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Crossover-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von UX007 bei der Behandlung von Bewegungsstörungen im Zusammenhang mit dem Glucose-Transporter-Typ-1-Mangelsyndrom (Glut1 DS)

3. Juni 2020 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von UX007 bei der Behandlung von Bewegungsstörungen im Zusammenhang mit dem Glucose-Transporter-Typ-1-Mangelsyndrom (Glut1 DS)

Das Hauptziel der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von UX007 bei der Behandlung von mit Glut1 DS assoziierten, beeinträchtigenden paroxysmalen Bewegungsstörungen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45122
        • University of Essen
      • München, Deutschland, 81377
        • Klinikum der Universität München
      • Tuebingen, Deutschland, 72076
        • Universitaetklinikum Tuebingen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Vereinigte Staaten, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Glut1 DS bestätigt durch SLC2A1-Mutation
  2. Männer und Frauen im Alter von ≥ 6 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  3. Mindestens 8 Ereignisse mit behindernder paroxysmaler Bewegungsstörung in den 12 Wochen vor dem Screening, nach Bericht des Probanden oder Betreuers oder Mindestens 6 Ereignisse mit behindernder paroxysmaler Bewegungsstörung in einem Zeitraum von 6 aufeinanderfolgenden Wochen in den letzten 12 Wochen vor dem Screening durch Patienten- oder Betreuerbericht
  4. Mindestens 4 beeinträchtigende paroxysmale Bewegungsstörungen in einer 6-wöchigen Einlaufphase, die im täglichen elektronischen Glut1 DS-Symptomtagebuch gemeldet wurden
  5. ≥80 % Compliance mit dem täglichen Ausfüllen des elektronischen Glut1 DS-Symptomtagebuchs während der Run-in-Periode
  6. Keine ketogene Diät (KD), modifizierte KD oder ketoseinduzierende modifizierte Fettdiät für mindestens 3 Monate vor dem Screening
  7. Plasmaspiegel von Beta-Hydroxybutyrat (BHB) ≤ 1 mmol/l (nicht nüchtern) beim Screening
  8. Stellen Sie eine schriftliche oder mündliche Zustimmung (falls möglich) und eine schriftliche Einverständniserklärung des Patienten (falls ein Erwachsener) oder eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters bereit, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  9. Muss nach Meinung des Prüfarztes bereit und in der Lage sein, Schlüsselaspekte der Studie abzuschließen und voraussichtlich die 22-wöchige, placebokontrollierte Behandlungsperiode abzuschließen
  10. Der Patient (oder die Pflegekraft) muss nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sein, das tägliche elektronische Glut1 DS-Symptomtagebuch der Studie genau auszufüllen
  11. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und bei Baseline einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Als nicht gebärfähige Frauen gelten Frauen, die noch keine Menarche hatten, postmenopausal sind (definiert als keine Menstruation für mindestens 12 Monate ohne alternative medizinische Ursache) oder aufgrund einer totalen Hysterektomie oder bilateralen Salpingektomie dauerhaft steril sind , oder bilaterale Ovarektomie.
  12. Teilnehmer im gebärfähigen Alter oder fruchtbare Männer mit Partnern im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen ab dem Zeitraum nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 30 Tage danach zustimmen, eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden, die vom Ermittler des Standorts festgelegt wurde letzte Dosis des Studienmedikaments

Ausschlusskriterien:

  1. Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen Triheptanoin oder Safloröl, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt
  2. Vorherige Verwendung von Triheptanoin innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  3. Geschichte oder aktuelle Suizidgedanken, Verhalten und / oder Versuche gemäß Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) beim Screening oder Baseline
  4. Schwanger und/oder stillender Säugling beim Screening oder Baseline
  5. Teilnehmer, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, die Einnahme eines verbotenen Medikaments oder einer anderen Substanz einzustellen, die die Studienziele verfälschen könnte (mittelkettiges Triglyceridöl [MCT], Barbiturate, Pankreaslipasehemmer, KetoCal oder andere KD-Ergänzungen und/oder KD])
  6. Das Glut1 DS-Behandlungsschema, einschließlich Antiepileptika (AEDs), sollte vor dem Screening mindestens 30 Tage lang stabil sein
  7. Verwendung eines Prüfprodukts (Arzneimittel, medizinische Nahrung oder Nahrungsergänzungsmittel, einschließlich MCT-Öl, einschließlich Kokosnussöl) innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  8. Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand oder eine Laboranomalie, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance aussetzt oder die Studie nicht abschließt oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder zusätzliche Sicherheitsbedenken aufwerfen würde
  9. Fütterung oder Ernährung, die nach Meinung des Ernährungsberaters möglicherweise die konsistente Verabreichung des Studienmedikaments beeinträchtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Double-Blind UX007 Gefolgt von Placebo

Die Teilnehmer erhalten zunächst 10 Wochen lang UX007 (dosiert gemäß einer alters- und gewichtsbasierten Strategie bis zu einer maximalen täglichen Verabreichung von 130 g). Nach einer Auswaschphase von 2 Wochen erhalten sie dann 10 Wochen lang Placebo.

Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, in den Open-Label-Verlängerungszeitraum einzusteigen, um die Behandlung mit UX007 für bis zu 3 Jahre fortzusetzen.
Arzneimittel: UX007
Flüssigkeit zur oralen (PO) Verabreichung
Arzneimittel: Placebo
flüssiges Distelöl für die PO-Verabreichung
Experimental: Doppelblindes Placebo, gefolgt von UX007

Die Teilnehmer erhalten zunächst Placebo für 10 Wochen. Nach einer Auswaschphase von 2 Wochen erhalten sie dann 10 Wochen lang UX007 (dosiert gemäß einer alters- und gewichtsbasierten Strategie, bis zu einer maximalen täglichen Verabreichung von 130 g).

Die Teilnehmer haben die Möglichkeit, in den Open-Label-Verlängerungszeitraum einzusteigen, um die Behandlung mit UX007 für bis zu 3 Jahre fortzusetzen.
Arzneimittel: UX007
Flüssigkeit zur oralen (PO) Verabreichung
Arzneimittel: Placebo
flüssiges Distelöl für die PO-Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Bewegungsstörungen in der Erhaltungsphase
Zeitfenster: Erhaltungsphase (bis Woche 22)
Die Häufigkeit von paroxysmalen Bewegungsstörungen, erfasst als behindernde Bewegungsstörungsereignisse (normalisiert auf eine 4-Wochen-Rate), beobachtet während der Erhaltungsphase bei Teilnehmern, die mit UX007 im Vergleich zu Placebo behandelt wurden, wie vom Probanden/Betreuer in einem ereignisbasierten täglichen Glut1 DS-Symptom aufgezeichnet Tagebuch.
Erhaltungsphase (bis Woche 22)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und Behandlungsabbrüchen aufgrund von TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30-35 Tage nach der letzten Dosis. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 65,7 (12,06) und 68,3 (7,04) Tage für doppelblindes UX007 und Placebo und 305,0 (122,71) Tage für unverblindetes UX007.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis definiert, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) wurden als AE definiert, das bei jeder Dosis nach Ansicht des Prüfarztes oder von Ultragenyx zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; ein lebensbedrohliches AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder Behinderung (erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen); eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; andere wichtige medizinische Ereignisse. Als TEAEs wurden alle gemeldeten UEs definiert, deren Schweregrad am oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments im entsprechenden Behandlungszeitraum und vor der ersten Dosis des Studienmedikaments im nächsten Behandlungszeitraum auftrat oder sich verschlimmerte. UE wurden mit 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = schwer, 4 = lebensbedrohlich, 5 = tödlich eingestuft.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30-35 Tage nach der letzten Dosis. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 65,7 (12,06) und 68,3 (7,04) Tage für doppelblindes UX007 und Placebo und 305,0 (122,71) Tage für unverblindetes UX007.
Baseline- und Post-Baseline-Antworten auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) während des doppelblinden Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, bis Woche 22
Der C-SSRS ist ein von Teilnehmern bewerteter Fragebogen zur Beurteilung von Suizidgedanken, suizidalem Verhalten und selbstverletzendem Verhalten ohne suizidale Absicht (Ja- oder Nein-Antworten). Positive Antworten (d. h. „Ja“) auf C-SSRS-Fragen entsprechen Ereignissen in diesen Kategorien mit Ausnahme der Kategorie „Keine Ereignisse“. Selbstmordgedanken umfassen die folgenden Unterkategorien: passiv; aktiv-unspezifisch; aktive Methode/keine Absicht/kein Plan; aktive Absicht/mit oder ohne Methode/kein Plan; aktive Methode/Absicht/Plan. Selbstmordverhalten umfasst die folgenden Unterkategorien: Selbstmordversuch; abgebrochener Versuch; abgebrochener Versuch; vorbereitende Maßnahmen zu immanentem suizidalem Verhalten; vollzogener Suizid. Die Kategorie Suizidgedanken und/oder suizidales Verhalten umfasst Teilnehmer mit positiven Antworten in der Kategorie Suizidgedanken und/oder suizidales Verhalten.
Baseline, bis Woche 22

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Distanz im 12-Minuten-Gehtest (12 MWT) in Behandlungswoche 10 gegenüber dem Ausgangswert des Zeitraums
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Gehfähigkeit und Ausdauer, bestimmt anhand der zurückgelegten Distanz in Metern in 12 Minuten während des 12MWT.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Health Assessment Questionnaire (Erwachsenenformular) Physical Function Score in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Bereich „Physical Function Mobility Mobility“ weisen Erhöhungen der Punktzahl auf eine größere Mobilität hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Erwachsenenformular) Fatigue Score in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Ermüdungsbereich weisen Abnahmen der Punktzahl auf weniger Ermüdung hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Erwachsenenform) Schlafstörungs-Score in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Schlafstörungsbereich weisen Abnahmen der Punktzahl auf weniger Schlafstörungen hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung des Schmerzinterferenz-Scores im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Formular für Erwachsene) in Behandlungswoche 10 gegenüber dem Ausgangswert des Zeitraums
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für die Schmerzinterferenzdomäne weisen Abnahmen der Werte auf eine geringere Schmerzinterferenz hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Formular für Erwachsene) Kognitiver Funktionswert in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Der kognitive Funktionsbereich misst die Beeinträchtigung der kognitiven Funktion. Eine Verringerung der Punktzahl weist auf eine geringere Beeinträchtigung der kognitiven Funktion hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Formular für Erwachsene) Soziale Rollen und Aktivitäten in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Bereich „Soziale Rollen und Aktivitäten“ weist ein Rückgang der Punktzahl auf eine schlechtere/geringere oder schlechtere Leistung bei sozialen Rollen und Aktivitäten hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Formular für Erwachsene) Angstwert in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Angstbereich weisen niedrigere Werte auf weniger Angst hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung des Mobilitäts-Scores im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Pädiatrie/Eltern-Stellvertreter-Formular) gegenüber dem Ausgangswert in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015) über Eltern/Stellvertreter. Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für die Mobilitätsdomäne weisen niedrigere Punktzahlen auf eine geringere Mobilität hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Pädiatrie/Eltern-Stellvertreter-Formular) Score der oberen Extremität in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015) über Eltern/Stellvertreter. Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Bereich der oberen Extremitäten weisen Abnahmen der Punktzahl auf eine geringere Bewegung der oberen Extremitäten hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung des Fatigue-Scores im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Pädiatrie/Eltern-Proxy-Formular) gegenüber dem Ausgangswert in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015) über Eltern/Stellvertreter. Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Ermüdungsbereich weisen Abnahmen der Punktzahl auf weniger Ermüdung hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung des Schmerzinterferenz-Scores im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Pädiatrie/Eltern-Proxy-Formular) gegenüber dem Ausgangswert in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015) über Eltern/Stellvertreter. Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für die Schmerzinterferenzdomäne weisen Abnahmen der Punktzahl auf eine geringere Schmerzinterferenz hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS-Gesundheitsbewertungsfragebogen (Pädiatrie/Eltern-Stellvertreter-Formular) Peer Relationships Score in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Das PROMIS wurde von den National Institutes of Health entwickelt und verwendet domänenspezifische Maßnahmen zur Bewertung des Patientenwohls (Broderick et al. 2013; NIH 2015) über Eltern/Stellvertreter. Es verwendet eine T-Score-Metrik, bei der 50 der Mittelwert einer relevanten Referenzpopulation und 10 die Standardabweichung (SD) dieser Population ist. Für den Bereich der Peer-Beziehungen weisen sinkende Werte auf ein schlechteres Funktionieren der Peer-Beziehungen hin.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Klinischer Gesamteindruck – Verbesserung (CGI-I) in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Woche 10
Globaler Eindruck des Teilnehmers/Betreuers der Veränderung des klinischen Zustands unter Verwendung des CGI-I. Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, die bewertet, wie sehr sich der Zustand des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat und wie folgt bewertet wird: 1 = sehr viel besser; 2 = viel besser; 3 = etwas besser; 4=keine Änderung; 5 = etwas schlechter; 6 = viel schlechter; 7 = sehr viel schlimmer.
Woche 10
Dauer der Bewegungsstörungsereignisse während der Erhaltungsphase
Zeitfenster: Erhaltungsphase (bis zu 22 Wochen)
Dauer der während des Erhaltungszeitraums der Behandlung beobachteten behindernden paroxysmalen Bewegungsstörungsereignisse, wie vom Probanden/Betreuer in einem ereignisbasierten täglichen elektronischen Glut1 DS-Symptomtagebuch aufgezeichnet.
Erhaltungsphase (bis zu 22 Wochen)
Veränderung gegenüber der Periodenbasislinie in Cambridge Neuropsychology Test Automated Battery (CANTAB), Spatial Span (SSP) Span Length Scores in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Kognitive Funktion, gemessen mit dem CANTAB. CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testbatterie, die zur Bewertung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des neuen Lernens und der Reaktionszeit entwickelt wurde. SSP Span Length bewertet den kognitiven Bereich des sequentiellen Gedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 2 bis 9; höhere Werte zeigen eine bessere Funktion an.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber der Periodenbasislinie in CANTAB, Spatial Working Memory Between Errors (SWMBE) Scores in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testbatterie, die zur Bewertung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des neuen Lernens und der Reaktionszeit entwickelt wurde. SWMBE bewertet den kognitiven Bereich des Arbeitsgedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 0 bis 360; Niedrigere Werte zeigen eine bessere Funktion an.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber der Periodenbasislinie in CANTAB, Spatial Working Memory Strategy (SWMS) Scores in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testbatterie, die zur Bewertung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des neuen Lernens und der Reaktionszeit entwickelt wurde. SWMS bewertet den kognitiven Bereich der exekutiven Funktion/Strategie mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 4 bis 28; Niedrigere Werte zeigen eine bessere Funktion an.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CANTAB, Paired Associates Learning Total Errors (PALTEA) in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testbatterie, die zur Bewertung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des neuen Lernens und der Reaktionszeit entwickelt wurde. PALTEA bewertet den kognitiven Bereich des episodischen Gedächtnisses/neuen Lernens mit Werten auf einer diskreten Ordinalskala von 0 bis 137; Niedrigere Werte zeigen eine bessere Funktion an.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CANTAB, Paired Associates Learning First Trial Memory Score (PALFTMS) in Behandlungswoche 10
Zeitfenster: Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10
CANTAB misst die neuropsychologische Funktion mithilfe einer standardisierten, computergestützten Testbatterie, die zur Bewertung des visuellen Gedächtnisses, des Arbeitsgedächtnisses, des neuen Lernens und der Reaktionszeit entwickelt wurde. PALFTMS bewertet den kognitiven Bereich des episodischen Gedächtnisses mit Werten auf einer diskreten Ordnungsskala von 0 bis 27; höhere Werte zeigen eine bessere Funktion an.
Zeitraum Baseline (definiert als die letzte nicht fehlende Bewertung vor oder am Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments für jeden doppelblinden Behandlungszeitraum), Woche 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. April 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX007G-CL301

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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