BALTiC-tutkimus: Kotipohjaisen BALance-koulutuksen toteutettavuusanalyysi ihmisillä, joilla on Charcot-Marie-Toothin tauti (BALTiC)

Äskettäinen, julkaisematon fokusryhmätutkimus CMT-potilaista havaitsi, että he ilmoittivat enemmän kaatumisesta kuin terveet ihmiset. He raportoivat ongelmista kävelemisessä epätasaisilla pinnoilla, vaikeuksista nousta lattialta ja tarpeesta harkita tietoisesti jokaista askelta, jotta kävellessä ei kaatuisi (GM Ramdharry et al., 2015). Retrospektiivinen tutkimus CMT-potilaille osoitti, että 89 % 94:stä vastaajasta putoaa maahan. Puolet heistä ilmoitti putoavansa vähintään kerran kuukaudessa ja 5 % joka päivä (Ramdharry et al., 2011). Olemme juuri saaneet päätökseen kaatumisriskiä ennustavia tekijöitä koskevan selvittävän tutkimuksen. Alustava analyysi 32 henkilön mahdollisista kaatumistiedoista yli 6 kuukauden ajalta osoitti, että he kaatuivat keskimäärin 4 kertaa (vaihteluväli 0 - 54 kaatumista) ja toiminnallisen tasapainon suorituskyky voi olla ennakoivaa (Ramdharry et al., 2015). Tutkimuksessa ihmisillä, joilla oli CMT1a, havaittiin, että aistivamma lisäsi näköriippuvuutta staattisen tasapainon tehtävässä (van der Linden et al., 2010). CMT-potilaiden tasapainoharjoittelusta on tehty vain yksi pieni tutkimus, jossa on verrattu uutta kuntoutuslaitetta perinteisempiin harjoituksiin (Matjacić ja Zupan, 2006). Molemmat interventiot osoittivat parannusta toiminnallisen tasapainon pisteissä. Proksimaalisen voimaharjoittelun tutkimukset CMT:ssä ovat osoittaneet parannuksia kävelyparametreissa (Chetlin et al., 2004; Lindeman et al., 1995), mutta vaikutusta tasapainoon ei ole tutkittu. Koska CMT:tä sairastavien ihmisten sensori-motorinen esittely on sekalaista, tarjotaan yhdistetty lähestymistapa moniaistiseen tasapainoharjoitteluun ja proksimaaliseen vahvistamiseen. Kotiin perustuvaa mallia on ehdotettu, koska CMT on elinikäinen sairaus, jota yksilön on hoidettava lääketieteellisen tai terapiaympäristön ulkopuolella.

TUTKIMUKSEN SUUNNITTELU JA PERUSTELUT Tässä toteutettavuustutkimuksessa on valittu yksi sokkoutettu satunnaistettu kontrolloitu malli. Tarkoituksena on nähdä, onko interventiolla vaikutusta, ja se tutkitaan myöhemmin suuremmassa satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa. Sokkoutunut arvioija mittaa tasapainon suorituskykyä ennen satunnaistamista ja 12 viikon kuluttua joko interventiosta tai kontrollista. He tekevät myös kvalitatiivisia haastatteluja ennen satunnaistamista ja viimeisen mittausistunnon jälkeen. Haastattelut kertovat interventiosta ja sen hyväksyttävyydestä. Kaikki osallistujat saavat kaatumisarvioinnin ja kaatumiskoulutuksen. Satunnaistamisen jälkeen osallistujat saavat joko 12 viikon interventio- tai kontrollijakson. Interventio sisältää kokonaisvaltaisen fysioterapiaohjelman, joka sisältää lihasryhmien voimaharjoittelun, joihin tila ei vaikuta, ja moniaistisia harjoituksia tasapainon saavuttamiseksi. Ohjelman toteuttaa fysioterapeutti, joka on koulutettu hoitamaan itsehoidon periaatteiden mukaisesti. Harjoituksia tekevät potilaat omissa kodeissaan ja niitä valvoo tutkiva fysioterapeutti tarpeen mukaan. Ohjausryhmään satunnaistetut saavat valvontapuheluita tämän 12 viikon ajan.

REKRYTOINTI Potilaita rekrytoidaan Queen Squaren neurologian poliklinikoilta, jotka ovat erikoistuneet CMT:n diagnosointiin ja hoitoon. Potilaita, jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit, lähestytään ja heille kuvataan tutkimus. Kirjalliset tiedot annetaan ja yhteydenotosta sovitaan, kun he ovat päättäneet, haluavatko he jatkaa seulontaa. Kaikki potilaat, jotka suostuvat jatkamaan, käyvät läpi seulonnan, joka tehdään puhelimitse. Seulonnan läpäiseville toimitetaan syyspäiväkirjapostikortit tai järjestely syyspäiväkirjasähköpostien lähettämiseen, joita pyydetään seuraamaan ja raportoimaan kuukauden ajan. Näyte kutsutaan laadulliseen haastatteluun. Heille sovitaan osallistuminen perusmittaukseen, kaatumisarviointiin ja kaatumiskoulutukseen kuukauden mittaisen kaatumisseurannan jälkeen.

Toimenpiteisiin kuuluvat:

Potilas raportoi kyselylomakkeista tasapainoluottamuksesta, mielialasta, kävelykyvystä ja fyysistä toimintaa Charcot Marie Tooth Examination Score (CMTES) Lohkon satunnaistaminen tapahtuu perusmittauksen ja syksyn koulutusistunnon jälkeen, ja se jaetaan joko kontrolli- tai interventiohaaraan. Tämän tekee PI tai tutkiva fysioterapeutti, joka pysyy sokeamattomana. Yhteydenpito sokeutuneeseen arvioijaan päättyy viimeiseen mittauskertaan 12 viikkoa myöhemmin.

TOIMENPITEET:

Jos osallistujat satunnaistetaan tutkimuksen kontrolliryhmään, heille kerrotaan, että tutkijafysioterapeutti ottaa heihin yhteyttä kuukausittain seuratakseen kaatumisia tai ongelmia. Interventioryhmään satunnaistetuille sovitaan kotikäynti tutkimusfysioterapeutin kanssa mahdollisimman pian. Tämän istunnon aikana tutkijafysioterapeutti antaa osallistujalle harjoituksia, jotka vahvistavat vartalon lihaksia ja proksimaalisia lihaksia kehon painolla ja nilkkapainoilla. Voimaharjoituksia tehdään 4 kertaa viikossa. He antavat myös valikoiman tasapainoharjoituksia haastamaan vakautta ja aistipalautetta. Osallistujia pyydetään suorittamaan tasapainoharjoituksia päivittäin. Tehdään riskinarviointi, jossa ohjataan turvallisuuden varmistamista harjoituksia tehtäessä. Osallistujille tarjotaan harjoituspäiväkirja, jolla voi seurata harjoitustiheyttä.

Tutkimusfysioterapeutin kanssa sovitaan viikoittaiset puhelut etenemisen seuraamiseksi ja sovitaan alustava päivämäärä ensimmäiselle kuukausittaiselle kotiseurantakäynnille. Interventioryhmän osallistujiin otetaan yhteyttä viikoittain tutkimuksen aikana 12 viikon ajan. Tutkimusfysioterapeutti vierailee heidän kotonaan seuraamassa ja etenemässä harjoituksia kerran kuukaudessa tänä aikana.

LAATUTUTKIMUS Suostumuskokouksessa kaikki potilaat kutsutaan osallistumaan suostumuskokouksen jälkeen ja lopullisten mittausten jälkeen suoritettaviin haastatteluihin. Heille kerrotaan, että haastatteluihin osallistuminen täydentää päätutkimusta ja he voivat vapaasti kieltäytyä. Tarkoituksenmukaista näytteenottoa käytetään sen varmistamiseksi, että otos on mahdollisimman monimuotoinen iän, sukupuolen ja oireiden vakavuuden mukaan. Mahdollisille laadullisen haastattelun osallistujille annetaan kirjalliset tiedot kvalitatiivisesta tutkimuksesta ja pyydetään suostumustaan ​​haastatteluun, jos he ovat halukkaita osallistumaan. Haastattelu äänitetään ja se koostuu haastattelijan (tutkijan) ja osallistujan välisestä dialogista. Haastatteluissa käytetään aiheopasta, mutta osallistujaa pyydetään ottamaan esille itselleen tärkeitä asioita. Tietojen analysointi on iteratiivista, sillä sitä analysoidaan jatkuvasti koko tiedonkeruuprosessin ajan ja sitä käytetään tiedottamaan seuraavissa haastatteluissa.

MENETTELYT TUTKIJAVAIKUTUKSIEN JA BIAS:N KÄSITTELYEKSI Sokkoutunut arvioija suorittaa arvioinnit hoidon standardoimiseksi testien aikana. Sokeutunut arvioija antaa kaatumisarvioinnin ja kaatumiskoulutuksen perusmittauksen yhteydessä ennen osallistujien satunnaistamista. Tällä tavalla osallistujat saavat saman kohtelun. Sokeutunut arvioija suorittaa lopulliset mittaukset. Osallistujaa muistutetaan ennen viimeisen istunnon alkua olemaan mainitsematta, mitä hän on saattanut tehdä tai olla tekemättä 12 viikkoa ennen sokeuden ylläpitämistä koko istunnon ajan.