BALTiC 研究: シャルコー・マリー・トゥース病患者における在宅バランストレーニングの実現可能性分析 (BALTiC)

CMT 患者を対象とした最近の未発表のフォーカス グループ研究では、健康な人よりも多くの転倒が報告されていることがわかりました。 彼らは、でこぼこの道を歩くのに問題があり、床から降りることが難しく、歩行中の転倒を避けるためにすべてのステップについて意識的に考える必要があると報告しました (GM Ramdharry et al., 2015)。 CMT を持つ人々のレトロスペクティブな調査では、94 人の回答者の 89% が地面に倒れたと報告しました。 彼らの半数は少なくとも月に 1 回は転倒し、5% は毎日転倒していると報告しました (Ramdharry et al., 2011)。 私たちは、転倒リスクを予測する要因の探索的研究を完了しました. 6 か月にわたる 32 人の将来の転倒データの予備分析では、転倒回数の中央値は 4 回 (範囲 0 ～ 54 回の転倒) であり、機能バランスのパフォーマンスは予測可能である可能性があることが示されました (Ramdharry et al., 2015)。 CMT1a を持つ人々の研究では、感覚障害が静的バランス作業の視覚依存を増加させることがわかりました (van der Linden et al., 2010)。 CMT 患者のバランス トレーニングに関する小規模な研究は 1 つしかなく、新しいリハビリ装置と従来のエクササイズを比較しています (Matjacić and Zupan, 2006)。 どちらの介入も、機能バランススコアの改善を示しました。 CMT における近位筋力トレーニングの研究では、歩行パラメータの改善が示されていますが (Chetlin et al., 2004; Lindeman et al., 1995)、バランスへの影響は調査されていません。 CMT を持つ人々の感覚運動提示が混在しているため、多感覚バランス トレーニングと近位強化を組み合わせたアプローチが提供されます。 CMT は、医療環境または治療環境の外で個人が管理する必要がある生涯にわたる状態であるため、在宅モデルが提案されています。

研究デザインと妥当性 この実現可能性研究では、単一盲検無作為対照デザインが選択されました。 意図は、介入の効果があるかどうかを確認することであり、後で大規模なランダム化比較試験で調査されます. 盲検化された評価者は、無作為化の前と、介入または対照のいずれかの 12 週間後に、バランスパフォーマンスを測定します。 彼らはまた、無作為化の前と最終測定セッションの後に定性的なインタビューを行います。 インタビューは、介入とその受容性を知らせます。 すべての参加者は、転倒評価と転倒教育を受けます。 無作為化の後、参加者は 12 週間の介入期間または対照期間のいずれかを受けます。 介入には、状態の影響を受けない筋肉群の筋力トレーニングやバランスを目標とする多感覚運動を含む、理学療法の総合的なプログラムが含まれます。 このプログラムは、自己管理の原則に基づいて治療を提供する訓練を受けた理学療法士によって提供されます。 演習は、患者が自宅で実施し、研究理学療法士によって監視され、必要に応じて進行します。 コントロール アームに無作為に割り付けられた人は、この 12 週間の期間中、モニタリングの電話を受けます。

募集 患者は、CMT の診断と管理を専門とするクイーン スクエアの外来神経科クリニックから募集されます。 選択基準に適合する患者にアプローチし、試験について説明します。 書面による情報提供と連絡方法の調整は、スクリーニングを続行するかどうかを決定した後に行われます。 続行することに同意するすべての患者は、電話で行われるスクリーニングを受けます。 審査通過者には、転落日誌ハガキまたは転落日誌メールの手配を行い、1ヶ月間のモニタリングと報告を求めます。 サンプルは定性的なインタビューに招待されます。 1 か月にわたる転倒モニタリングの後に、ベースライン測定セッション、転倒評価、および転倒教育に参加するよう手配します。

対策には以下が含まれます。

バランスの自信、気分、歩行能力、身体機能に関する患者からのアンケート 10m 歩行テスト / 6 分間歩行テストCharcot Marie Tooth Examination Score (CMTES) ブロックの無作為化は、ベースライン測定とフォール教育セッションの後に行われ、対照群または介入群のいずれかに割り当てられます。 これは、非盲検のままである PI または研究理学療法士によって行われます。 盲目の評価者との接触は、12 週間後の最終測定セッションまで停止します。

介入：

研究の対照群に無作為に割り付けられた場合、研究理学療法士が転倒や問題を監視するために毎月連絡することを参加者に通知します。 介入群に無作為に割り付けられた患者については、できるだけ早く研究理学療法士による家庭訪問が手配されます。 このセッションでは、研究理学療法士が参加者に、体重と段階的な足首の重みを使用して体幹と近位の筋肉の筋肉を強化するためのエクササイズを提供します。 筋力トレーニングは週4回行います。 また、安定性と感覚フィードバックに挑戦するために、バランスをターゲットにしたエクササイズの選択も行います。 参加者は毎日バランスエクササイズを行うよう求められます。 演習を行う際の安全を確保する方法についてのガイダンスとともに、リスク評価が行われます。 参加者が運動頻度を監視するために、運動日誌が提供されます。

進行状況を監視するために研究理学療法士と毎週電話するための手配が行われ、最初の毎月の自宅監視訪問の暫定的な日付が設定されます。 介入群の参加者は、研究で12週間毎週連絡を受けます。 この間、月に1回、研究理学療法士が自宅を訪問し、運動のモニタリングと進行を行います。

定性調査 同意会議では、すべての患者は、同意会議の後、最終測定の完了後に行われるインタビューに参加するよう招待されます。 インタビューへの参加は主な研究の補足的なものであり、自由に断ることができることを彼らに知らせます。 目的のあるサンプリングは、年齢、性別、および症状の重症度の最大の多様性のサンプルを確保するために使用されます。 定性調査に参加する可能性のある参加者には、定性調査の詳細が書面で渡され、参加する意思がある場合は、面接を受けることに同意するよう求められます。 インタビューは録音され、インタビュアー (研究者) と参加者の間の対話で構成されます。 インタビューではトピックガイドが使用されますが、参加者は重要な問題を提起するよう求められます。 データ分析は、データ収集プロセス全体で継続的に分析され、次のインタビューに情報を提供するために使用されるという点で、反復的です。

研究者の影響とバイアスに対処するための手順 評価は、試験中の治療を標準化するために盲検化された評価者によって行われます。 転倒評価と転倒教育は、参加者の無作為化の前に、盲検化された評価者によるベースライン測定セッションで提供されます。 このようにして、参加者は同じ扱いを受けます。 ブラインド評価者が最終測定を行います。 参加者は、最後のセッションを開始する前に、セッション全体でブラインドを維持する前の 12 週間に何をしていたのか、何をしていなかったのかについて言及しないように注意されます。