Badanie BALTiC: Analiza wykonalności domowego treningu BALance u osób z chorobą Charcota-Mariego-Tootha (BALTiC)

Niedawne, niepublikowane badanie grupy fokusowej osób z CMT wykazało, że zgłaszali oni więcej upadków niż osoby zdrowe. Zgłaszali problemy z chodzeniem po nierównych powierzchniach, trudność w podnoszeniu się z podłogi oraz konieczność świadomego przemyślenia każdego kroku, aby uniknąć upadku podczas chodzenia (GM Ramdharry i in., 2015). Retrospektywne badanie osób z CMT wykazało, że 89% z 94 respondentów zgłosiło upadki na ziemię. Połowa z nich zgłaszała upadki co najmniej raz w miesiącu, a 5% codziennie (Ramdharry i in., 2011). Właśnie zakończyliśmy eksploracyjne badanie czynników predykcyjnych ryzyka upadków. Wstępna analiza danych prospektywnych dotyczących upadków dla 32 osób w okresie 6 miesięcy wykazała, że ​​upadki były średnio 4-krotne (zakres 0–54 upadków), a zachowanie równowagi funkcjonalnej może być predykcyjne (Ramdharry i in., 2015). Badanie osób z CMT1a wykazało, że upośledzenie sensoryczne zwiększa zależność wzrokową w zadaniu równowagi statycznej (van der Linden i in., 2010). Przeprowadzono tylko jedno małe badanie dotyczące treningu równowagi u osób z CMT, w którym porównano nowatorskie urządzenie rehabilitacyjne z bardziej tradycyjnymi ćwiczeniami (Matjacić i Zupan, 2006). Obie interwencje wykazały poprawę wyników w zakresie równowagi funkcjonalnej. Badania proksymalnego treningu siłowego w CMT wykazały poprawę parametrów chodu (Chetlin i in., 2004; Lindeman i in., 1995), ale wpływ na równowagę nie został zbadany. Ze względu na mieszaną prezentację czuciowo-ruchową osób z CMT, zapewnione zostanie połączone podejście wielozmysłowego treningu równowagi i wzmocnienia proksymalnego. Zaproponowano model domowy, ponieważ CMT jest chorobą trwającą całe życie, którą osoba musi leczyć poza środowiskiem medycznym lub terapeutycznym.

PROJEKT BADANIA I UZASADNIENIE W niniejszym studium wykonalności wybrano pojedynczą ślepą próbę z randomizacją. Intencją jest sprawdzenie, czy istnieje efekt interwencji, który zostanie później zbadany w większym randomizowanym kontrolowanym badaniu. Zaślepiony oceniający zmierzy działanie równowagi przed randomizacją i po 12 tygodniach interwencji lub kontroli. Przeprowadzą również wywiady jakościowe przed randomizacją i po końcowej sesji pomiarowej. Wywiady poinformują o interwencji i jej akceptacji. Wszyscy uczestnicy otrzymają ocenę upadków i edukację w zakresie upadków. Po randomizacji uczestnicy otrzymają 12-tygodniową interwencję lub okres kontrolny. Interwencja obejmie całościowy program fizjoterapii obejmujący trening siłowy grup mięśni nieobjętych chorobą oraz ćwiczenia multisensoryczne mające na celu utrzymanie równowagi. Program będzie realizowany przez fizjoterapeutę przeszkolonego w prowadzeniu leczenia na zasadach samoleczenia. Ćwiczenia będą wykonywane przez pacjentów we własnych domach i monitorowane przez fizjoterapeutę badawczego, postępując odpowiednio do potrzeb. Osoby przydzielone losowo do ramienia kontrolnego będą otrzymywać telefony monitorujące przez cały ten 12-tygodniowy okres.

REKRUTACJA Pacjenci będą rekrutowani z poradni neurologicznych przy Queen Square, które specjalizują się w diagnostyce i leczeniu CMT. Zostaną zwróceni pacjenci, którzy spełniają kryteria włączenia, i zostaną im opisane badanie. Po podjęciu decyzji o tym, czy chcą kontynuować kontrolę, otrzymają pisemną informację i uzgodnią sposób nawiązania kontaktu. Wszyscy pacjenci, którzy wyrażą zgodę na kontynuację, przejdą badanie przesiewowe, które odbędzie się przez telefon. Ci, którzy przejdą kontrolę, otrzymają pocztówki z dziennikiem upadków lub e-maile z dziennikiem upadków, które zostaną poproszone o monitorowanie i zgłaszanie się przez jeden miesiąc. Próbka zostanie zaproszona na rozmowę kwalifikacyjną. Po miesięcznym monitorowaniu upadków zostaną zorganizowane dla nich zajęcia z pomiarami podstawowymi, oceną upadków i edukacją w zakresie upadków.

Środki obejmą:

Zgłaszane przez pacjenta kwestionariusze pewności równowagi, nastroju, zdolności chodu i funkcjonowania fizycznego Test marszu na 10 m / test marszu w 6 minut Skala równowagi Berga Test Bruininksa Oseretsky'ego (BOT) BESTest Testy równowagi funkcjonalnej przy użyciu płyty siłowej i sprzętu do analizy ruchu Testy siłowe kończyn dolnych i dłoni Charcot Marie Tooth Examination Score (CMTES) Randomizacja blokowa nastąpi po pomiarze wyjściowym i sesji edukacyjnej z przydziałem do ramienia kontrolnego lub ramienia interwencyjnego. Zostanie to zrobione przez PI lub fizjoterapeutę badawczego, który pozostanie nieślepy. Kontakt z zaślepionym asesorem zostanie wstrzymany do ostatniej sesji pomiarowej 12 tygodni później.

INTERWENCJA:

W przypadku losowego przydzielenia do grupy kontrolnej badania uczestnicy zostaną poinformowani, że fizjoterapeuta prowadzący badanie będzie kontaktował się z nimi co miesiąc w celu monitorowania wszelkich upadków lub problemów. Dla osób losowo przydzielonych do grupy interwencyjnej zostanie jak najszybciej zorganizowana wizyta domowa z fizjoterapeutą badawczym. Podczas tej sesji fizjoterapeuta badawczy zapewni uczestnikowi ćwiczenia wzmacniające mięśnie tułowia i mięśnie proksymalne z wykorzystaniem masy ciała i stopniowanych obciążników kostek. Trening siłowy będzie wykonywany 4 razy w tygodniu. Dostarczą również wybór ćwiczeń ukierunkowanych na równowagę, aby rzucić wyzwanie stabilności i sensorycznej informacji zwrotnej. Uczestnicy będą proszeni o codzienne wykonywanie ćwiczeń równoważnych. Zostanie przeprowadzona ocena ryzyka wraz ze wskazówkami, jak zapewnić bezpieczeństwo podczas wykonywania ćwiczeń. Uczestnicy otrzymają dziennik ćwiczeń, aby monitorować częstotliwość ćwiczeń.

Zostaną uzgodnione cotygodniowe rozmowy telefoniczne z fizjoterapeutą badawczym w celu monitorowania postępów oraz ustalona wstępna data pierwszej comiesięcznej wizyty monitorującej w domu. Z uczestnikami grupy interwencyjnej będziemy kontaktować się co tydzień przez 12 tygodni badania. Fizjoterapeuta badawczy będzie odwiedzał ich w domu, aby monitorować i rozwijać ćwiczenia raz w miesiącu w tym czasie.

BADANIA JAKOŚCIOWE Na spotkaniu zgody wszyscy pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w wywiadach przeprowadzanych po spotkaniu zgody i po zakończeniu pomiarów końcowych. Zostaną oni poinformowani, że udział w wywiadach jest uzupełnieniem badania głównego i mogą odmówić. Zastosowane zostanie celowe pobieranie próbek, aby zapewnić próbkę o maksymalnym zróżnicowaniu pod względem wieku, płci i nasilenia objawów. Potencjalni uczestnicy wywiadu jakościowego otrzymają pisemne szczegóły badania jakościowego i zostaną poproszeni o wyrażenie zgody na wywiad, jeśli wyrażą chęć wzięcia w nim udziału. Wywiad będzie nagrany audio i będzie się składał z dialogu między prowadzącym wywiad (badaczem) a uczestnikiem. Podczas wywiadów wykorzystany zostanie przewodnik tematyczny, ale uczestnik zostanie poproszony o poruszenie ważnych dla niego kwestii. Analiza danych będzie miała charakter iteracyjny, co oznacza, że ​​będzie stale analizowana w trakcie procesu zbierania danych i wykorzystywana w kolejnych wywiadach.

PROCEDURY POSTĘPOWANIA Z SKUTECZNOŚCIAMI I BŁĘDAMI BADACZA Oceny będą przeprowadzane przez zaślepionego asesora w celu standaryzacji leczenia podczas badań. Ocena upadków i edukacja w zakresie upadków zostaną przeprowadzone podczas podstawowej sesji pomiarowej przez zaślepionego asesora, przed randomizacją uczestników. W ten sposób uczestnicy będą traktowani w ten sam sposób. Zaślepiony rzeczoznawca dokona końcowych pomiarów. Przed rozpoczęciem ostatniej sesji uczestnik otrzyma przypomnienie, aby nie wspominał o tym, co robił lub czego nie robił w ciągu 12 tygodni przed utrzymaniem zaślepienia przez całą sesję