Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba pomocí UX007 pro jednoho pacienta se syndromem nedostatku GLUT1

7. února 2019 aktualizováno: Jerry Vockley, MD, PhD

Léčba pomocí UX007 (triheptanoin) pro jednoho pacienta (ERS) se syndromem nedostatku glukózového transportéru 1 (GLUT1)

Tento léčebný plán je určen pro použití UX007 (triheptanoin) při léčbě jediného pacienta se syndromem deficitu transportéru glukózy 1 (GLUT1).

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento léčebný plán je určen pro použití UX007 (triheptanoin) při léčbě jediného pacienta se syndromem deficitu transportéru glukózy 1 (GLUT1). Pacient již vyzkoušel jiné přijatelné způsoby léčby GLUT1 buď s vedlejšími účinky, které způsobily přerušení léčby (Ketogenní dieta), nebo se současnou léčbou, která nevykazuje žádnou účinnost a je obtížné ji udržet po dlouhou dobu vzhledem k věku tohoto pacienta (upravený Atkins strava). Vzhledem k pokračující neuroregresi pacienta a nedostatku jiné životaschopné léčby je použití UX007 (triheptanoin) zaručeno. Neexistuje žádná srovnatelná nebo uspokojivá alternativní terapie k léčbě těžce invalidizujícího stavu tohoto pacienta a potenciální přínosy pro pacienta ospravedlňují potenciální rizika léčby. Potenciální rizika UX007 (triheptanoin) nejsou nepřiměřená vzhledem ke kontextu stavu tohoto pacienta.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tento léčebný plán je určen pro použití UX007 (triheptanoin) při léčbě jediného pacienta se syndromem deficitu transportéru glukózy 1 (GLUT1).

Kritéria vyloučení:

  • Nelze použít, protože studie zahrnuje pouze jednoho pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jerry Vockley, MD, PhD

Spolupracovníci

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

21. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2019

Naposledy ověřeno

1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO16060524

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit