- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03041038
Účinnost a bezpečnost secukinumabu u pacientů s ichtyózou
2. srpna 2021 aktualizováno: Amy Paller, Northwestern University
Multicentrická studie s randomizovaným, dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným obdobím, po kterém následovalo období otevřeného udržovacího dávkování k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti secukinumabu u pacientů s ichtyózou
Ichtyózy jsou skupinou celoživotních genetických poruch, které sdílejí charakteristiky celkového ztluštění kůže, šupinatění a základního kožního zánětu.
Neexistují žádné terapie založené na rostoucím pochopení toho, co způsobuje onemocnění.
Nedávno však byly objeveny výrazné zvýšení exprese interleukinu-17A (IL-17A) a cytokinů souvisejících s IL-17 v kůži jedinců s ichtyózou, což může vysvětlit zánět.
Výzkumníci navrhují, že terapeutika cílená na IL-17 bezpečně potlačí zánět a možná i další rysy ichtyózy a zlepší kvalitu života.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Ichtyózy jsou skupinou celoživotních genetických poruch, které sdílejí charakteristiky celkového ztluštění kůže, šupinatění a základního kožního zánětu.
Naprostá většina jsou sirotčí poruchy a jsou spojeny s extrémně špatnou kvalitou života související se sociálním vyloučením ze změněného vzhledu, souvisejícím svěděním a nepohodlím a funkčními omezeními způsobenými kožní chorobou.
Mezi nejčastější z těchto osiřelých poruch patří autozomálně recesivní kongenitální ichtyóza (ARCI) s jejími fenotypovými podskupinami lamelární ichtyóza (ARCI-LI) a kongenitální ichtyosiformní erytrodermie (ARCI-CIE), epidermolytická ichtyóza (EI) a Nethertonův syndrom (NS).
Terapie je pro pacienty nebo rodiče časově náročná a je podpůrná se zaměřením na odstranění vodního kamene.
Neexistují žádné terapie založené na rostoucím pochopení toho, co způsobuje onemocnění.
Nedávno byly objeveny výrazné zvýšení exprese interleukinu-17A (IL-17A) a cytokinů souvisejících s IL-17 v kůži jedinců s ichtyózou, což může vysvětlit zánět.
Psoriáza, další zánětlivá kožní porucha se zarudnutím a šupinatostí, je nyní důsledkem aktivace dráhy IL-17 a inhibice IL-17A je nejúčinnější známou léčbou psoriázy.
Výzkumníci navrhují, že terapeutika cílená na IL-17 bezpečně potlačí zánět a možná i další rysy ichtyózy a zlepší kvalitu života.
V tomto dlouhodobém, otevřeném rozšíření, výzkumníci navrhují léčit dospělé s ichtyózou a alespoň středně těžkým erytémem subkutánně podávanou protilátkou anti-IL-17 (sekukinumab) a sériově hodnotit klinickou odpověď na tuto terapii a její bezpečnost.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt poskytl informovaný souhlas
- Subjektům je v době screeningu alespoň 18 let nebo více
- Ženy nesmějí být těhotné nebo kojit
- Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v moči a používající alespoň jednu formu antikoncepce (abstinence povolena)
- Subjekty musí mít potvrzenou diagnózu ARCI (fenotypově rozdělenou na ARCI-LI nebo ARCI-CIE), EI nebo NS (podle genotypu nebo ochoty být genotypizován)
- Subjekty musí být klinicky posouzeny jako imunokompetentní.
- Subjekty nebudou mít žádnou alergii na secukinumab nebo složky produktu.
- Subjekty budou mít normální základní laboratorní testy (CMP, CBC, HIV negativní, hepatitida B, C negativní, QuantiFERON®-TB gold negativní)
- Subjekty musí mít skóre erytému alespoň 18 na IASI a skóre IASI-E 12 (alespoň střední závažnost erytému) na začátku
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které nejsou schopny dát informovaný souhlas nebo souhlas.
- Subjekty bez potvrzené diagnózy ARCI, EI nebo NS.
- Subjekty, které mají známou alergii na secukinumab.
- Ženy, které jsou těhotné, zvažují otěhotnění nebo budou kojit.
- Subjekty, které dříve biologické užívaly cílené na IL-17A/IL-17 receptor A nebo IL-12/IL-23 nebo které dříve užívaly blokátory TNF-alfa.
- Jedinci, kteří používali systémový retinoid během jednoho měsíce před zahájením léčby.
- Jedinci, kteří používali topické retinoidy nebo keratolytika během jednoho týdne před zahájením léčby.
- Subjekty, které v předchozích 24 hodinách použili změkčovadlo na oblast, která má být biopsií
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Secukinumab
Secukinumab 300 mg (tekutá forma) podávaný subkutánně týdně po dobu 5 týdnů, poté měsíčně až do konce studie
|
Anti IL-17A protilátka
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (sterilní fyziologický roztok) 2 ml podávané subkutánně týdně po dobu 5 týdnů, poté měsíčně až do konce studie
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snížení indexu závažnosti oblasti ichtyózy (IASI) v týdnu 16
Časové okno: 16 týdnů
|
Primární koncový bod účinnosti.
Skóre IASI bylo modelováno podle indexu plochy a závažnosti ekzému (EASI) a indexu plochy a závažnosti psoriázy (PASI), běžně používaných v klinických studiích u atopické dermatitidy, respektive psoriázy.
Tato stupnice měří erytém a škálování a má rozsah 0-48 (součet maximálního skóre 24 pro erytém a 24 pro škálování).
Vyšší skóre znamená horší klinickou závažnost.
Průměrný rozdíl celkového skóre IASI ve výchozím stavu byl porovnán s celkovým skóre IASI v týdnu 16.
|
16 týdnů
|
|
Celkový počet bakteriálních nebo plísňových mukokutánních infekcí do 16. týdne
Časové okno: 16 týdnů dvojitě zaslepené sekukinumab/placebo následované 32týdenní otevřenou léčbou
|
Primární bezpečnostní koncový bod
|
16 týdnů dvojitě zaslepené sekukinumab/placebo následované 32týdenní otevřenou léčbou
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
- Vrchní vyšetřovatel: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
31. srpna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
31. srpna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. ledna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2017
První zveřejněno (Odhad)
2. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kožní choroby
- Vrozené vady
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, genetické
- Dermatitida
- Kožní onemocnění, ekzematózní
- Abnormality kůže
- Abnormality, vícenásobné
- Keratóza
- Nethertonův syndrom
- Ichtyóza
- Dermatitida, exfoliativní
- Ichtyóza, lamelární
- Ichtyosiformní erytrodermie, vrozená
- Hyperkeratóza, Epidermolytika
Další identifikační čísla studie
- CAIN457AUS05T
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .