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포도당 수송체 1형 결핍 증후군(Glut1 DS)과 관련된 운동 장애 치료에서 UX007의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 교차 연구

2020년 6월 3일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

포도당 수송체 1형 결핍 증후군(Glut1 DS)과 관련된 운동 장애 치료에서 UX007의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구

이 연구의 주요 목적은 Glut1 DS와 관련된 장애 발작성 운동 장애 치료에 있어 UX007의 효능과 안전성을 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

44

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Essen, 독일, 45122
        • University of Essen
      • München, 독일, 81377
        • Klinikum der Universität München
      • Tuebingen, 독일, 72076
        • Universitaetklinikum Tuebingen
  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, 미국, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Sheffield, 영국, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hopital Robert Debre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. SLC2A1 돌연변이로 확인된 Glut1 DS의 진단
  2. 정보에 입각한 동의 시점에 6세 이상인 남녀
  3. 스크리닝 전 12주 동안 피험자 또는 간병인 보고에 의해 적어도 8개의 장애 발작성 운동 장애 사건 또는 스크리닝 전 마지막 12주 동안 임의의 6주 연속 기간 동안 적어도 6개의 장애 발작성 운동 장애 사건 피험자 또는 간병인 보고서
  4. 매일 전자 Glut1 DS 증상 일지에 보고된 6주간의 준비 기간 동안 최소 4개의 장애 발작성 운동 장애 사건
  5. 도입 기간 동안 일일 전자 Glut1 DS 증상 일지 작성을 80% 이상 준수
  6. 스크리닝 전 최소 3개월 동안 케톤 생성 식이요법(KD), 변형 KD 또는 케토시스 유도 변형 지방 식이를 하지 않음
  7. 스크리닝 시 혈장 베타-하이드록시부티레이트(BHB) 수준 ≤ 1mmol/L(비절식)
  8. 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 환자(성인인 경우) 또는 법적 대리인의 서면 또는 구두 동의(가능한 경우) 및 서면 동의서를 제공합니다.
  9. 조사자의 의견에 따라 연구의 주요 측면을 완료할 의지와 능력이 있어야 하며 22주의 위약 대조 치료 기간을 완료할 가능성이 있어야 합니다.
  10. 환자(또는 간병인)는 조사자의 의견에 따라 매일 전자 Glut1 DS 증상 일지를 정확하게 완료할 수 있어야 합니다.
  11. 가임 여성은 스크리닝 및 베이스라인에서 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성에는 초경을 경험하지 않았거나 폐경 후(대체 의학적 원인 없이 최소 12개월 동안 월경이 없는 것으로 정의됨) 또는 전체 자궁 적출술, 양측 난관 절제술로 인해 영구 불임인 여성이 포함됩니다. , 또는 양측 난소 절제술.
  12. 가임기 또는 성적으로 왕성한 가임기 파트너가 있는 가임기 남성의 참가자는 사전 동의서 서명 후부터 30일 후까지 현장 조사관이 결정한 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 용량

제외 기준:

  1. 조사자의 판단에 따라 피험자를 부작용의 위험이 증가된 트리헵타노인 또는 홍화유에 대한 모든 알려진 과민증
  2. 스크리닝 전 30일 이내에 트리헵타노인 사전 사용
  3. 스크리닝 또는 베이스라인에서 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에 따른 자살 생각, 행동 및/또는 시도의 과거력 또는 현재
  4. 스크리닝 또는 베이스라인에서 임신 및/또는 모유 수유 영아
  5. 금지된 약물 또는 연구 목적을 방해할 수 있는 기타 물질(중쇄 트리글리세리드[MCT] 오일, 바르비투르산염, 췌장 리파제 억제제, KetoCal 또는 기타 KD 보충제 및/또는 KD])의 사용을 중단할 의사가 없거나 중단할 수 없는 참가자
  6. 항경련제(AED)를 포함한 Glut1 DS 치료 요법은 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적이어야 합니다.
  7. 스크리닝 전 30일 이내에 모든 연구 제품(코코넛 오일을 포함한 MCT 오일을 포함한 약물, 의료 식품 또는 보충제)의 사용
  8. 조사자의 관점에서 피험자를 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 추가적인 안전 문제를 야기하는 동시 질병 또는 상태 또는 검사실 이상을 가짐
  9. 영양사의 견해에 따라 잠재적으로 연구 약물의 일관된 투여에 영향을 미치는 급식 또는 영양

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이중 맹검 UX007 후 위약

참가자는 먼저 10주 동안 UX007(연령 및 체중 기반 전략에 따라 최대 일일 투여량 130g까지 투여)을 받습니다. 2주의 휴약 기간 후 10주 동안 위약을 투여받게 됩니다.

참가자는 최대 3년 동안 UX007 치료를 계속하기 위해 오픈 라벨 연장 기간에 들어갈 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
의약품: UX007
경구(PO) 투여용 액체
의약품: 위약
PO 투여용 액상 홍화유
실험적: 이중 맹검 위약 후 UX007

참가자는 먼저 10주 동안 위약을 받습니다. 2주 휴약 기간 후 10주 동안 UX007(연령 및 체중 기반 전략에 따라 최대 일일 투여량 130g까지 투여)을 받게 됩니다.

참가자는 최대 3년 동안 UX007 치료를 계속하기 위해 오픈 라벨 연장 기간에 들어갈 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
의약품: UX007
경구(PO) 투여용 액체
의약품: 위약
PO 투여용 액상 홍화유

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유지 단계 운동 장애 빈도
기간: 유지 관리 단계(최대 22주차)
이벤트 기반 일일 Glut1 DS 증상에서 피험자/간병인에 의해 기록된 바와 같이, UX007 대 위약으로 치료된 참가자에서 유지 단계 동안 관찰된 장애 운동 장애 사건(4주 비율로 정규화됨)으로 포착된 발작성 운동 장애의 빈도 다이어리.
유지 관리 단계(최대 22주차)
치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 TEAE로 인한 중단이 있는 참여자 수
기간: 연구 약물의 첫 투여부터 최종 투여 후 30-35일까지. 평균(SD) 치료 기간은 이중맹검 UX007과 위약의 경우 65.7(12.06)일과 68.3(7.04)일, 오픈라벨 UX007의 경우 305.0(122.71)일이었다.
이상 반응(AE)은 약물 관련 여부에 관계없이 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 조사자 또는 Ultragenyx의 관점에서 임의의 용량에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE로 정의되었습니다: 사망; 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 무능력 또는 장애(정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 실질적인 중단); 선천적 기형/출생 결함; 다른 중요한 의료 행사. 해당 치료 기간에서 연구 약물의 첫 번째 투여 또는 그 이후 및 다음 치료 기간에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 중증도가 발생했거나 악화된 시작 날짜를 가진 모든 보고된 AE를 TEAE로 정의했습니다. AE는 1=경증, 2=중등도, 3=중증, 4=생명 위협, 5=사망으로 등급이 매겨졌다.
연구 약물의 첫 투여부터 최종 투여 후 30-35일까지. 평균(SD) 치료 기간은 이중맹검 UX007과 위약의 경우 65.7(12.06)일과 68.3(7.04)일, 오픈라벨 UX007의 경우 305.0(122.71)일이었다.
이중 맹검 치료 기간 동안 기준선 및 기준선 후 Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS) 반응
기간: 기준선, 최대 22주차
C-SSRS는 자살 생각, 자살 행동, 자살 의도가 없는 자해 행동(예 또는 아니오 응답)을 평가하기 위한 참가자 등급 설문지입니다. C-SSRS 질문에 대한 긍정적인 응답(즉, '예')은 '이벤트 없음' 범주를 제외하고 이러한 범주의 이벤트에 해당합니다. 자살 생각에는 다음과 같은 하위 범주가 포함됩니다. 활성-비특이적; 활성 방법/의도 없음/계획 없음; 능동적 의도/방법이 있거나 없음/계획 없음; 활성 방법/의도/계획. 자살 행동에는 다음과 같은 하위 범주가 포함됩니다. 자살 시도; 중단된 시도; 중단된 시도; 임박한 자살 행동에 대한 준비 조치; 자살 완료. 자살 생각 및/또는 자살 행동 범주에는 자살 생각 및/또는 자살 행동 범주에서 긍정적인 반응을 보이는 참가자가 포함됩니다.
기준선, 최대 22주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 10주차에 12분 도보 테스트(12MWT) 거리에서 기간 기준선으로부터의 변화
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
12MWT 동안 12분 동안 걸은 거리(미터)로 결정되는 보행 능력 및 지구력.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 건강 평가 설문지(성인 양식) 치료 10주차의 신체 기능 점수의 기간 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 신체 기능 이동성 영역의 경우 점수가 증가하면 이동성이 더 높아짐을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인용)의 기간 기준선에서 변경(성인 양식) 치료 10주차의 피로 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 피로 도메인의 경우 점수가 감소하면 피로도가 감소한 것입니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인용)의 기간 기준선에서 변경(성인용) 치료 10주차의 수면 장애 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 수면 장애 영역의 경우 점수가 감소하면 수면 장애가 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인 양식)의 기간 기준선에서 변경(성인 양식) 치료 10주차 통증 간섭 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 통증 간섭 영역의 경우 점수 감소는 통증 간섭이 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인 양식)의 기간 기준선으로부터의 변화(성인 양식) 치료 10주차 인지 기능 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 인지 기능 영역은 인지 기능 손상을 측정합니다. 점수의 감소는 인지 기능 손상이 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인 양식)의 기간 기준선에서 변경(성인 양식) 치료 10주차의 사회적 역할 및 활동 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 사회적 역할 및 활동 영역의 경우 점수 감소는 사회적 역할 및 활동 수행이 악화/적거나 감소했음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(성인용)의 기간 기준선에서 변경(성인 양식) 치료 10주차의 불안 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 영역별 측정을 사용하여 환자의 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 불안 영역의 경우 점수 감소는 불안이 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(소아/부모-대리 양식)의 기간 기준선에서 치료 10주차 이동성 점수의 변화
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 도메인별 측정을 사용하여 부모/프록시를 통해 환자 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 이동성 영역의 경우 점수가 감소하면 이동성이 감소함을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(소아/부모-대리 양식)의 기간 기준선에서 치료 10주차의 상지 점수 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 도메인별 측정을 사용하여 부모/프록시를 통해 환자 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 상지 도메인의 경우 점수 감소는 상지 움직임이 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(소아/부모-대리 양식)의 기간 기준선에서 변경 치료 10주차 피로 점수
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 도메인별 측정을 사용하여 부모/프록시를 통해 환자 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 피로 도메인의 경우 점수가 감소하면 피로도가 감소한 것입니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(소아/부모-대리 양식)의 기간 기준선에서 치료 10주차 통증 간섭 점수의 변화
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 도메인별 측정을 사용하여 부모/프록시를 통해 환자 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 통증 간섭 영역의 경우 점수 감소는 통증 간섭이 적음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS 건강 평가 설문지(소아/부모-대리 양식) 동료 관계 점수에서 치료 10주차의 기간 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
PROMIS는 National Institutes of Health에서 개발했으며 도메인별 측정을 사용하여 부모/프록시를 통해 환자 웰빙을 평가합니다(Broderick et al. 2013; NIH 2015). 50이 관련 참조 모집단의 평균이고 10이 해당 모집단의 표준 편차(SD)인 T 점수 메트릭을 사용합니다. 동료 관계 영역의 경우 점수가 감소하면 동료 관계 기능이 저하되었음을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
임상적 전반적인 인상 - 치료 10주차에 개선(CGI-I)
기간: 10주차
CGI-I를 사용하여 임상 상태의 변화에 ​​대한 참여자/간병인의 전체적인 인상. CGI-I는 참가자의 상태가 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가하는 7점 척도이며 다음과 같이 평가됩니다. 1=매우 좋아짐; 2=훨씬 더 좋음; 3=약간 더 좋음; 4=변화 없음; 5=약간 나빠짐; 6 = 훨씬 나쁨; 7=매우 더 나쁨.
10주차
유지 단계 동안 운동 장애 사건의 기간
기간: 유지 관리 단계(최대 22주)
이벤트 기반 일일 전자 Glut1 DS 증상 일지에서 피험자/간병인에 의해 기록된 치료 유지 기간 동안 관찰된 장애 발작성 운동 장애 이벤트의 기간.
유지 관리 단계(최대 22주)
치료 10주차에 Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery(CANTAB), Spatial Span(SSP) Span 길이 점수의 기간 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB으로 측정한 인지 기능. CANTAB은 시각 기억, 작업 기억, 새로운 학습 및 반응 시간을 평가하도록 설계된 표준화되고 컴퓨터화된 테스트 배터리를 사용하여 신경심리학적 기능을 측정합니다. SSP 범위 길이는 2에서 9까지의 불연속 순서 척도로 점수를 사용하여 순차적 기억의 인지 영역을 평가합니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
치료 10주차에 CANTAB, SWMBE(Spatial Working Memory Between Errors) 점수의 기간 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB은 시각 기억, 작업 기억, 새로운 학습 및 반응 시간을 평가하도록 설계된 표준화되고 컴퓨터화된 테스트 배터리를 사용하여 신경심리학적 기능을 측정합니다. SWMBE는 작업 기억의 인지 영역을 0에서 360까지의 불연속 순서 척도로 평가합니다. 낮은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
치료 10주차에 CANTAB, 공간 작업 기억 전략(SWMS) 점수의 기간 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB은 시각 기억, 작업 기억, 새로운 학습 및 반응 시간을 평가하도록 설계된 표준화되고 컴퓨터화된 테스트 배터리를 사용하여 신경심리학적 기능을 측정합니다. SWMS는 실행 기능/전략의 인지 영역을 4에서 28까지의 불연속 순서 척도로 평가합니다. 낮은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
치료 10주차에 CANTAB, PALTEA(Paired Associates Learning Total Errors)의 기준선에서 변경
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB은 시각 기억, 작업 기억, 새로운 학습 및 반응 시간을 평가하도록 설계된 표준화되고 컴퓨터화된 테스트 배터리를 사용하여 신경심리학적 기능을 측정합니다. PALTEA는 0에서 137까지의 불연속 순서 척도로 점수를 사용하여 삽화적 기억/새로운 학습의 인지 영역을 평가합니다. 낮은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB의 기준선에서 변경, 치료 10주차에 PALFTMS(Paired Associates Learning First Trial Memory Score) 학습
기간: 기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주
CANTAB은 시각 기억, 작업 기억, 새로운 학습 및 반응 시간을 평가하도록 설계된 표준화되고 컴퓨터화된 테스트 배터리를 사용하여 신경심리학적 기능을 측정합니다. PALFTMS는 0에서 27까지의 불연속 서수 척도에 대한 점수로 삽화적 기억의 인지 영역을 평가합니다. 더 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
기간 기준선(각 이중 맹검 치료 기간에 대한 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜 이전 또는 그 날짜에 마지막 비결측 평가로 정의됨), 10주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 4월 19일

기본 완료 (실제)

2019년 10월 9일

연구 완료 (실제)

2019년 10월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 11월 7일

처음 게시됨 (추정)

2016년 11월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UX007G-CL301

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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