Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Secukinumabin tehokkuus ja turvallisuus iktyoosipotilailla

maanantai 2. elokuuta 2021 päivittänyt: Amy Paller, Northwestern University

Monikeskustutkimus satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla, lumekontrolloidulla jaksolla, jota seurasi avoin ylläpitoannostusjakso Secukinumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi iktyoosipotilailla

Iktyoosit ovat ryhmä elinikäisiä geneettisiä sairauksia, joilla on yhteisiä yleistynyt ihon paksuuntuminen, hilseily ja taustalla oleva ihotulehdus. Ei ole olemassa hoitoja, jotka perustuvat kasvavaan ymmärrykseen taudin aiheuttajista. Äskettäin on kuitenkin havaittu huomattavia kohonneita interleukiini-17A:n (IL-17A) ja IL-17:ään liittyvien sytokiinien ilmentymistä iktyoosia sairastavien henkilöiden ihossa, mikä saattaa selittää tulehduksen. Tutkijat ehdottavat, että IL-17:ään kohdistetut lääkkeet tukahduttavat turvallisesti tulehduksen ja mahdollisesti muut iktyoosin piirteet parantaen elämänlaatua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Iktyoosit ovat ryhmä elinikäisiä geneettisiä sairauksia, joilla on yhteisiä yleistynyt ihon paksuuntuminen, hilseily ja taustalla oleva ihotulehdus. Suurin osa on orvotautia, ja niihin liittyy erittäin huono elämänlaatu, joka liittyy ulkonäön muuttumisesta johtuvaan sosiaaliseen syrjäytymiseen, siihen liittyvään kutinaan ja epämukavuuteen sekä ihosairauden toiminnallisiin rajoituksiin. Yleisimpiä näistä harvinaisista sairauksista ovat autosomaalinen resessiivinen synnynnäinen ikthyoosi (ARCI) ja sen fenotyyppiset alaryhmät lamellaarinen iktyoosi (ARCI-LI) ja synnynnäinen ikthyosiforminen erytroderma (ARCI-CIE), epidermolyyttinen ikthyoosi (EI) ja Nethertonin oireyhtymä (NS). Hoito vie aikaa potilaille tai vanhemmille ja on tukevaa, keskittyen hilseilyn poistamiseen. Ei ole olemassa hoitoja, jotka perustuvat kasvavaan ymmärrykseen taudin aiheuttajista. Viime aikoina on havaittu huomattavia kohonneita interleukiini-17A:n (IL-17A) ja IL-17:ään liittyvien sytokiinien ilmentymistä iktyoosia sairastavien henkilöiden ihossa, mikä saattaa selittää tulehduksen. Psoriaasi, toinen tulehduksellinen ihosairaus, johon liittyy punoitusta ja hilseilyä, on nyt osoitettu johtuvan IL-17-reitin aktivaatiosta, ja IL-17A:n esto on tehokkain tunnettu hoito psoriaasin hoidossa. Tutkijat ehdottavat, että IL-17:ään kohdistetut lääkkeet tukahduttavat turvallisesti tulehduksen ja mahdollisesti muut iktyoosin piirteet parantaen elämänlaatua. Tässä pitkäaikaisessa avoimessa laajennuksessa tutkijat ehdottavat aikuisten, joilla on iktyoosi ja vähintään kohtalainen punoitus, hoitoa ihon alle annettavalla anti-IL-17-vasta-aineella (secukinumab) ja arvioida sarjassa kliinistä vastetta tälle hoidolle ja sen turvallisuutta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittava on antanut tietoisen suostumuksen
  • Tutkittavat ovat vähintään 18-vuotiaita seulontahetkellä
  • Naishenkilöt eivät saa olla raskaana tai imettävät
  • Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt, joiden virtsaraskaustesti on negatiivinen ja jotka käyttävät vähintään yhtä ehkäisyä (raittius sallittu)
  • Koehenkilöillä on oltava vahvistettu ARCI-diagnoosi (jaettu fenotyyppisesti ARCI-LI:hen tai ARCI-CIE:hen), EI tai NS (genotyypin tai halukkuuden mukaan genotyypittää)
  • Koehenkilöt on arvioitava kliinisesti immunokompetenteiksi.
  • Koehenkilöillä ei ole allergiaa sekukinumabille tai tuotteen komponenteille.
  • Koehenkilöillä on normaalit lähtötilanteen laboratoriotestit (CMP, CBC, HIV-negatiivinen, hepatiitti B-, C-negatiivinen, QuantiFERON®-TB kultanegatiivinen)
  • Tutkittavien eryteeman pistemäärän on oltava vähintään 18 IASI:ssa ja IASI-E-pistemäärän 12 (vähintään kohtalaisen vaikeus eryteeman) lähtötasolla

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohteet, jotka eivät pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Koehenkilöt, joilla ei ole vahvistettua diagnoosia ARCI, EI tai NS.
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan allergia sekukinumabille.
  • Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, harkitsevat raskautta tai imettävät.
  • Koehenkilöt, joilla on aiempaa biologista käyttöä, joka kohdistuu IL-17A/IL-17-reseptori A:han tai IL-12/IL-23:een, tai jotka ovat aiemmin käyttäneet TNF-alfa-salpaajia.
  • Potilaat, jotka ovat käyttäneet systeemistä retinoidia kuukauden aikana ennen aloitusta.
  • Potilaat, jotka ovat käyttäneet paikallisia retinoideja tai keratolyyttisiä aineita viikon aikana ennen aloitusta.
  • Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet pehmittävää ainetta biopsia-alueella edellisen 24 tunnin aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Secukinumabi
Secukinumabi 300 mg (nesteen muodostus) annettuna ihonalaisesti viikoittain 5 viikon ajan ja sitten kuukausittain tutkimuksen loppuun asti
Lääke: Secukinumabi
Anti-IL-17A vasta-aine
Muut nimet:
  • Cosentyx
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo (steriili suolaliuos) 2 ml ihonalaisesti viikoittain 5 viikon ajan, sitten kuukausittain tutkimuksen loppuun asti
Lääke: Plasebo
Muut nimet:
  • Steriili suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ichthyosis Area Severity Index (IASI) -indeksin lasku viikolla 16
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Ensisijainen tehokkuuspäätepiste. IASI-pisteet mallinnettiin ekseema-alue- ja vakavuusindeksin (EASI) ja psoriaasialue- ja vakavuusindeksin (PASI) mukaan, joita käytetään yleisesti kliinisissä tutkimuksissa atooppisen ihottuman ja psoriaasin osalta. Tämä asteikko mittaa punoitusta ja hilseilyä, ja sen alue on 0–48 (enimmäispisteiden summa 24 punoitusta ja 24 hilseilyä). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa kliinistä vakavuutta. Keskimääräinen ero IASI-kokonaispisteet lähtötilanteessa verrattiin IASI-kokonaispisteisiin viikolla 16.
16 viikkoa
Bakteeri- tai sieni-mukokutaanisten infektioiden kokonaismäärä viikon 16 aikana
Aikaikkuna: 16 viikon sekukinumabi/plasebo-kaksoissokkohoito, jota seurasi 32 viikon avoin hoito
Ensisijainen turvallisuuspäätepiste
16 viikon sekukinumabi/plasebo-kaksoissokkohoito, jota seurasi 32 viikon avoin hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwestern University

Yhteistyökumppanit

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Tutkijat

  • Päätutkija: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
  • Päätutkija: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 2. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 25. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAIN457AUS05T

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa