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Estudio cruzado para evaluar la eficacia y seguridad de UX007 en el tratamiento de trastornos del movimiento asociados con el síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS)

3 de junio de 2020 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio cruzado de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad de UX007 en el tratamiento de los trastornos del movimiento asociados con el síndrome de deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (Glut1 DS)

El objetivo principal del estudio fue evaluar la eficacia y la seguridad de UX007 en el tratamiento de los trastornos del movimiento paroxístico incapacitantes asociados con Glut1 DS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

44

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45122
        • University of Essen
      • München, Alemania, 81377
        • Klinikum der Universität München
      • Tuebingen, Alemania, 72076
        • Universitaetklinikum Tuebingen
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Robert Debré
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Sheffield, Reino Unido, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de Glut1 DS confirmado por mutación SLC2A1
  2. Hombres y mujeres, ≥ 6 años de edad en el momento del consentimiento informado
  3. Al menos 8 eventos de trastorno del movimiento paroxístico incapacitante en las 12 semanas previas a la Selección, por informe del sujeto o del cuidador o Al menos 6 eventos de trastorno del movimiento paroxístico incapacitante en cualquier período de 6 semanas consecutivas, durante el último período de 12 semanas antes de la Selección, por informe del sujeto o del cuidador
  4. Al menos 4 eventos de trastorno del movimiento paroxístico incapacitante en el período de preinclusión de 6 semanas, informados en el diario electrónico diario de síntomas de Glut1 DS
  5. ≥80 % de cumplimiento con el registro diario electrónico de síntomas de Glut1 DS durante el período inicial
  6. No seguir una dieta cetogénica (KD), KD modificada o una dieta modificada en grasas que induce cetosis durante al menos 3 meses antes de la selección
  7. Nivel plasmático de beta-hidroxibutirato (BHB) ≤ 1 mmol/L (sin ayuno) en la selección
  8. Proporcione un asentimiento escrito o verbal (si es posible) y un consentimiento informado por escrito del paciente (si es un adulto) o de un representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  9. Debe, en opinión del investigador, estar dispuesto y ser capaz de completar aspectos clave del estudio y tener probabilidades de completar el período de tratamiento de 22 semanas controlado con placebo.
  10. El paciente (o cuidador) debe, en opinión del investigador, ser capaz de cumplir con la finalización precisa del diario electrónico diario de síntomas de Glut1 DS del estudio.
  11. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la selección y en la línea de base y estar dispuestas a hacerse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio. Las mujeres que no se consideran en edad fértil incluyen aquellas que no han experimentado la menarquia, son posmenopáusicas (definidas como sin menstruación durante al menos 12 meses sin una causa médica alternativa) o son permanentemente estériles debido a una histerectomía total, salpingectomía bilateral o ovariectomía bilateral.
  12. Los participantes en edad fértil o los hombres fértiles con parejas en edad fértil que sean sexualmente activas deben dar su consentimiento para usar un método anticonceptivo altamente efectivo según lo determine el investigador del sitio desde el período posterior a la firma del consentimiento informado hasta 30 días después. última dosis del fármaco del estudio

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier hipersensibilidad conocida a la triheptanoína o al aceite de cártamo que, a juicio del investigador, ponga al sujeto en mayor riesgo de efectos adversos.
  2. Uso previo de triheptanoína dentro de los 30 días anteriores a la selección
  3. Historial o actual ideación suicida, comportamiento y/o intentos según la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en la selección o al inicio
  4. Embarazada y/o amamantando a un bebé en la selección o al inicio
  5. Participantes que no deseen o no puedan interrumpir el uso de un medicamento prohibido u otra sustancia que pueda confundir los objetivos del estudio (aceite de triglicéridos de cadena media [MCT], barbitúricos, inhibidores de la lipasa pancreática, KetoCal u otros suplementos de KD y/o KD)
  6. El régimen de tratamiento de Glut1 DS, incluidos los fármacos antiepilépticos (FAE), debe ser estable durante al menos 30 días antes de la selección
  7. Uso de cualquier producto en investigación (medicamento, alimento médico o suplemento, incluido el aceite MCT, incluido el aceite de coco) dentro de los 30 días anteriores a la selección
  8. Tiene una enfermedad o condición concurrente, o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio, o podría interferir con la participación en el estudio o presentar problemas de seguridad adicionales.
  9. Alimentación o nutrición que, en opinión del dietista, afecta potencialmente la administración constante del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Doble ciego UX007 seguido de placebo

Los participantes recibirán primero UX007 (dosificado de acuerdo con una estrategia basada en la edad y el peso, hasta una administración diaria máxima de 130 g) durante 10 semanas. Después de un período de lavado de 2 semanas, recibirán placebo durante 10 semanas.

Los participantes tendrán la opción de pasar al Período de Extensión de etiqueta abierta, para continuar el tratamiento UX007 por hasta 3 años.
Droga: UX007
líquido para administración oral (PO)
Droga: Placebo
aceite de cártamo líquido para administración oral
Experimental: Placebo doble ciego seguido de UX007

Los participantes primero recibirán Placebo durante 10 semanas. Después de un período de lavado de 2 semanas, recibirán UX007 (dosificado de acuerdo con una estrategia basada en la edad y el peso, hasta una administración diaria máxima de 130 g) durante 10 semanas.

Los participantes tendrán la opción de pasar al Período de Extensión de etiqueta abierta, para continuar el tratamiento UX007 por hasta 3 años.
Droga: UX007
líquido para administración oral (PO)
Droga: Placebo
aceite de cártamo líquido para administración oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase de mantenimiento Trastorno del movimiento Frecuencia
Periodo de tiempo: Fase de mantenimiento (hasta la semana 22)
La frecuencia de los trastornos del movimiento paroxísticos capturados como eventos de trastornos del movimiento incapacitantes (normalizados a una tasa de 4 semanas) observados durante la fase de mantenimiento en participantes tratados con UX007 versus placebo, según lo registrado por el sujeto/cuidador en un síntoma diario de Glut1 DS basado en eventos diario.
Fase de mantenimiento (hasta la semana 22)
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves e interrupciones debido a TEAE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-35 días después de la dosis final. La duración media (DE) del tratamiento fue de 65,7 (12,06) y 68,3 (7,04) días para UX007 doble ciego y placebo, y de 305,0 (122,71) días para UX007 de etiqueta abierta.
Un Evento Adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento. Los eventos adversos graves (SAE, por sus siglas en inglés) se definieron como un AA que, a cualquier dosis, según el punto de vista del investigador o de Ultragenyx, produce cualquiera de los siguientes resultados: muerte; un EA potencialmente mortal; hospitalización de pacientes internados o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad o discapacidad persistente o significativa (interrupción sustancial de la capacidad para llevar a cabo las funciones normales de la vida); una anomalía congénita/defecto de nacimiento; otro evento médico importante. Todos los AA informados con una fecha de inicio que ocurrieron o empeoraron en gravedad en o después de la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento correspondiente y antes de la primera dosis del fármaco del estudio en el siguiente período de tratamiento se definieron como EAET. Los EA se calificaron como 1 = leve, 2 = moderado, 3 = grave, 4 = amenazante para la vida, 5 = muerte.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-35 días después de la dosis final. La duración media (DE) del tratamiento fue de 65,7 (12,06) y 68,3 (7,04) días para UX007 doble ciego y placebo, y de 305,0 (122,71) días para UX007 de etiqueta abierta.
Respuestas de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) al inicio y después del inicio durante el período de tratamiento doble ciego
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta la semana 22
El C-SSRS es un cuestionario calificado por los participantes para evaluar la ideación suicida, el comportamiento suicida y el comportamiento auto agresivo sin intención suicida (respuestas de sí o no). Las respuestas positivas (es decir, 'Sí') a las preguntas de C-SSRS corresponden a eventos en estas categorías con la excepción de la categoría 'Sin eventos'. La ideación suicida incluye las siguientes subcategorías: pasivo; activo-no específico; método activo/sin intención/sin plan; intención activa/con o sin método/sin plan; método-activo/intención/plan. El comportamiento suicida incluye las siguientes subcategorías: intento de suicidio; intento interrumpido; intento abortado; acciones preparatorias hacia conductas suicidas inmanentes; suicidio consumado. La categoría de ideación suicida y/o conducta suicida incluye participantes con respuestas positivas en la categoría de ideación suicida y/o conducta suicida.
Línea de base, hasta la semana 22

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio del período en la distancia de la prueba de caminata de 12 minutos (12MWT) en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Capacidad de marcha y resistencia, determinada por la distancia en metros recorrida en 12 minutos durante la 12MWT.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el período inicial en el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Cuestionario de evaluación de la salud (formulario para adultos) Puntuación de la función física en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el dominio de movilidad de la función física, los aumentos en la puntuación indican una mayor movilidad.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario para adultos) Puntaje de fatiga en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de la Fatiga, las disminuciones en la puntuación indican menos fatiga.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario para adultos) Puntuación de trastornos del sueño en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de trastornos del sueño, las disminuciones en la puntuación indican menos trastornos del sueño.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario para adultos) Puntaje de interferencia del dolor en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el dominio de interferencia del dolor, las disminuciones en las puntuaciones indican menos interferencia del dolor.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el Cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario para adultos) Puntuación de la función cognitiva en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. El dominio de la función cognitiva mide el deterioro de la función cognitiva. Las disminuciones en la puntuación indican menos deterioro de la función cognitiva.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de salud PROMIS (formulario para adultos) Puntaje de actividades y roles sociales en la semana de tratamiento 10
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de Roles y Actividades Sociales, las disminuciones en la puntuación indican peor/menos o disminución del desempeño en los roles y actividades sociales.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario para adultos) Puntuación de ansiedad en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de Ansiedad, las disminuciones en las puntuaciones indican menos ansiedad.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el período inicial en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario pediátrico/de representación de los padres) Puntaje de movilidad en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) a través de padres/representantes. Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de la Movilidad, las disminuciones en la puntuación indican menos movilidad.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el Cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (Formulario pediátrico/representante de los padres) Puntuación de las extremidades superiores en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) a través de padres/representantes. Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el dominio de las extremidades superiores, las disminuciones en la puntuación indican menos movimiento de las extremidades superiores.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (formulario pediátrico/representante de los padres) Puntaje de fatiga en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) a través de padres/representantes. Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de la Fatiga, las disminuciones en la puntuación indican menos fatiga.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en el Cuestionario de evaluación de la salud PROMIS (Formulario pediátrico/representante de los padres) Puntaje de interferencia del dolor en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) a través de padres/representantes. Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el dominio de interferencia del dolor, las disminuciones en la puntuación indican menos interferencia del dolor.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el punto de referencia del período en el cuestionario de evaluación de salud PROMIS (formulario pediátrico/padre-representante) Puntaje de relaciones entre pares en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
El PROMIS fue desarrollado por los Institutos Nacionales de Salud y utiliza medidas específicas de dominio para evaluar el bienestar del paciente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) a través de padres/representantes. Utiliza una métrica de puntuación T en la que 50 es la media de una población de referencia relevante y 10 es la desviación estándar (DE) de esa población. Para el Dominio de Relaciones con los Compañeros, las disminuciones en la puntuación indican un peor funcionamiento en las relaciones con los compañeros.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Impresión clínica global: mejora (CGI-I) en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 10
Impresión global del participante/cuidador sobre el cambio en el estado clínico utilizando el CGI-I. El CGI-I es una escala de 7 puntos que evalúa cuánto ha mejorado o empeorado la condición del participante en relación con un estado de referencia al comienzo de la intervención y calificada como: 1 = mucho mejor; 2=mucho mejor; 3=un poco mejor; 4=sin cambio; 5=un poco peor; 6=mucho peor; 7=mucho peor.
Semana 10
Duración de los eventos de trastorno del movimiento durante la fase de mantenimiento
Periodo de tiempo: Fase de mantenimiento (hasta 22 semanas)
Duración de los eventos de trastorno del movimiento paroxístico incapacitante observados durante el Período de mantenimiento del tratamiento, según lo registrado por el sujeto/cuidador en un diario electrónico diario de síntomas de Glut1 DS basado en eventos.
Fase de mantenimiento (hasta 22 semanas)
Cambio desde el inicio del período en la batería automatizada de la prueba neuropsicológica de Cambridge (CANTAB), el intervalo espacial (SSP) en las puntuaciones de longitud del intervalo en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Función cognitiva medida por el CANTAB. CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. SSP Span Length evalúa el dominio cognitivo de la memoria secuencial, con puntajes en una escala ordinal discreta de 2 a 9; las puntuaciones más altas indican una mejor función.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde la línea de base del período en CANTAB, puntajes de memoria de trabajo espacial entre errores (SWMBE) en la semana de tratamiento 10
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. SWMBE evalúa el dominio cognitivo de la memoria de trabajo, con puntajes en una escala ordinal discreta de 0 a 360; las puntuaciones más bajas indican una mejor función.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio del período en CANTAB, puntajes de la estrategia de memoria de trabajo espacial (SWMS) en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. SWMS evalúa el dominio cognitivo de la función/estrategia ejecutiva, con puntajes en una escala ordinal discreta de 4 a 28; las puntuaciones más bajas indican una mejor función.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio en CANTAB, errores totales de aprendizaje de asociados emparejados (PALTEA) en la semana de tratamiento 10
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. PALTEA evalúa el dominio cognitivo de la memoria episódica/nuevo aprendizaje, con puntajes en una escala ordinal discreta de 0 a 137; las puntuaciones más bajas indican una mejor función.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
Cambio desde el inicio en CANTAB, puntaje de memoria del primer ensayo de aprendizaje de Paired Associates (PALFTMS) en la semana 10 de tratamiento
Periodo de tiempo: Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10
CANTAB mide la función neuropsicológica utilizando una batería de pruebas computarizadas estandarizadas diseñadas para evaluar la memoria visual, la memoria de trabajo, el aprendizaje nuevo y el tiempo de reacción. PALFTMS evalúa el dominio cognitivo de la memoria episódica, con puntajes en una escala ordinal discreta de 0 a 27; las puntuaciones más altas indican una mejor función.
Periodo de referencia (definido como la última evaluación que no falta antes o en la fecha de la primera dosis del fármaco del estudio para cada periodo de tratamiento doble ciego), semana 10

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de abril de 2017

Finalización primaria (Actual)

9 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

9 de octubre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de noviembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX007G-CL301

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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