič-proxy) Skóre horních končetin v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015) prostřednictvím rodiče/zmocněnce. Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu horních končetin snížení skóre značí menší pohyb horních končetin.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku PROMIS pro hodnocení zdraví (formulář pro děti/rodič-zástupce) skóre únavy v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015) prostřednictvím rodiče/zmocněnce. Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro oblast únavy znamená snížení skóre menší únavu.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího období v dotazníku pro hodnocení zdraví PROMIS (formulář pro děti/rodič-proxy) skóre interferencí bolesti v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015) prostřednictvím rodiče/zmocněnce. Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu rušení bolesti indikují poklesy skóre menší interferenci bolesti.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v dotazníku pro hodnocení zdraví PROMIS (formulář pro děti/rodič a zástupce) Skóre vrstevnických vztahů v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
PROMIS byl vyvinut National Institutes of Health a používá specifická opatření pro hodnocení pacientova blahobytu (Broderick et al. 2013; NIH 2015) prostřednictvím rodiče/zmocněnce. Používá metriku T-skóre, ve které 50 je průměr relevantní referenční populace a 10 je standardní odchylka (SD) této populace. Pro doménu Peer Relationships znamená pokles skóre horší fungování v peer vztazích.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Globální klinický dojem – zlepšení (CGI-I) v 10. týdnu léčby
Časové okno: 10. týden
Globální dojem účastníka/pečovatele o změně klinického stavu pomocí CGI-I. CGI-I je 7bodová škála, která hodnotí, jak moc se stav účastníka zlepšil nebo zhoršil vzhledem k výchozímu stavu na začátku intervence a hodnotí se jako: 1=velmi mnohem lepší; 2 = mnohem lepší; 3=trochu lepší; 4=žádná změna; 5=trochu horší; 6 = mnohem horší; 7 = mnohem horší.
10. týden
Trvání událostí pohybové poruchy během udržovací fáze
Časové okno: Udržovací fáze (až 22 týdnů)
Doba trvání deaktivujících příhod paroxysmální poruchy pohybu pozorovaných během udržovacího období léčby, jak je zaznamenává subjekt/pečovatel do denního elektronického deníku příznaků Glut1 DS založeného na příhodách.
Udržovací fáze (až 22 týdnů)
Změna od základního období v Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), Skóre délky rozpětí prostorového rozpětí (SSP) v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Kognitivní funkce měřené pomocí CANTAB. CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. SSP Span Length hodnotí kognitivní doménu sekvenční paměti se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 2 do 9; vyšší skóre znamená lepší funkci.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v CANTAB, skóre prostorové pracovní paměti mezi chybami (SWMBE) v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. SWMBE hodnotí kognitivní doménu pracovní paměti se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 0 do 360; nižší skóre znamená lepší funkci.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základního období v CANTAB, skóre strategie prostorové pracovní paměti (SWMS) v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. SWMS hodnotí kognitivní doménu exekutivní funkce/strategie se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 4 do 28; nižší skóre znamená lepší funkci.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od výchozího stavu v CANTAB, Paired Associates Learning Total Errors (PALTEA) v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. PALTEA hodnotí kognitivní doménu epizodické paměti/nového učení se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 0 do 137; nižší skóre znamená lepší funkci.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
Změna od základní hodnoty v CANTAB, pároví spolupracovníci se učí první zkušební skóre paměti (PALFTMS) v 10. týdnu léčby
Časové okno: Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10
CANTAB měří neuropsychologické funkce pomocí standardizované počítačové baterie testů navržených k posouzení vizuální paměti, pracovní paměti, nového učení a reakční doby. PALFTMS hodnotí kognitivní doménu epizodické paměti se skóre na diskrétní, ordinální stupnici od 0 do 27; vyšší skóre znamená lepší funkci.
Základní období (definováno jako poslední nechybějící hodnocení před nebo k datu první dávky studovaného léku pro každé dvojitě zaslepené léčebné období), týden 10

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. dubna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

9. října 2019

Dokončení studie (Aktuální)

9. října 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

9. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX007G-CL301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit