Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie za pomocą UX007 pojedynczego pacjenta z zespołem niedoboru GLUT1

7 lutego 2019 zaktualizowane przez: Jerry Vockley, MD, PhD

Leczenie UX007 (triheptanoiną) u pojedynczego pacjenta (ERS) z zespołem niedoboru transportera glukozy 1 (GLUT1)

Ten plan leczenia jest przeznaczony do stosowania UX007 (triheptanoiny) w leczeniu pojedynczego pacjenta z zespołem niedoboru transportera glukozy 1 (GLUT1).

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ten plan leczenia jest przeznaczony do stosowania UX007 (triheptanoiny) w leczeniu pojedynczego pacjenta z zespołem niedoboru transportera glukozy 1 (GLUT1). Pacjent próbował już innych dopuszczalnych metod leczenia GLUT1 z działaniami niepożądanymi, które spowodowały przerwanie leczenia (dieta ketogeniczna) lub obecnym leczeniem, które nie wykazuje żadnej skuteczności i jest trudne do utrzymania przez długi czas, biorąc pod uwagę wiek tego pacjenta (zmodyfikowana dieta Atkinsa dieta). Ze względu na trwającą neuroregresję pacjenta i brak innych realnych metod leczenia uzasadnione jest zastosowanie UX007 (triheptanoiny). Nie ma porównywalnej ani zadowalającej alternatywnej terapii do leczenia poważnie osłabiającego stanu tego pacjenta, a potencjalne korzyści dla pacjenta uzasadniają potencjalne ryzyko leczenia. Potencjalne ryzyko związane z UX007 (triheptanoiną) nie jest nieracjonalne, biorąc pod uwagę kontekst stanu tego pacjenta.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ten plan leczenia jest przeznaczony do stosowania UX007 (triheptanoiny) w leczeniu pojedynczego pacjenta z zespołem niedoboru transportera glukozy 1 (GLUT1).

Kryteria wyłączenia:

  • Nie dotyczy, ponieważ badanie obejmuje tylko jednego pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jerry Vockley, MD, PhD

Współpracownicy

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO16060524

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół niedoboru transportera glukozy 1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj