BALTIC Study: Analýza proveditelnosti domácího tréninku rovnováhy u lidí s Charcot-Marie-Tooth chorobou (BALTiC)

Nedávná, nepublikovaná skupinová studie lidí s CMT zjistila, že hlásili více pádů než zdraví lidé. Uváděli problémy s chůzí po nerovných površích, potíže se vstáváním z podlahy a nutnost vědomě přemýšlet o každém kroku, aby nedošlo k pádu při chůzi (GM Ramdharry et al., 2015). Retrospektivní průzkum mezi lidmi s CMT zjistil, že 89 % z 94 respondentů, které uvedli, spadne na zem. Polovina z nich uvedla, že klesají alespoň jednou za měsíc, přičemž 5 % klesá každý den (Ramdharry et al., 2011). Právě jsme dokončili průzkumnou studii faktorů předpovídajících riziko pádu. Předběžná analýza údajů o prospektivních pádech u 32 lidí během 6 měsíců ukázala, že klesli v mediánu 4krát (rozsah 0 - 54 pádů) a výkonnost funkční rovnováhy může být prediktivní (Ramdharry et al., 2015). Studie lidí s CMT1a zjistila, že smyslové postižení zvyšuje zrakovou závislost na úkolu statické rovnováhy (van der Linden et al., 2010). Byla provedena pouze jedna malá studie balančního tréninku u lidí s CMT, porovnávající nový rehabilitační přístroj s tradičnějšími cvičeními (Matjacić a Zupan, 2006). Obě intervence prokázaly zlepšení skóre funkční rovnováhy. Studie proximálního silového tréninku u CMT prokázaly zlepšení parametrů chůze (Chetlin et al., 2004; Lindeman et al., 1995), ale vliv na rovnováhu nebyl prozkoumán. Kvůli smíšené senzomotorické prezentaci lidí s CMT bude poskytnut kombinovaný přístup tréninku multismyslové rovnováhy a proximálního posilování. Byl navržen domácí model, protože CMT je celoživotní stav, který musí být řízen jednotlivcem mimo lékařské nebo terapeutické prostředí.

NÁVRH A ZDŮVODNĚNÍ STUDIE V této studii proveditelnosti byl zvolen jednoduchý zaslepený randomizovaný kontrolovaný design. Záměrem je zjistit, zda existuje účinek intervence, který bude později prozkoumán ve větší randomizované kontrolované studii. Zaslepený hodnotitel změří výkonnost v rovnováze před randomizací a po 12 týdnech intervence nebo kontroly. Před randomizací a po závěrečném měření provedou také kvalitativní rozhovory. Rozhovory budou informovat o intervenci a její přijatelnosti. Všichni účastníci obdrží hodnocení pádů a pádové školení. Po randomizaci dostanou účastníci buď 12týdenní intervenční nebo kontrolní období. Intervence bude zahrnovat holistický program fyzioterapie zahrnující silový trénink svalových skupin neovlivněných stavem a multismyslová cvičení zaměřená na rovnováhu. Program bude zajišťovat fyzioterapeut vyškolený v poskytování léčby podle zásad sebeřízení. Cvičení budou prováděna pacienty v jejich vlastních domovech a sledována výzkumným fyzioterapeutem, podle potřeby. Ti, kteří jsou randomizováni do kontrolní skupiny, budou během tohoto 12týdenního období přijímat monitorovací telefonní hovory.

NÁBOR Pacienti se budou rekrutovat z ambulantních neurologických klinik na Queen Square, které se specializují na diagnostiku a léčbu CMT. Budou osloveni pacienti, kteří splňují kritéria pro zařazení, a studie jim bude popsána. Jakmile se rozhodnou, zda chtějí ve screeningu pokračovat, budou jim poskytnuty písemné informace a ujednán způsob navázání kontaktu. Všichni pacienti, kteří souhlasí s pokračováním, projdou screeningem, který bude probíhat po telefonu. Těm, kteří projdou screeningem, budou poskytnuty pohlednice z deníku pádů nebo e-maily s deníkem pádů, které budou po dobu jednoho měsíce monitorovat a hlásit. Vzorek bude pozván na kvalitativní pohovor. Po měsíčním sledování pádů bude zajištěno, že se zúčastní základního měření, hodnocení pádů a edukace pádů.

Opatření budou zahrnovat:

Pacient uvedl dotazníky sebevědomí rovnováhy, nálady, schopnosti chůze a fyzického fungování Test 10m chůze / 6minutový test chůze Berg Balance Scale Bruininks Oseretsky Test (BOT) NEJLEPŠÍ Testy funkční rovnováhy s použitím silové desky a zařízení pro analýzu pohybu Testování síly dolních končetin a rukou Charcot Marie Tooth Examination Score (CMTES) K blokové randomizaci dojde po základním měření a spadá edukační sezení s přidělením buď do kontrolní větve, nebo do intervenční větve. To provede PI nebo výzkumný fyzioterapeut, který zůstane nezaslepený. Kontakt se zaslepeným posuzovatelem bude ukončen až do posledního měření o 12 týdnů později.

ZÁSAH:

Pokud budou randomizováni do kontrolní větve studie, budou účastníci informováni, že je fyzioterapeut výzkumu bude měsíčně kontaktovat, aby sledoval případné pády nebo problémy. Pro ty, kteří byli randomizováni do intervenční větve, bude co nejdříve sjednána domácí návštěva s výzkumným fyzioterapeutem. Během tohoto sezení poskytne výzkumný fyzioterapeut účastníkovi cvičení na posílení svalů trupu a proximálních svalů pomocí tělesné hmotnosti a stupňovitých závaží kotníků. Silový trénink bude probíhat 4x týdně. Poskytnou také výběr cvičení zaměřených na rovnováhu, aby zpochybnili stabilitu a senzorickou zpětnou vazbu. Účastníci budou požádáni, aby denně prováděli balanční cvičení. Bude provedeno posouzení rizik s pokyny, jak zajistit bezpečnost při provádění cvičení. Pro sledování frekvence cvičení bude účastníkům poskytnut cvičební deník.

Budou přijata opatření pro týdenní telefonické hovory s výzkumným fyzioterapeutem za účelem sledování pokroku a předběžné datum stanovené pro první měsíční domácí monitorovací návštěvu. Účastníci v intervenční větvi budou kontaktováni týdně po dobu 12 týdnů studie. Výzkumný fyzioterapeut je bude během této doby jednou měsíčně navštěvovat doma, aby sledoval a prováděl cvičení.

KVALITATIVNÍ VÝZKUM Na souhlasném setkání budou všichni pacienti pozváni k pohovorům vedeným po souhlasném setkání a po dokončení závěrečných měření. Budou upozorněni, že účast na pohovorech je doplňkem k hlavní studii a že mohou odmítnout. Účelové vzorkování bude použito k zajištění vzorku maximální rozmanitosti věku, pohlaví a závažnosti symptomů. Potenciálním účastníkům kvalitativního rozhovoru budou poskytnuty písemné podrobnosti o kvalitativní studii a budou požádáni, aby dali souhlas s rozhovorem, pokud jsou ochotni se zúčastnit. Rozhovor bude pořízen audio záznamem a bude sestávat z dialogu mezi tazatelem (výzkumníkem) a účastníkem. Během rozhovorů bude použit průvodce tématem, ale účastník bude vyzván, aby vznesl otázky, které jsou pro něj důležité. Analýza dat bude iterativní v tom smyslu, že bude průběžně analyzována v průběhu procesu sběru dat a použita k informování následujících rozhovorů.

POSTUPY PRO ŘEŠENÍ S ÚČINKY VÝZKUMNÍKA A PŘEDPISY Posouzení bude prováděno zaslepeným hodnotitelem za účelem standardizace léčby během testů. Hodnocení pádů a edukace pádů bude poskytnuta na základním měření zaslepeným hodnotitelem před randomizací účastníků. Tímto způsobem bude účastníkům poskytnuto stejné zacházení. Zaslepený posuzovatel provede závěrečná měření. Účastník bude před zahájením posledního sezení upozorněn, aby nezmiňoval, co mohl nebo nemusel dělat během 12 týdnů před tím, aby během sezení zůstal oslepen.