Estudo BALTiC: uma análise de viabilidade do treinamento domiciliar BALance em pessoas com doença de Charcot-Marie-Tooth (BALTiC)

Um estudo de grupo focal recente e não publicado de pessoas com CMT descobriu que elas relataram mais quedas do que pessoas saudáveis. Eles relataram problemas para caminhar em superfícies irregulares, dificuldade para sair do chão e necessidade de pensar conscientemente em cada passo para evitar cair durante a caminhada (GM Ramdharry et al., 2015). Uma pesquisa retrospectiva de pessoas com CMT constatou que 89% dos 94 entrevistados relataram quedas no chão. Metade deles relatou cair pelo menos uma vez por mês, com 5% caindo todos os dias (Ramdharry et al., 2011). Acabamos de concluir um estudo exploratório de fatores preditores de risco de quedas. A análise preliminar de dados prospectivos de quedas para 32 pessoas ao longo de 6 meses mostrou que elas caíram em média 4 vezes (variando de 0 a 54 quedas) e o desempenho do equilíbrio funcional pode ser preditivo (Ramdharry et al., 2015). Um estudo de pessoas com CMT1a descobriu que a deficiência sensorial aumentou a dependência visual para uma tarefa de equilíbrio estático (van der Linden et al., 2010). Houve apenas um pequeno estudo de treinamento de equilíbrio em pessoas com CMT, comparando um novo dispositivo de reabilitação com exercícios mais tradicionais (Matjacić e Zupan, 2006). Ambas as intervenções mostraram melhora nos escores de equilíbrio funcional. Estudos de treinamento de força proximal em CMT mostraram melhorias nos parâmetros de caminhada (Chetlin et al., 2004; Lindeman et al., 1995), mas o efeito no equilíbrio não foi explorado. Devido à apresentação sensório-motora mista de pessoas com CMT, será fornecida uma abordagem combinada de treinamento de equilíbrio multissensorial e fortalecimento proximal. Foi proposto um modelo baseado em casa, pois a CMT é uma condição vitalícia que precisa ser gerenciada pelo indivíduo fora do ambiente médico ou terapêutico.

DESENHO E JUSTIFICAÇÃO DO ESTUDO Um projeto controlado randomizado simples cego foi escolhido neste estudo de viabilidade. A intenção é ver se há um efeito da intervenção a ser posteriormente explorado em um estudo randomizado controlado maior. Um avaliador cego medirá o desempenho do equilíbrio antes da randomização e após as 12 semanas de intervenção ou controle. Eles também realizarão entrevistas qualitativas antes da randomização e após a sessão de medição final. As entrevistas informarão a intervenção e sua aceitabilidade. Todos os participantes receberão uma avaliação de quedas e educação sobre quedas. Após a randomização, os participantes receberão a intervenção de 12 semanas ou o período de controle. A intervenção incluirá um programa holístico de fisioterapia, incluindo treinamento de força de grupos musculares não afetados pela condição e exercícios multissensoriais para atingir o equilíbrio. O programa será ministrado por um fisioterapeuta treinado na prestação de tratamento sob os princípios da autogestão. Os exercícios serão realizados pelos próprios pacientes em suas residências e acompanhados pelo fisioterapeuta da pesquisa, evoluindo conforme o caso. Aqueles randomizados para o braço de controle receberão telefonemas de monitoramento durante este período de 12 semanas.

RECRUTAMENTO Os pacientes serão recrutados em clínicas de neurologia ambulatoriais em Queen Square, especializadas no diagnóstico e tratamento de CMT. Os pacientes que se encaixam nos critérios de inclusão serão abordados e o estudo será descrito a eles. Serão fornecidas informações por escrito e será providenciado um meio de contato assim que eles decidirem se desejam prosseguir com a triagem. Todos os pacientes que concordarem em prosseguir passarão por uma triagem que será realizada por telefone. Aqueles que passarem na triagem receberão cartões postais com diários de outono ou arranjos para e-mails diários de outono, que serão solicitados a monitorar e relatar por um mês. Uma amostra será convidada para uma entrevista qualitativa. Arranjos serão feitos para que eles participem de uma sessão de medição de linha de base, avaliação de quedas e educação sobre quedas após o monitoramento de quedas de um mês.

As medidas incluirão:

O paciente relatou questionários de confiança de equilíbrio, humor, capacidade de andar e funcionamento físico teste de caminhada de 10m / teste de caminhada de 6 minutos Escala de Equilíbrio de Berg Bruininks Oseretsky Test (BOT) BESTest Testes funcionais de equilíbrio usando plataforma de força e equipamento de análise de movimento Testes de força de membros inferiores e mãos Pontuação do exame Charcot Marie Tooth (CMTES) Uma randomização de bloco ocorrerá após a medição da linha de base e a sessão de educação sobre quedas com alocação para um braço de controle ou um braço de intervenção. Isso será feito pelo PI ou fisioterapeuta de pesquisa, que permanecerá não cego. O contato com o avaliador cego cessará até a sessão de medição final 12 semanas depois.

INTERVENÇÃO:

Se randomizados para o braço de controle do estudo, os participantes serão avisados ​​de que o fisioterapeuta da pesquisa entrará em contato com eles mensalmente para monitorar quaisquer quedas ou problemas. Para aqueles randomizados para o braço de intervenção, uma visita domiciliar será marcada com o fisioterapeuta da pesquisa o mais rápido possível. Durante esta sessão, o fisioterapeuta da pesquisa fornecerá ao participante exercícios para fortalecer os músculos do tronco e os músculos proximais usando o peso corporal e pesos graduados do tornozelo. O treinamento de força será realizado 4 vezes por semana. Eles também darão uma seleção de exercícios visando o equilíbrio para desafiar a estabilidade e o feedback sensorial. Os participantes serão solicitados a realizar exercícios de equilíbrio diariamente. Uma avaliação de risco será realizada com orientações sobre como garantir a segurança ao fazer os exercícios. Um diário de exercícios será fornecido para os participantes monitorarem a frequência dos exercícios.

Serão feitos acordos para telefonemas semanais com o fisioterapeuta da pesquisa para monitorar o progresso e uma data provisória marcada para a primeira visita mensal de monitoramento domiciliar. Os participantes no braço de intervenção serão contatados semanalmente durante 12 semanas no estudo. O fisioterapeuta da pesquisa irá visitá-los em casa para monitorar e progredir os exercícios uma vez por mês durante esse período.

PESQUISA QUALITATIVA Na reunião de consentimento, todos os pacientes serão convidados a participar de entrevistas realizadas após a reunião de consentimento e após a conclusão das medições finais. Eles serão informados de que a participação nas entrevistas é complementar ao estudo principal e eles são livres para recusar. Amostragem intencional será usada para garantir uma amostra de diversidade máxima de idade, sexo e gravidade dos sintomas. Potenciais participantes de entrevistas qualitativas receberão detalhes por escrito do estudo qualitativo e serão solicitados a dar seu consentimento para serem entrevistados se estiverem dispostos a participar. A entrevista será gravada em áudio e consistirá em um diálogo entre o entrevistador (o pesquisador) e o participante. Um guia de tópicos será utilizado durante as entrevistas, mas o participante será convidado a levantar questões de importância para ele. A análise de dados será iterativa, na medida em que será continuamente analisada ao longo do processo de coleta de dados e usada para informar as entrevistas seguintes.

PROCEDIMENTOS PARA LIDAR COM EFEITOS E VIÉS DO PESQUISADOR As avaliações serão realizadas por um avaliador cego para padronizar o tratamento durante os testes. A avaliação de quedas e a educação sobre quedas serão fornecidas na sessão de medição de linha de base pelo avaliador cego, antes da randomização do participante. Desta forma, os participantes receberão o mesmo tratamento. O avaliador cego realizará as medições finais. O participante será lembrado antes do início da sessão final para não mencionar o que pode ou não ter feito nas 12 semanas anteriores para manter a cegueira durante toda a sessão