Bezpečnost, farmakokinetika, snášenlivost a účinnost tolvaptanu u dětí a dospívajících s ADPKD (autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin)
7. prosince 2022 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.
Fáze 3b, dvoudílná, multicentrická, jednoroční randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti, farmakokinetiky, snášenlivosti a účinnosti tolvaptanu, po níž následuje dvouleté otevřené prodloužení u dětí a dospívajících s autozomálním onemocněním Dominantní polycystické onemocnění ledvin (ADPKD)
Primárním cílem studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost léčby tolvaptanem u dětí a dospívajících s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD).
Sekundárním cílem je posoudit farmakodynamiku, farmakokinetiku a účinnost tolvaptanu u stejné populace účastníků.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Bylo prokázáno, že tolvaptan oddaluje pokles funkce ledvin u dospělých s rychle progredující ADPKD (chronické onemocnění ledvin [CKD] stadia 1 až 3), jak bylo měřeno pomocí odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) a celkového objemu ledvin (TKV).
Tato studie bude první studií tolvaptanu u dětí a dospívajících s ADPKD.
Účastníci této studie budou ve fázi A náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin; tolvaptan nebo placebo. Účastníci budou mít stejnou šanci na zařazení do kterékoli léčebné skupiny a budou rozděleni podle věku a pohlaví do následujících kohort:
- Účastnice ve věku 12 až 14 let včetně
- Účastnice ve věku 15 až 17 let včetně
- Mužský účastník ve věku 12 až 14 let včetně
- Mužský účastník ve věku 15 až 17 let včetně
Fáze (A) této studie bude trvat 12 měsíců. Po této době bude všem účastníkům, kteří se kvalifikují, přidělen tolvaptan a budou léčeni tolvaptanem po dobu 24 měsíců (fáze B).
Kvalifikovaný účastník je definován jako ten, kdo dokončil fázi A hodnoceného léčivého přípravku (IMP), je ochoten pokračovat ve studii a nemá žádné nežádoucí příhody (AE), které by vyžadovaly přerušení IMP.
Účastníci této studie budou muset provádět měsíční návštěvy studijní kliniky a budou v průběhu studie pečlivě sledováni.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
91
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
-
Bruxelles, Belgie, 1020
-
Montegnee, Belgie, 4420
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgie, 9000
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
-
-
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
-
Napoli, Itálie, 80131
-
Napoli, Itálie, 80129
-
Pavia, Itálie, 27100
-
-
-
-
-
Cologne, Německo, 50937
-
Hamburg, Německo, 20246
-
Hannover, Německo, 30625
-
Heidelberg, Německo, 69120
-
Leipzig, Německo, 04103
-
Tuebingen, Německo, 72076
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
-
London, Spojené království, SE1 7EH
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
-
Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci mužského a ženského pohlaví ve věku 4 až 17 let (včetně) s diagnózou ADPKD definovanou přítomností rodinné anamnézy a/nebo genetických kritérií A kteří mají alespoň 10 renálních cyst, z nichž každá měří alespoň 0,5 cm, potvrzeno po kontrola magnetickou rezonancí (MRI); účastníci do 12 let musí mít alespoň 4 cysty o velikosti alespoň 1 cm potvrzené ultrazvukem.
- Hmotnost ≥20 kg.
- Účastníci s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 do 31 dnů před randomizací (s použitím Schwartzova vzorce, eGFR = 0,413 × výška [cm]/miligramy sérového kreatininu na decilitr [mg/dl]).
- Nezávislý na toaletě.
- Schopnost spolknout tabletu.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Testy jaterních funkcí včetně aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT) > 1,5 × horní hranice normy (ULN).
- Noční enuréza.
- Potřeba chronického užívání diuretik.
- Účastníci s pokročilým diabetem (např. glykosylovaný hemoglobin > 7,5 a/nebo glykosurie pomocí proužku, významná proteinurie, retinopatie), prokázaná další významná onemocnění ledvin (tj. aktuálně aktivní glomerulární nefritida), rakovina ledvin, jedna ledvina nebo nedávná (do 6 měsíců od screeningu) operace ledvin nebo akutní poškození ledvin.
- Účastníci s poruchami rozpoznávání žízně nebo neschopností přístupu k tekutinám.
- Účastníci s kritickou nerovnováhou elektrolytů, jak určil vyšetřovatel.
- Účastníci s významnou hypovolémií nebo s rizikem významné hypovolémie, jak bylo stanoveno vyšetřovatelem.
- Účastníci s klinicky významnou anémií, jak určil zkoušející.
- Účastníci ve věku 12 let a starší, kteří mají kontraindikace nebo interferenci s hodnocením MRI (např. feromagnetické protézy, klipy aneuryzmat, těžká klaustrofobie).
- Účastníci s anamnézou užívání agonisty/antagonisty vasopresinu.
- Účastníci užívající léky nebo mající souběžná onemocnění, která by mohla zmást hodnocení koncových bodů, včetně užívání schválených (tj. prodávaných) terapií za účelem ovlivnění cyst polycystické choroby ledvin (PKD), jako je tolvaptan, antagonisté vazopresinu, terapie antisense ribonukleovou kyselinou (RNA) rapamycin, sirolimus, everolimus nebo analogy somatostatinu (tj. oktreotid, sandostatin).
- Účastníci, kteří podstoupili operaci redukce cysty do 6 týdnů od screeningové návštěvy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fáze A: Tolvaptan
Účastníci dostávali tablety tolvaptanu perorálně jako rozdělenou dávku (první dávka byla podána po probuzení a druhá dávka byla podána přibližně o 8 hodin později) a počáteční dávky založené na jejich hmotnosti podle následujících specifikací: ≥20 až 45 kg: 15/ 7,5 mg; >45 až <75 kg: 30/15 mg; >75 kg: 45/15 mg, po dobu 1 týdne.
Počáteční dávka byla zvýšena (≥20 až 75 kg: 60/30 mg) po 1 týdnu na základě snášenlivosti a poté účastníci pokračovali ve stejné dávce po dobu 12 měsíců.
Dávky mohou být titrovány dolů v závislosti na snášenlivosti účastníka.
|
Tolvaptan tablety sušené rozprašováním s okamžitým uvolňováním
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Fáze A: Placebo
Účastníci dostávali odpovídající placebo tablety, perorálně jako rozdělenou dávku (první dávka byla podána po probuzení a druhá dávka byla podána přibližně o 8 hodin později) a počáteční dávka na základě jejich hmotnosti podle následujících specifikací: ≥20 až 75 kg: 45/15 mg, po dobu 1 týdne.
Počáteční dávka byla zvýšena (≥20 až 75 kg: 60/30 mg) po 1 týdnu na základě snášenlivosti a poté účastníci pokračovali ve stejné dávce po dobu 12 měsíců.
Dávky mohou být titrovány dolů v závislosti na snášenlivosti účastníka.
|
Tolvaptan odpovídající placebo tablety
|
|
Experimentální: Fáze B: Předchozí tolvaptan
Kvalifikovaní účastníci (definovaní jako ti, kteří byli ochotni pokračovat ve studii a kteří neměli žádné nežádoucí účinky [AE], které by vyžadovaly vysazení hodnoceného léčivého přípravku [IMP]), kteří dostávali tolvaptan a dokončili fázi A, byli zařazeni do fáze B a obdrželi tablety tolvaptanu, perorálně jako rozdělenou dávku (první dávka se podá po probuzení a druhá dávka se podá přibližně o 8 hodin později) a počáteční dávka na základě jejich tělesné hmotnosti podle následujících specifikací: ≥20 až 75 kg: 45/15 mg , na 1 týden.
Počáteční dávka byla zvýšena (≥20 až 75 kg: 60/30 mg) po 1 týdnu na základě snášenlivosti a poté účastníci pokračovali ve stejné dávce po dobu 24 měsíců.
Dávky mohou být titrovány dolů v závislosti na snášenlivosti účastníka.
|
Tolvaptan tablety sušené rozprašováním s okamžitým uvolňováním
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Fáze B: Předchozí placebo
Kvalifikovaní účastníci (definovaní jako ti, kteří byli ochotni pokračovat ve studii a kteří neměli žádné nežádoucí účinky, které by vyžadovaly přerušení IMP), kteří dostávali odpovídající placebo a dokončili fázi A, byli zařazeni do fáze B a dostávali tablety tolvaptanu perorálně jako rozdělená dávka (první dávka se podá po probuzení a druhá dávka se podá přibližně o 8 hodin později), na základě jejich aktuální tělesné hmotnosti podle následujících specifikací: ≥20 až 75 kg: 45/15 mg, po dobu 1 týdne.
Počáteční dávka byla zvýšena (≥20 až 75 kg: 60/30 mg) po 1 týdnu na základě snášenlivosti a poté účastníci pokračovali ve stejné dávce po dobu 24 měsíců.
Dávky mohou být titrovány dolů v závislosti na snášenlivosti účastníka.
|
Tolvaptan tablety sušené rozprašováním s okamžitým uvolňováním
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze A: Změna bodové osmolality moči od výchozí hodnoty (dávka před ránom)
Časové okno: Výchozí stav a týden 1 fáze A
|
Osmolalita moči je míra koncentrace moči, měřená osmometrem, který vyhodnocuje pokles bodu tuhnutí roztoku a poskytuje výsledky v miliosmolech na kilogram vody.
Osmolalita bodové moči byla stanovena pro vzorky moči odebrané bezprostředně před ranním dávkováním pro den 1 (základní stav) a týden 1 pro všechny účastníky.
Vzorek byl odebrán po prvním ranním vyprázdnění a byl poskytnut jako střední, čistý vzorek úlovku.
Všichni účastníci se postili.
|
Výchozí stav a týden 1 fáze A
|
|
Fáze A: Změna specifické gravitace od výchozí hodnoty (dávka před ranním podáním)
Časové okno: Výchozí stav a týden 1 fáze A
|
Specifická hmotnost moči je mírou koncentrace rozpuštěných látek v moči a poskytuje informaci o schopnosti ledvin koncentrovat moč.
Vzorek bodové moči pro stanovení specifické hmotnosti byl odebrán bezprostředně před ranním dávkováním pro den 1 (základní stav) a týden 1 pro všechny účastníky.
Vzorek byl odebrán po prvním ranním vyprázdnění a byl poskytnut jako střední, čistý vzorek úlovku.
Všichni účastníci se postili.
|
Výchozí stav a týden 1 fáze A
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze A: Procentuální změna od základní hodnoty fáze A ve výškově upraveném celkovém objemu ledvin (htTKV) měřeno magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Základní stav a 12. měsíc fáze A
|
htTKV se používá u účastníků s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin k predikci nástupu renální insuficience.
|
Základní stav a 12. měsíc fáze A
|
|
Fáze A a B: Průměrná 24hodinová bilance tekutin před týdnem 1
Časové okno: Před 1. týdnem ve fázi A a B
|
Účastníci byli instruováni, aby zaznamenávali veškerou odebranou tekutinu a veškerý výdej moči po dobu 24 hodin.
|
Před 1. týdnem ve fázi A a B
|
|
Fáze A: Změna funkce ledvin od výchozí hodnoty (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] podle Schwartzova vzorce) při každé návštěvě kliniky ve fázi A
Časové okno: Základní fáze A, měsíce 1, 6 a 12
|
Renální funkce byla hodnocena odhadovaným eGFR vypočítaným podle Schwartzova vzorce (eGFR = 0,413 × výška [cm]/sérový kreatinin mg/dl), vyjádřeno jako průměrná změna eGFR ve specifikovaných časových bodech.
Jednotky pro uváděná data jsou mililitry za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73
m^2).
Výchozím bodem bylo hodnocení provedené v týdnu 1 ve fázi A pro toto výstupní měření.
|
Základní fáze A, měsíce 1, 6 a 12
|
|
Fáze B: Změna renální funkce (eGFR podle Schwartzova vzorce) od výchozího stavu fáze B při každé návštěvě kliniky ve fázi B
Časové okno: Základní fáze B, týden 1, měsíce 1, 6, 12, 18 a 24
|
Renální funkce byla hodnocena odhadovaným eGFR vypočítaným podle Schwartzova vzorce (eGFR = 0,413 × výška [cm]/sérový kreatinin mg/dl), vyjádřeno jako průměrná změna eGFR ve specifikovaných časových bodech.
|
Základní fáze B, týden 1, měsíce 1, 6, 12, 18 a 24
|
|
Fáze B: Procentuální změna htTKV od výchozího stavu fáze B měřená pomocí MRI ve 12. a 24. měsíci
Časové okno: Základní fáze B, měsíce 12 a 24
|
htTKV se používá u účastníků s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin k predikci nástupu renální insuficience.
|
Základní fáze B, měsíce 12 a 24
|
|
Fáze A: 24hodinový objem moči
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Objem moči označuje množství moči vyprodukované za jednotku času.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: 24hodinový příjem tekutin
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Denní příjem tekutin (celková voda) je definován jako množství vody spotřebované z potravin, čisté pitné vody a jiných nápojů.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: 24hodinová bilance tekutin
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Rovnováha tekutin je termín používaný k popisu rovnováhy příjmu a výdeje tekutin v těle, aby metabolické procesy fungovaly správně.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: 24hodinová clearance sodíku
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Data byla kategorizována a hlášena na základě celkové denní dávky pro daný časový bod 0-24 hodin.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: 24hodinová clearance kreatininu
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Kreatinin se vyrábí z metabolismu bílkovin, kdy svaly spalují energii.
Většina kreatininu je odfiltrována z krve ledvinami a vyloučena močí.
Hodnota clearance kreatininu se určuje měřením koncentrace endogenního kreatininu (toho, který je produkován tělem) jak v plazmě, tak v moči.
Data byla kategorizována a hlášena na základě celkové denní dávky pro daný časový bod 0-24 hodin.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: 24hodinové bezplatné čištění vody
Časové okno: 24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
Data byla kategorizována a hlášena na základě celkové denní dávky pro daný časový bod 0-24 hodin.
|
24 hodin po dávce po 1. měsíci na studijní medikaci ve fázi A
|
|
Fáze A: Procento každého Tannerova stádia podle pohlaví a věku ve srovnání s normativní populací
Časové okno: Ve výchozím stavu, měsíce 6 a 12 fáze A
|
Tannerova stádia je stupnice, která definuje fyzikální měření vývoje na základě vnějších primárních a sekundárních pohlavních znaků.
V této studii byl použit k posouzení pubertálního vývoje s hodnotami v rozmezí od 1. stádia (předpubertální charakteristiky) do 5. stádia (charakteristiky dospělého nebo zralého věku).
Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem s událostí.
|
Ve výchozím stavu, měsíce 6 a 12 fáze A
|
|
Fáze B: Procento každého Tannerova stádia podle pohlaví a věku ve srovnání s normativní populací
Časové okno: Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 18 a 24 fáze B
|
Tannerova stádia je stupnice, která definuje fyzikální měření vývoje na základě vnějších primárních a sekundárních pohlavních znaků.
V této studii byl použit k posouzení pubertálního vývoje s hodnotami v rozmezí od 1. stádia (předpubertální charakteristiky) do 5. stádia (charakteristiky dospělého nebo zralého věku).
Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem s událostí.
|
Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 18 a 24 fáze B
|
|
Fáze A: Změna od výchozí hodnoty v procentuálním růstu podle pohlaví a věku
Časové okno: Ve výchozím stavu, měsíce 6 a 12 fáze A
|
Růstový percentil byl založen na posouzení výšky a hmotnosti.
|
Ve výchozím stavu, měsíce 6 a 12 fáze A
|
|
Fáze B: Změna od výchozí hodnoty v procentuálním růstu podle pohlaví a věku
Časové okno: Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 18 a 24 fáze B
|
Růstový percentil byl založen na posouzení výšky a hmotnosti.
|
Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 18 a 24 fáze B
|
|
Fáze A: Změna hodnoty kreatininu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, následný den 7, konec léčby a poslední návštěva
|
Základní fáze A je posledním vyhodnocením před podáním dávky.
Poslední návštěva je posledním dostupným hodnocením po základním vyšetření včetně raného období.
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje o bezpečnosti jsou hlášeny léčebnou skupinou (fáze A: tolvaptan a fáze A: placebo)
|
Výchozí stav, týden 1, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, následný den 7, konec léčby a poslední návštěva
|
|
Fáze B: Změna hodnoty kreatininu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, týden 1, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24, kontrolní den 7, konec léčby a poslední návštěva
|
Základní linie fáze B je posledním hodnocením před první dávkou ve fázi B. Poslední návštěva je posledním dostupným hodnocením po základním stavu, včetně časného termínu.
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje o bezpečnosti uvádí léčebná skupina (fáze B: předchozí podávání tolvaptanu a fáze B: předchozí podávání placeba).
|
Výchozí stav, týden 1, měsíce 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17, 18, 19, 20, 21, 22, 23, 24, kontrolní den 7, konec léčby a poslední návštěva
|
|
Fáze A a B: Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
Měření vitálních funkcí zahrnovalo měření dechové frekvence, krevního tlaku, tělesné teploty a pulsu.
Jakákoli hodnota mimo normální rozmezí byla označena pro pozornost zkoušejícího, který posoudil, zda označená hodnota má nebo nemá klinický význam.
Hlášeny jsou pouze kategorie s alespoň jedním účastníkem s událostí.
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje o bezpečnosti jsou hlášeny léčebnou skupinou (fáze A: tolvaptan, fáze A: placebo, fáze B: předchozí užívání tolvaptanu a fáze B: předchozí podávání placeba).
|
Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
|
Fáze A a B: Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami ve výsledcích laboratorních testů včetně jaterních funkčních testů (LFT)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
Laboratorní parametry = hematologie, chemie, analýza moči a LFT. Kritéria pro laboratorní abnormality spolu se stupněm jejich výsledku testu = Zvýšená hladina kreatininu: Základní (BSL): Stupeň 0,>BSL-1,5xBSL:1,>1,5-3xBSL:2, >3-6xBSL:3,>6xBSL:4.Snížená hladina glukózy: 500:4.Snížená hladina draslíku: 6-7:3,>7:4.Snížená hladina sodíku: =136:0; Zvýšeno:160:4.
Zvýšená hladina triglyceridů:ULN:0,>ULN-2,5xULN:1,>2,5-5xULN:2,>5-6xULN:3,>6xULN:4.
Snížený počet neutrofilů:
|
Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
|
Fáze A a B: Procento účastníků s akvaretickými nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
Aquaretic AEs zahrnovaly preferované termíny Lékařského slovníku pro regulační aktivity [MedDRA] jako žízeň, polyurie (produkce velkých objemů zředěné moči), nykturie (potřeba se v noci probudit k močení), polakisurie (abnormálně časté močení) a polydipsie (nadměrná žízeň).
Jak je předem specifikováno v protokolu, údaje o bezpečnosti jsou hlášeny léčebnou skupinou (fáze A: tolvaptan, fáze A: placebo, fáze B: předchozí užívání tolvaptanu a fáze B: předchozí podávání placeba).
|
Od první dávky studovaného léku až do 14 dnů po poslední dávce (až přibližně do 37 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. září 2016
Primární dokončení (Aktuální)
17. listopadu 2021
Dokončení studie (Aktuální)
17. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. září 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhad)
16. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. prosince 2022
Naposledy ověřeno
1. prosince 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urologická onemocnění
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění kloubů
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Muskuloskeletální abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Onemocnění ledvin, cystická
- Ciliopatie
- Onemocnění ledvin
- Polycystická onemocnění ledvin
- Polycystická ledvina, autozomálně dominantní
- Artrogrypóza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Natriuretická činidla
- Antagonisté antidiuretických hormonálních receptorů
- Tolvaptan
Další identifikační čísla studie
- 156-12-298
- 2016-000187-42 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Anonymizovaná data jednotlivých účastníků (IPD), která jsou základem výsledků této studie, budou sdílena s výzkumníky, aby bylo dosaženo cílů předem specifikovaných v metodologicky správném návrhu výzkumu.
Malé studie s méně než 25 účastníky jsou ze sdílení dat vyloučeny.
Časový rámec sdílení IPD
Data budou k dispozici po schválení marketingu na globálních trzích nebo počínaje 1-3 roky po zveřejnění článku.
Neexistuje žádné konečné datum dostupnosti dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Otsuka bude sdílet data na platformě pro sdílení dat Vivli, kterou najdete zde: https://vivli.org/ourmember/Otsuka/
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .