Estudo cruzado para avaliar a eficácia e a segurança do UX007 no tratamento de distúrbios do movimento associados à síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)
3 de junho de 2020 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um estudo cruzado de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de UX007 no tratamento de distúrbios do movimento associados à síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)
O objetivo primário do estudo foi avaliar a eficácia e a segurança do UX007 no tratamento de distúrbios de movimento paroxístico incapacitantes associados ao Glut1 DS.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Fase 3
Acesso expandido
Disponível fora do ensaio clínico.
Consulte registro de acesso expandido.
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha, 45122
- University of Essen
-
München, Alemanha, 81377
- Klinikum der Universität München
-
Tuebingen, Alemanha, 72076
- Universitaetklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
-
-
-
Paris, França, 75019
- Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Pavia, Itália, 27100
- IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N3BG
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
-
Sheffield, Reino Unido, S102TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Glut1 DS confirmado por mutação SLC2A1
- Homens e mulheres, com idade ≥6 anos no momento do consentimento informado
- Pelo menos 8 eventos de distúrbio de movimento paroxístico incapacitante nas 12 semanas anteriores à Triagem, por relato do sujeito ou cuidador ou Pelo menos 6 eventos de distúrbio de movimento paroxístico incapacitante em qualquer período de 6 semanas consecutivas, nas últimas 12 semanas antes da Triagem, por relatório do sujeito ou cuidador
- Pelo menos 4 eventos de distúrbio do movimento paroxístico incapacitante em 6 semanas no período inicial, relatados no diário eletrônico diário de sintomas Glut1 DS
- ≥80% de conformidade com a conclusão do diário de sintomas Glut1 DS eletrônico diário durante o período de execução
- Não está em dieta cetogênica (KD), KD modificada ou dieta de gordura modificada indutora de cetose por pelo menos 3 meses antes da triagem
- Nível plasmático de beta-hidroxibutirato (BHB) ≤ 1 mmol/L (sem jejum) na triagem
- Forneça consentimento por escrito ou verbal (se possível) e consentimento informado por escrito pelo paciente (se for adulto) ou por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
- Deve, na opinião do investigador, estar disposto e ser capaz de concluir os principais aspectos do estudo e provavelmente concluir o período de tratamento de 22 semanas, controlado por placebo
- O paciente (ou cuidador) deve, na opinião do investigador, ser capaz de cumprir com a conclusão precisa do diário eletrônico diário de sintomas Glut1 DS do estudo
- As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na triagem e na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que não tiveram menarca, estão na pós-menopausa (definida como ausência de menstruação por pelo menos 12 meses sem uma causa médica alternativa) ou são permanentemente estéreis devido a histerectomia total, salpingectomia bilateral , ou ooforectomia bilateral.
- Participantes com potencial para engravidar ou homens férteis com parceiros com potencial para engravidar que sejam sexualmente ativos devem consentir em usar um método contraceptivo altamente eficaz, conforme determinado pelo investigador do centro, desde o período após a assinatura do consentimento informado até 30 dias após última dose do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer hipersensibilidade conhecida à triheptanoína ou óleo de cártamo que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Uso prévio de triheptanoína dentro de 30 dias antes da triagem
- Histórico de, ou ideação suicida atual, comportamento e/ou tentativas de acordo com a Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na triagem ou linha de base
- Grávida e/ou amamentando um bebê na triagem ou na linha de base
- Participantes que não desejam ou não podem interromper o uso de um medicamento proibido ou outra substância que possa confundir os objetivos do estudo (óleo de triglicerídeos de cadeia média [MCT], barbitúricos, inibidores da lipase pancreática, KetoCal ou outros suplementos de KD e/ou KD])
- O regime de tratamento Glut1 DS, incluindo drogas antiepilépticas (DAEs), deve ser estável por pelo menos 30 dias antes da triagem
- Uso de qualquer produto experimental (medicamento, alimento médico ou suplemento, incluindo óleo MCT, incluindo óleo de coco) dentro de 30 dias antes da triagem
- Tem uma doença ou condição concomitante, ou anormalidade laboratorial que, na visão do investigador, coloca o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo, ou que interferiria na participação no estudo ou introduziria preocupações adicionais de segurança
- Alimentação ou nutrição que, na opinião do nutricionista, afeta potencialmente a administração consistente do medicamento do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: UX007 duplo-cego seguido de placebo
Os participantes receberão primeiro UX007 (dosado de acordo com uma estratégia baseada em idade e peso, até uma administração diária máxima de 130 g) por 10 semanas. Após um período de washout de 2 semanas, eles receberão placebo por 10 semanas. Os participantes terão a opção de entrar no Período de Extensão de rótulo aberto para continuar o tratamento UX007 por até 3 anos. |
líquido para administração oral (PO)
óleo de cártamo líquido para administração PO
|
|
Experimental: Placebo duplo cego seguido por UX007
Os participantes receberão primeiro Placebo por 10 semanas. Após um período de washout de 2 semanas, eles receberão UX007 (dosado de acordo com uma estratégia baseada em idade e peso, até uma administração diária máxima de 130 g) por 10 semanas. Os participantes terão a opção de entrar no Período de Extensão de rótulo aberto para continuar o tratamento UX007 por até 3 anos. |
líquido para administração oral (PO)
óleo de cártamo líquido para administração PO
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Frequência do Distúrbio de Movimento da Fase de Manutenção
Prazo: Fase de manutenção (até a semana 22)
|
A frequência de distúrbios de movimento paroxístico capturados como eventos de distúrbio de movimento incapacitante (normalizados para uma taxa de 4 semanas) observados durante a Fase de Manutenção em participantes tratados com UX007 versus placebo, conforme registrado pelo sujeito/cuidador em um sintoma diário de Glut1 DS baseado em evento diário.
|
Fase de manutenção (até a semana 22)
|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), TEAEs graves e interrupções devido a TEAEs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30-35 dias após a dose final. A duração média (DP) do tratamento foi de 65,7 (12,06) e 68,3 (7,04) dias para UX007 duplo-cego e placebo, e 305,0 (122,71) dias para UX007 aberto.
|
Um Evento Adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável, considerada ou não relacionada ao medicamento.
Eventos adversos graves (EAG) foram definidos como um EA que em qualquer dose, na visão do investigador ou da Ultragenyx, resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade ou deficiência persistente ou significativa (perturbação substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida); uma anomalia congênita/defeito congênito; outro evento médico importante.
Todos os EAs relatados com uma data de início que ocorreram ou pioraram em gravidade na ou após a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento correspondente e antes da primeira dose do medicamento do estudo no próximo período de tratamento foram definidos como TEAEs.
Os EAs foram classificados como 1=leve, 2=moderado, 3=grave, 4=vida=ameaça, 5=morte.
|
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 30-35 dias após a dose final. A duração média (DP) do tratamento foi de 65,7 (12,06) e 68,3 (7,04) dias para UX007 duplo-cego e placebo, e 305,0 (122,71) dias para UX007 aberto.
|
|
Respostas da Escala de Avaliação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) na linha de base e pós-linha de base durante o período de tratamento duplo-cego
Prazo: Linha de base, até a semana 22
|
O C-SSRS é um questionário avaliado pelo participante para avaliar ideação suicida, comportamento suicida e comportamento autolesivo sem intenção suicida (respostas sim ou não).
As respostas positivas (ou seja, 'Sim') às perguntas do C-SSRS correspondem a eventos nessas categorias, com exceção da categoria 'Sem eventos'.
A ideação suicida inclui as seguintes subcategorias: passiva; ativo-inespecífico; método ativo/sem intenção/sem plano; intenção ativa/com ou sem método/sem plano; método-ativo/intenção/plano. O comportamento suicida inclui as seguintes subcategorias: tentativa de suicídio; tentativa interrompida; tentativa abortada; ações preparatórias para comportamentos suicidas imanentes; suicídio consumado.
A categoria ideação e/ou comportamento suicida inclui participantes com respostas positivas na categoria ideação e/ou comportamento suicida.
|
Linha de base, até a semana 22
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da linha de base do período na distância do teste de caminhada de 12 minutos (12MWT) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
Capacidade e resistência de caminhada, determinadas pela distância em metros percorrida em 12 minutos durante o TC12M.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no sistema de informações de medição de resultados relatados pelo paciente (PROMIS) Questionário de avaliação de saúde (formulário adulto) Pontuação da função física na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio Mobilidade da Função Física, aumentos na pontuação indicam maior mobilidade.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação de Fadiga na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio da Fadiga, diminuições na pontuação indicam menos fadiga.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação de Distúrbios do Sono na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio de Distúrbios do Sono, diminuições na pontuação indicam menos distúrbios do sono.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação de Interferência da Dor na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio de Interferência da Dor, diminuições nas pontuações indicam menor interferência da dor.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação da Função Cognitiva na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
O Domínio da Função Cognitiva mede o comprometimento da função cognitiva.
Diminuições na pontuação indicam menos comprometimento da função cognitiva.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação de Atividades e Papéis Sociais na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio Papéis e Atividades Sociais, reduções na pontuação indicam pior/menos ou diminuição do desempenho em papéis e atividades sociais.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no Questionário de Avaliação de Saúde PROMIS (Formulário para Adultos) Pontuação de Ansiedade na Semana de Tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas de domínio específico para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015).
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio de Ansiedade, reduções nos escores indicam menos ansiedade.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no questionário de avaliação de saúde PROMIS (pediátrico/formulário de procuração de pais) Pontuação de mobilidade na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) por meio dos pais/procuradores.
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio de Mobilidade, diminuições na pontuação indicam menos mobilidade.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base do período no questionário de avaliação de saúde PROMIS (pediátrico/formulário de representação dos pais) Pontuação da extremidade superior na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) por meio dos pais/procuradores.
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o domínio da extremidade superior, diminuições na pontuação indicam menos movimento da extremidade superior.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no questionário de avaliação de saúde PROMIS (pediátrico/formulário de representação dos pais) Pontuação de fadiga na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) por meio dos pais/procuradores.
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio da Fadiga, diminuições na pontuação indicam menos fadiga.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no questionário de avaliação de saúde PROMIS (pediátrico/formulário de representantes dos pais) Pontuação de interferência da dor na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) por meio dos pais/procuradores.
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio de Interferência da Dor, diminuições na pontuação indicam menos interferência da dor.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no questionário de avaliação de saúde PROMIS (pediátrico/formulário de procuração de pais) Pontuação de relacionamento entre pares na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O PROMIS foi desenvolvido pelos Institutos Nacionais de Saúde e usa medidas específicas de domínio para avaliar o bem-estar do paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) por meio dos pais/procuradores.
Ele usa uma métrica T-score na qual 50 é a média de uma população de referência relevante e 10 é o desvio padrão (DP) dessa população.
Para o Domínio Relacionamento entre Pares, reduções na pontuação indicam pior funcionamento nos relacionamentos entre pares.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Impressão Clínica Global - Melhora (CGI-I) na Semana de Tratamento 10
Prazo: Semana 10
|
Impressão global do participante/cuidador sobre a mudança no estado clínico usando o CGI-I.
O CGI-I é uma escala de 7 pontos que avalia o quanto a condição do participante melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção e classificado como: 1=muito melhor; 2=muito melhor; 3=um pouco melhor; 4=sem alteração; 5=um pouco pior; 6=muito pior; 7=muito pior.
|
Semana 10
|
|
Duração dos eventos de distúrbio do movimento durante a fase de manutenção
Prazo: Fase de manutenção (até 22 semanas)
|
Duração dos eventos de distúrbio do movimento paroxístico incapacitante observados durante o período de manutenção do tratamento, conforme registrado pelo sujeito/cuidador em um diário eletrônico de sintomas Glut1 DS baseado em eventos.
|
Fase de manutenção (até 22 semanas)
|
|
Mudança da linha de base do período na bateria automatizada de teste neuropsicológico de Cambridge (CANTAB), pontuação espacial (SSP) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
Função cognitiva medida pelo CANTAB.
O CANTAB mede a função neuropsicológica usando uma bateria padronizada e computadorizada de testes projetados para avaliar a memória visual, a memória de trabalho, o novo aprendizado e o tempo de reação.
O SSP Span Length avalia o domínio cognitivo da memória sequencial, com pontuações em uma escala discreta e ordinal de 2 a 9; escores mais altos indicam melhor função.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no CANTAB, pontuações da memória de trabalho espacial entre erros (SWMBE) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O CANTAB mede a função neuropsicológica usando uma bateria padronizada e computadorizada de testes projetados para avaliar a memória visual, a memória de trabalho, o novo aprendizado e o tempo de reação.
O SWMBE avalia o domínio cognitivo da memória de trabalho, com pontuações em uma escala discreta e ordinal de 0 a 360; pontuações mais baixas indicam melhor função.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base do período no CANTAB, pontuações da estratégia de memória de trabalho espacial (SWMS) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O CANTAB mede a função neuropsicológica usando uma bateria padronizada e computadorizada de testes projetados para avaliar a memória visual, a memória de trabalho, o novo aprendizado e o tempo de reação.
O SWMS avalia o domínio cognitivo da função executiva/estratégia, com pontuações em uma escala discreta e ordinal de 4 a 28; pontuações mais baixas indicam melhor função.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Alteração da linha de base no CANTAB, erros totais de aprendizado de associados pareados (PALTEA) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O CANTAB mede a função neuropsicológica usando uma bateria padronizada e computadorizada de testes projetados para avaliar a memória visual, a memória de trabalho, o novo aprendizado e o tempo de reação.
O PALTEA avalia o domínio cognitivo da memória episódica/nova aprendizagem, com pontuação em uma escala discreta e ordinal de 0 a 137; pontuações mais baixas indicam melhor função.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
|
Mudança da linha de base no CANTAB, Associados pareados aprendendo a pontuação de memória do primeiro teste (PALFTMS) na semana de tratamento 10
Prazo: Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
O CANTAB mede a função neuropsicológica usando uma bateria padronizada e computadorizada de testes projetados para avaliar a memória visual, a memória de trabalho, o novo aprendizado e o tempo de reação.
O PALFTMS avalia o domínio cognitivo da memória episódica, com pontuações em uma escala discreta e ordinal de 0 a 27; escores mais altos indicam melhor função.
|
Período Baseline (definido como a última avaliação não omissa antes ou na data da primeira dose do medicamento do estudo para cada Período de Tratamento duplo-cego), Semana 10
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de abril de 2017
Conclusão Primária (Real)
9 de outubro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
9 de outubro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
9 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de junho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de junho de 2020
Última verificação
1 de junho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UX007G-CL301
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .