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Studio crossover per valutare l'efficacia e la sicurezza di UX007 nel trattamento dei disturbi del movimento associati alla sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

3 giugno 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio crossover di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di UX007 nel trattamento dei disturbi del movimento associati alla sindrome da carenza di tipo 1 del trasportatore di glucosio (Glut1 DS)

L'obiettivo principale dello studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di UX007 nel trattamento dei disturbi motori parossistici disabilitanti associati a Glut1 DS.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

44

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Germania
      • Essen, Germania, 45122
        • University of Essen
      • München, Germania, 81377
        • Klinikum der Universität München
      • Tuebingen, Germania, 72076
        • Universitaetklinikum Tuebingen
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Fondazione Istituto Neurologico Nazionale C. Mondino
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
      • Sheffield, Regno Unito, S102TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall d'hebrón
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Stati Uniti, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di Glut1 DS confermata dalla mutazione SLC2A1
  2. Maschi e femmine, di età ≥6 anni al momento del consenso informato
  3. Almeno 8 eventi di disturbo parossistico del movimento disabilitante nelle 12 settimane precedenti lo Screening, per rapporto del soggetto o del caregiver o Almeno 6 eventi di disturbo parossistico del movimento disabilitante in un periodo di 6 settimane consecutive, nelle ultime 12 settimane prima dello Screening, entro rapporto del soggetto o del caregiver
  4. Almeno 4 eventi di disturbo del movimento parossistico disabilitante in un periodo di run-in di 6 settimane, riportati nel diario elettronico giornaliero dei sintomi di Glut1 DS
  5. ≥80% di conformità al completamento del diario elettronico giornaliero dei sintomi di Glut1 DS durante il periodo di rodaggio
  6. Non a dieta chetogenica (KD), KD modificata o dieta a base di grassi modificati che induce la chetosi per almeno 3 mesi prima dello screening
  7. Livello plasmatico di beta-idrossibutirrato (BHB) ≤ 1 mmol/L (non a digiuno) allo screening
  8. Fornire il consenso scritto o verbale (se possibile) e il consenso informato scritto da parte del paziente (se adulto) o da un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  9. Deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere disposto e in grado di completare gli aspetti chiave dello studio ed essere in grado di completare il periodo di trattamento di 22 settimane, controllato con placebo
  10. Il paziente (o l'assistente) deve, secondo l'opinione dello sperimentatore, essere in grado di rispettare il completamento accurato del diario elettronico giornaliero dei sintomi di Glut1 DS dello studio
  11. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le femmine considerate non potenzialmente fertili includono quelle che non hanno avuto il menarca, sono in post-menopausa (definite come assenza di mestruazioni per almeno 12 mesi senza una causa medica alternativa) o sono permanentemente sterili a causa di isterectomia totale, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale.
  12. I partecipanti di uomini potenzialmente fertili o fertili con partner in età fertile che sono sessualmente attivi devono acconsentire all'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace come determinato dallo Sperimentatore del sito dal periodo successivo alla firma del consenso informato fino a 30 giorni dopo ultima dose del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi ipersensibilità nota alla trieptanoina o all'olio di cartamo che, a giudizio dello sperimentatore, pone il soggetto a maggior rischio di effetti avversi
  2. Uso precedente di trieptanoina entro 30 giorni prima dello screening
  3. Storia o attuale ideazione, comportamento e/o tentativi di suicidio secondo la Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) allo screening o al basale
  4. Bambino in stato di gravidanza e/o allattamento allo screening o al basale
  5. Partecipanti che non vogliono o non sono in grado di interrompere l'uso di un farmaco proibito o altra sostanza che potrebbe confondere gli obiettivi dello studio (olio di trigliceridi a catena media [MCT], barbiturici, inibitori della lipasi pancreatica, KetoCal o altri integratori KD e/o KD])
  6. Il regime di trattamento di Glut1 DS, compresi i farmaci antiepilettici (AED), deve essere stabile per almeno 30 giorni prima dello screening
  7. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale (farmaco, alimento medico o integratore, incluso l'olio MCT, incluso l'olio di cocco) entro 30 giorni prima dello screening
  8. Ha una malattia o una condizione concomitante, o un'anomalia di laboratorio che, secondo lo sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio, o interferirebbe con la partecipazione allo studio o introduce ulteriori problemi di sicurezza
  9. Alimentazione o nutrizione che, a parere del dietologo, influisca potenzialmente sulla somministrazione coerente del farmaco oggetto dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Doppio cieco UX007 Seguito da Placebo

I partecipanti riceveranno prima UX007 (dosato secondo una strategia basata sull'età e sul peso, fino a una somministrazione giornaliera massima di 130 g) per 10 settimane. Dopo un periodo di washout di 2 settimane, riceveranno il placebo per 10 settimane.

I partecipanti avranno la possibilità di entrare nel periodo di estensione dell'etichetta aperta, per continuare il trattamento con UX007 fino a 3 anni.
Droga: UX007
liquido per somministrazione orale (PO).
Droga: Placebo
olio di cartamo liquido per la somministrazione di PO
Sperimentale: Double Blind Placebo Seguito da UX007

I partecipanti riceveranno prima Placebo per 10 settimane. Dopo un periodo di washout di 2 settimane, riceveranno quindi UX007 (dosato secondo una strategia basata sull'età e sul peso, fino a una somministrazione giornaliera massima di 130 g) per 10 settimane.

I partecipanti avranno la possibilità di entrare nel periodo di estensione dell'etichetta aperta, per continuare il trattamento con UX007 fino a 3 anni.
Droga: UX007
liquido per somministrazione orale (PO).
Droga: Placebo
olio di cartamo liquido per la somministrazione di PO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza del disturbo del movimento della fase di mantenimento
Lasso di tempo: Fase di mantenimento (fino alla settimana 22)
La frequenza dei disturbi del movimento parossistici catturati come eventi di disturbo del movimento disabilitanti (normalizzati a un tasso di 4 settimane) osservati durante la fase di mantenimento nei partecipanti trattati con UX007 rispetto al placebo, come registrato dal soggetto/caregiver in un sintomo Glut1 DS giornaliero basato sugli eventi diario.
Fase di mantenimento (fino alla settimana 22)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi e interruzioni dovute a TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30-35 giorni dopo la dose finale. La durata media (SD) del trattamento è stata di 65,7 (12,06) e 68,3 (7,04) giorni per UX007 in doppio cieco e placebo e 305,0 (122,71) giorni per UX007 in aperto.
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole, considerato o meno correlato al farmaco. Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi avversi che a qualsiasi dose, a parere dello sperimentatore o di Ultragenyx, provocano uno dei seguenti esiti: morte; un evento avverso pericoloso per la vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; incapacità o disabilità persistente o significativa (sostanziale interruzione della capacità di condurre le normali funzioni della vita); un'anomalia congenita/difetto alla nascita; altro importante evento medico. Tutti gli eventi avversi segnalati con una data di inizio che si sono verificati o sono peggiorati in gravità durante o dopo la prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento corrispondente e prima della prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento successivo sono stati definiti TEAE. Gli eventi avversi sono stati classificati come 1=lieve, 2=moderato, 3=grave, 4=pericolo di vita, 5=morte.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30-35 giorni dopo la dose finale. La durata media (SD) del trattamento è stata di 65,7 (12,06) e 68,3 (7,04) giorni per UX007 in doppio cieco e placebo e 305,0 (122,71) giorni per UX007 in aperto.
Risposte al basale e post-basale della Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 22
Il C-SSRS è un questionario valutato dai partecipanti per valutare l'ideazione suicidaria, il comportamento suicidario e il comportamento autolesionistico senza intenti suicidari (risposte sì o no). Le risposte positive (ovvero "Sì") alle domande C-SSRS corrispondono agli eventi in queste categorie, ad eccezione della categoria "Nessun evento". L'ideazione suicidaria include le seguenti sottocategorie: passiva; attivo-non specifico; metodo attivo/nessun intento/nessun piano; intento attivo/con o senza metodo/nessun piano; metodo-attivo/intento/piano. Il comportamento suicidario include le seguenti sottocategorie: tentativo di suicidio; tentativo interrotto; tentativo fallito; azioni preparatorie verso comportamenti suicidari immanenti; suicidio compiuto. La categoria ideazione suicidaria e/o comportamento suicidario include i partecipanti con risposte positive nella categoria ideazione suicidaria e/o comportamento suicidario.
Basale, fino alla settimana 22

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al periodo di riferimento nella distanza del test del cammino di 12 minuti (12MWT) alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Capacità di deambulazione e resistenza, determinate dalla distanza in metri percorsa in 12 minuti durante il 12MWT.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nei risultati riportati dal paziente Misurazione del sistema informativo (PROMIS) Questionario di valutazione della salute (modulo per adulti) Punteggio della funzione fisica alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio della mobilità delle funzioni fisiche, gli aumenti del punteggio indicano una maggiore mobilità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio della fatica alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il Dominio della Fatica, le diminuzioni del punteggio indicano una minore fatica.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio sui disturbi del sonno alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dei disturbi del sonno, le diminuzioni del punteggio indicano meno disturbi del sonno.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio di interferenza del dolore alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dell'interferenza del dolore, le diminuzioni dei punteggi indicano una minore interferenza del dolore.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio della funzione cognitiva alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Il dominio delle funzioni cognitive misura il deterioramento delle funzioni cognitive. Le diminuzioni del punteggio indicano un minore deterioramento della funzione cognitiva.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio dei ruoli sociali e delle attività alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dei ruoli e delle attività sociali, le diminuzioni del punteggio indicano un peggioramento/minore o diminuzione delle prestazioni nei ruoli e nelle attività sociali.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo per adulti) Punteggio di ansia alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015). Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dell'ansia, la diminuzione dei punteggi indica meno ansia.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (Modulo pediatrico/di delega ai genitori) Punteggio di mobilità alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) tramite genitore/procuratore. Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio della mobilità, le diminuzioni del punteggio indicano una minore mobilità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo pediatrico/di delega ai genitori) Punteggio degli arti superiori alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) tramite genitore/procuratore. Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio degli arti superiori, le diminuzioni del punteggio indicano un minor movimento degli arti superiori.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nel questionario di valutazione della salute PROMIS (Modulo pediatrico/di delega ai genitori) Punteggio di affaticamento alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) tramite genitore/procuratore. Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il Dominio della Fatica, le diminuzioni del punteggio indicano una minore fatica.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo pediatrico/di delega ai genitori) Punteggio di interferenza del dolore alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) tramite genitore/procuratore. Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio dell'interferenza del dolore, le diminuzioni del punteggio indicano una minore interferenza del dolore.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al periodo di riferimento nel questionario di valutazione della salute PROMIS (modulo pediatrico/di delega ai genitori) Punteggio delle relazioni tra pari alla settimana 10 di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Il PROMIS è stato sviluppato dal National Institutes of Health e utilizza misure specifiche del dominio per valutare il benessere del paziente (Broderick et al. 2013; NIH 2015) tramite genitore/procuratore. Utilizza una metrica T-score in cui 50 è la media di una popolazione di riferimento rilevante e 10 è la deviazione standard (DS) di quella popolazione. Per il dominio delle relazioni tra pari, le diminuzioni del punteggio indicano un funzionamento peggiore nelle relazioni tra pari.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Impressione clinica globale - Miglioramento (CGI-I) alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Settimana 10
Impressione globale del partecipante/caregiver del cambiamento dello stato clinico utilizzando il CGI-I. Il CGI-I è una scala a 7 punti che valuta quanto le condizioni del partecipante sono migliorate o peggiorate rispetto a uno stato basale all'inizio dell'intervento e valutato come: 1=molto molto meglio; 2=molto meglio; 3=un po' meglio; 4=nessun cambiamento; 5=un po' peggio; 6=molto peggio; 7=molto molto peggio.
Settimana 10
Durata degli eventi di disturbo del movimento durante la fase di mantenimento
Lasso di tempo: Fase di mantenimento (fino a 22 settimane)
Durata degli eventi di disturbo del movimento parossistico disabilitante osservati durante il periodo di mantenimento del trattamento, come registrato dal soggetto/caregiver in un diario elettronico giornaliero dei sintomi di Glut1 DS basato sugli eventi.
Fase di mantenimento (fino a 22 settimane)
Variazione rispetto al basale del periodo in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB), punteggi Spatial Span (SSP) Span Length alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Funzione cognitiva misurata dal CANTAB. CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. SSP Span Length valuta il dominio cognitivo della memoria sequenziale, con punteggi su una scala ordinale discreta da 2 a 9; punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo nei punteggi CANTAB, Spatial Working Memory Between Errors (SWMBE) alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. SWMBE valuta il dominio cognitivo della memoria di lavoro, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 360; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale del periodo in CANTAB, punteggi della strategia di memoria di lavoro spaziale (SWMS) alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. SWMS valuta il dominio cognitivo della funzione/strategia esecutiva, con punteggi su una scala ordinale discreta da 4 a 28; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale in CANTAB, associati accoppiati che imparano errori totali (PALTEA) alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. PALTEA valuta il dominio cognitivo della memoria episodica/nuovo apprendimento, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 137; punteggi più bassi indicano una migliore funzionalità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
Variazione rispetto al basale in CANTAB, Associated Associates Learning First Trial Memory Score (PALFTMS) alla settimana di trattamento 10
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10
CANTAB misura la funzione neuropsicologica utilizzando una batteria standardizzata e computerizzata di test progettati per valutare la memoria visiva, la memoria di lavoro, il nuovo apprendimento e il tempo di reazione. PALFTMS valuta il dominio cognitivo della memoria episodica, con punteggi su una scala ordinale discreta da 0 a 27; punteggi più alti indicano una migliore funzionalità.
Periodo di riferimento (definito come l'ultima valutazione non mancante prima o alla data della prima dose del farmaco in studio per ciascun periodo di trattamento in doppio cieco), settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 aprile 2017

Completamento primario (Effettivo)

9 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

9 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

9 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX007G-CL301

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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