BALTiC-Studie: Eine Machbarkeitsanalyse von BALance-Training zu Hause bei Menschen mit Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (BALTiC)

Eine aktuelle, unveröffentlichte Fokusgruppenstudie von Menschen mit CMT ergab, dass sie mehr Stürze berichteten als gesunde Menschen. Sie berichteten von Problemen beim Gehen auf unebenen Oberflächen, Schwierigkeiten beim Aufstehen vom Boden und der Notwendigkeit, jeden Schritt bewusst zu überdenken, um beim Gehen nicht zu stürzen (GM Ramdharry et al., 2015). Eine retrospektive Umfrage unter Menschen mit CMT ergab, dass 89 % der 94 Befragten einen Sturz zu Boden berichteten. Die Hälfte von ihnen gab an, mindestens einmal im Monat zu stürzen, wobei 5 % jeden Tag stürzten (Ramdharry et al., 2011). Wir haben gerade eine explorative Studie über Faktoren abgeschlossen, die das Sturzrisiko vorhersagen. Eine vorläufige Analyse der prospektiven Sturzdaten von 32 Personen über 6 Monate zeigte, dass sie im Median 4-mal gestürzt sind (Bereich 0–54 Stürze) und die Leistung des funktionellen Gleichgewichts prädiktiv sein kann (Ramdharry et al., 2015). Eine Studie an Menschen mit CMT1a ergab, dass eine sensorische Beeinträchtigung die visuelle Abhängigkeit für eine statische Gleichgewichtsaufgabe erhöht (van der Linden et al., 2010). Es gab nur eine kleine Studie zum Gleichgewichtstraining bei Menschen mit CMT, in der ein neuartiges Rehabilitationsgerät mit traditionelleren Übungen verglichen wurde (Matjacić und Zupan, 2006). Beide Interventionen zeigten eine Verbesserung der Werte für das funktionelle Gleichgewicht. Studien zum proximalen Krafttraining bei CMT haben Verbesserungen der Gehparameter gezeigt (Chetlin et al., 2004; Lindeman et al., 1995), aber die Wirkung auf das Gleichgewicht wurde nicht untersucht. Aufgrund der gemischten sensomotorischen Präsentation von Menschen mit CMT wird ein kombinierter Ansatz aus multisensorischem Gleichgewichtstraining und proximaler Kräftigung angeboten. Da CMT ein lebenslanger Zustand ist, der von der Person außerhalb des medizinischen oder therapeutischen Umfelds verwaltet werden muss, wurde ein Modell für zu Hause vorgeschlagen.

STUDIENDESIGN UND BEGRÜNDUNG Für diese Machbarkeitsstudie wurde ein einfach verblindetes, randomisiertes, kontrolliertes Design gewählt. Die Absicht ist zu sehen, ob es eine Wirkung der Intervention gibt, die später in einer größeren randomisierten kontrollierten Studie untersucht werden soll. Ein verblindeter Gutachter misst die Gleichgewichtsleistung vor der Randomisierung und nach den 12 Wochen der Intervention oder Kontrolle. Sie führen auch qualitative Interviews vor der Randomisierung und nach der abschließenden Messsitzung durch. Interviews informieren über die Intervention und ihre Akzeptanz. Alle Teilnehmer erhalten eine Sturzbeurteilung und eine Sturzaufklärung. Nach der Randomisierung erhalten die Teilnehmer entweder die 12-wöchige Interventions- oder Kontrollphase. Die Intervention umfasst ein ganzheitliches Programm der Physiotherapie, einschließlich Krafttraining von Muskelgruppen, die von der Erkrankung nicht betroffen sind, und multisensorische Übungen, um das Gleichgewicht zu erreichen. Das Programm wird von einem Physiotherapeuten durchgeführt, der in der Durchführung von Behandlungen nach den Prinzipien des Selbstmanagements geschult ist. Die Übungen werden von den Patienten in ihren eigenen Häusern durchgeführt und vom Forschungsphysiotherapeuten überwacht, wobei angemessene Fortschritte erzielt werden. Diejenigen, die in den Kontrollarm randomisiert wurden, erhalten während dieses 12-wöchigen Zeitraums überwachende Telefonanrufe.

REKRUTIERUNG Patienten werden aus ambulanten neurologischen Kliniken am Queen Square rekrutiert, die auf die Diagnose und Behandlung von CMT spezialisiert sind. Patienten, die die Einschlusskriterien erfüllen, werden angesprochen und ihnen wird die Studie beschrieben. Es werden schriftliche Informationen bereitgestellt und es wird eine Möglichkeit zur Kontaktaufnahme arrangiert, sobald sie sich entschieden haben, ob sie mit dem Screening fortfahren möchten. Alle Patienten, die damit einverstanden sind, durchlaufen ein Screening, das telefonisch stattfindet. Diejenigen, die das Screening bestehen, erhalten Falltagebuch-Postkarten oder Arrangements für Falltagebuch-E-Mails, die sie einen Monat lang überwachen und melden müssen. Eine Stichprobe wird zu einem qualitativen Interview eingeladen. Es werden Vorkehrungen getroffen, dass sie nach der einmonatigen Sturzüberwachung an einer Basismessung, einer Sturzbewertung und einer Sturzaufklärung teilnehmen.

Zu den Maßnahmen gehören:

Von Patienten berichtete Fragebögen zu Gleichgewichtsvertrauen, Stimmung, Gehfähigkeit und körperlicher Funktion 10-m-Gehtest / 6-Minuten-Gehtest Berg-Balance-Skala Bruininks Oseretsky-Test (BOT) BESTest Funktionelle Gleichgewichtstests mit Kraftmessplatten und Bewegungsanalysegeräten Krafttests der unteren Gliedmaßen und Hände Charcot Marie Tooth Examination Score (CMTES) Eine Block-Randomisierung erfolgt nach der Baseline-Messung und der Sturzaufklärungssitzung mit Zuordnung entweder zu einem Kontrollarm oder einem Interventionsarm. Dies wird vom PI oder Forschungsphysiotherapeuten durchgeführt, der nicht verblindet bleibt. Der Kontakt mit dem verblindeten Gutachter wird bis zur letzten Messsitzung 12 Wochen später unterbrochen.

INTERVENTION:

Wenn die Teilnehmer in den Kontrollarm der Studie randomisiert werden, werden sie darauf hingewiesen, dass der Forschungsphysiotherapeut sie monatlich kontaktieren wird, um Stürze oder Probleme zu überwachen. Für diejenigen, die in den Interventionsarm randomisiert wurden, wird so bald wie möglich ein Hausbesuch mit dem Forschungsphysiotherapeuten vereinbart. Während dieser Sitzung wird der Forschungsphysiotherapeut dem Teilnehmer Übungen zur Kräftigung der Rumpfmuskulatur und der proximalen Muskulatur unter Verwendung von Körpergewicht und abgestuften Knöchelgewichten anbieten. Krafttraining wird 4 mal pro Woche durchgeführt. Sie werden auch eine Auswahl an Übungen geben, die auf das Gleichgewicht abzielen, um die Stabilität und das sensorische Feedback herauszufordern. Die Teilnehmer werden gebeten, täglich Gleichgewichtsübungen durchzuführen. Es wird eine Risikobewertung mit Anleitung zur Gewährleistung der Sicherheit bei der Durchführung der Übungen durchgeführt. Den Teilnehmern wird ein Übungstagebuch zur Verfügung gestellt, um die Übungshäufigkeit zu überwachen.

Es werden Vorkehrungen für wöchentliche Telefonate mit dem Forschungsphysiotherapeuten getroffen, um den Fortschritt zu überwachen, und es wird ein vorläufiger Termin für den ersten monatlichen Überwachungsbesuch zu Hause festgelegt. Die Teilnehmer des Interventionsarms werden 12 Wochen lang wöchentlich bezüglich der Studie kontaktiert. Der Forschungsphysiotherapeut wird sie während dieser Zeit einmal im Monat zu Hause besuchen, um die Übungen zu überwachen und weiterzuentwickeln.

QUALITATIVE FORSCHUNG Bei der Einwilligungssitzung werden alle Patienten eingeladen, an Interviews teilzunehmen, die nach der Einwilligungssitzung und nach Abschluss der abschließenden Messungen durchgeführt werden. Sie werden darauf hingewiesen, dass die Teilnahme an den Interviews ergänzend zur Hauptstudie erfolgt und sie frei darauf verzichten können. Es wird eine gezielte Probenahme verwendet, um eine Probe mit maximaler Diversität in Bezug auf Alter, Geschlecht und Schweregrad der Symptome zu gewährleisten. Potenzielle Teilnehmer an qualitativen Interviews erhalten schriftliche Informationen über die qualitative Studie und werden gebeten, ihr Einverständnis zu einem Interview zu geben, wenn sie bereit sind, daran teilzunehmen. Das Interview wird auf Tonband aufgezeichnet und besteht aus einem Dialog zwischen dem Interviewer (dem Forscher) und dem Teilnehmer. Während der Interviews wird ein Themenleitfaden verwendet, der Teilnehmer wird jedoch aufgefordert, für ihn wichtige Themen anzusprechen. Die Datenanalyse erfolgt iterativ, d. h. sie wird während des gesamten Datenerhebungsprozesses kontinuierlich analysiert und zur Information für nachfolgende Interviews verwendet.

VERFAHREN ZUM UMGANG MIT FORSCHEREFFEKTEN UND BIAS Die Bewertungen werden von einem verblindeten Gutachter durchgeführt, um die Behandlung während der Tests zu standardisieren. Sturzbeurteilung und Sturzaufklärung werden bei der Baseline-Messsitzung vom verblindeten Prüfer vor der Randomisierung der Teilnehmer bereitgestellt. Auf diese Weise erhalten die Teilnehmer die gleiche Behandlung. Der verblindete Gutachter führt abschließende Messungen durch. Der Teilnehmer wird vor Beginn der letzten Sitzung daran erinnert, nicht zu erwähnen, was er möglicherweise in den 12 Wochen vor der Verblindung während der gesamten Sitzung getan oder nicht getan hat