Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup k Triheptanoinu

29. července 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otevřený protokol středně velké léčby pro urgentní léčbu vážně nemocných pacientů se syndromem deficitu glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS) s triheptanoinem (UX007)

Rozšířený přístup může být poskytnut kvalifikovaným pacientům, kteří mají omezené možnosti léčby a nejsou způsobilí pro klinickou studii.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Syndrom nedostatku glukózového transportéru typu 1 (Glut1 DS): K dispozici prostřednictvím rozšířeného přístupu středně velké populace.

Protokol střední velikosti rozšířeného přístupu k léčbě má poskytnout rychlý přístup k triheptanoinu pro léčbu vážně nemocných pacientů s Glut1 DS.

Zvažování přístupu je u pacientů s předchozí expozicí triheptanoinu.

Pacienti budou léčeni podle tohoto protokolu po dobu jednoho roku, s každoročním zvážením prodloužení léčby na základě poměru rizika a přínosu hodnoceného ve čtvrtletních zprávách o pokroku ošetřujícího lékaře. Pacienti mohou i nadále dostávat triheptanoin v rámci tohoto léčebného protokolu střední velikosti, dokud nebude triheptanoin komerčně dostupný, pokud lék obdrží regulační schválení pro konkrétní indikaci onemocnění.

Poruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem (LC-FAOD) a stavy bez FAOD: Dostupné mimo Spojené státy prostřednictvím individuálních žádostí o přístup k pacientům ze soucitu.

Rozšířený přístup může poskytnout přístup k léčbě před schválením místní regulační agenturou.

Úplné podrobnosti naleznete na uvedeném odkazu.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria podle protokolu středně velké populace pro Glut1 DS

  • Potvrzená diagnóza Glut1 DS dokumentovanou mutací SLC2A1 nebo zdokumentované zlepšení u jiných forem podávaného tripheptanoinu na základě klinického obrazu konzistentního s diagnózou Glut1 DS, včetně hladin glukózy v mozkomíšním moku.
  • Pacienti jakéhokoli věku, kteří jsou vážně nemocní a podle názoru ošetřujícího lékaře mají klinické projevy Glut1 DS navzdory jiné léčbě.
  • Ochota a schopnost dodržovat všechny aspekty léčby, včetně návštěv a testů stanovených ošetřujícím lékařem, dokumentace příznaků a diety a podávání triheptanoinu. Pokud jste nezletilí, mějte pečovatele ochotné a schopné pomoci se všemi příslušnými požadavky na léčbu.
  • Poskytněte písemný informovaný souhlas (pacienti ve věku ≥ 18 let) nebo poskytněte písemný souhlas (pokud je to vhodné) a po vysvětlení podstaty léčebného programu a před zahájením jakékoli léčby požádejte zákonně oprávněného zástupce ochotného a schopného poskytnout písemný informovaný souhlas. související procedury.

Kritéria vyloučení:

Kritéria podle protokolu středně velké populace pro Glut1 DS

  • Pacient se kvalifikuje pro jakoukoli jinou klinickou studii určenou k postupnému hodnocení bezpečnosti a účinnosti tripheptanoinu u Glut1 DS.
  • Jakákoli známá přecitlivělost na triheptanoin, která podle úsudku ošetřujícího lékaře vystavuje pacienta zvýšenému riziku nežádoucích účinků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2018

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UX007-EAP
  • UX007G-EAP102 (Jiný identifikátor: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit