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A eficácia e segurança do secuquinumabe em pacientes com ictiose

2 de agosto de 2021 atualizado por: Amy Paller, Northwestern University

Um estudo multicêntrico com um período randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por um período aberto de dosagem de manutenção para avaliar a eficácia e a segurança do secuquinumabe em pacientes com ictiose

As ictioses são um grupo de doenças genéticas ao longo da vida que compartilham características de espessamento generalizado da pele, descamação e inflamação cutânea subjacente. Não há terapias baseadas na crescente compreensão do que causa a doença. No entanto, houve descobertas recentes de elevações acentuadas na expressão de interleucina-17A (IL-17A) e citocinas relacionadas à IL-17 na pele de indivíduos com ictiose, o que pode explicar a inflamação. Os investigadores propõem que a terapêutica direcionada à IL-17 suprimirá com segurança a inflamação e possivelmente as outras características da ictiose, melhorando a qualidade de vida.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As ictioses são um grupo de doenças genéticas ao longo da vida que compartilham características de espessamento generalizado da pele, descamação e inflamação cutânea subjacente. A grande maioria são distúrbios órfãos e estão associados a uma qualidade de vida extremamente ruim relacionada ao ostracismo social devido à aparência alterada, coceira e desconforto associados e limitações funcionais da doença de pele. Entre os mais comuns desses distúrbios órfãos estão a ictiose congênita autossômica recessiva (ARCI) com seus subconjuntos fenotípicos de ictiose lamelar (ARCI-LI) e eritrodermia ictiosiforme congênita (ARCI-CIE), ictiose epidermolítica (EI) e síndrome de Netherton (NS). A terapia é demorada para os pacientes ou pais e é de suporte, com foco na eliminação da descamação. Não há terapias baseadas na crescente compreensão do que causa a doença. Houve descobertas recentes de elevações acentuadas na expressão de interleucina-17A (IL-17A) e citocinas relacionadas à IL-17 na pele de indivíduos com ictiose, o que pode explicar a inflamação. A psoríase, outro distúrbio inflamatório da pele com vermelhidão e descamação, agora demonstrou resultar da ativação da via IL-17 e a inibição da IL-17A é a terapia mais eficaz conhecida para tratar a psoríase. Os investigadores propõem que a terapêutica direcionada à IL-17 suprimirá com segurança a inflamação e possivelmente as outras características da ictiose, melhorando a qualidade de vida. Nesta extensão aberta de longo prazo, os investigadores propõem tratar adultos com ictiose e pelo menos eritema moderado com anticorpo anti-IL-17 administrado por via subcutânea (secuquinumabe) e avaliar em série a resposta clínica a esta terapia e sua segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeito forneceu consentimento informado
  • Os indivíduos têm pelo menos 18 anos de idade ou mais no momento da triagem
  • As mulheres não devem estar grávidas ou amamentando
  • Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar com teste de gravidez de urina negativo e usando pelo menos uma forma de contracepção (abstinência permitida)
  • Os indivíduos devem ter um diagnóstico confirmado de ARCI (dividido fenotipicamente em ARCI-LI ou ARCI-CIE), EI ou NS (por genótipo ou vontade de ser genotipado)
  • Os indivíduos devem ser clinicamente considerados imunocompetentes.
  • Os indivíduos não terão alergia ao secuquinumabe ou aos componentes do produto.
  • Os indivíduos terão testes laboratoriais de linha de base normais (CMP, CBC, HIV negativo, hepatite B, C negativo, QuantiFERON®-TB gold negativo)
  • Os indivíduos devem ter uma pontuação de eritema de pelo menos 18 no IASI e uma pontuação IASI-E de 12 (pelo menos gravidade moderada do eritema) no início do estudo

Critério de exclusão:

  • Sujeitos incapazes de dar consentimento informado ou assentimento.
  • Indivíduos sem diagnóstico confirmado ARCI, EI ou NS.
  • Indivíduos com alergia conhecida ao secuquinumabe.
  • Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas, pensando em engravidar ou que irão amamentar.
  • Indivíduos que têm uso biológico anterior direcionado ao receptor A de IL-17A/IL-17 ou IL-12/IL-23 ou que usam bloqueadores de TNF-alfa.
  • Indivíduos que usaram um retinóide sistêmico dentro de um mês antes do início.
  • Indivíduos que usaram retinóides tópicos ou queratolíticos dentro de uma semana antes do início.
  • Indivíduos que tenham usado emoliente na área a ser biopsiada nas últimas 24 horas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Secuquinumabe
Secuquinumabe 300 mg (formação líquida) administrado por via subcutânea semanalmente por 5 semanas e depois mensalmente até o final do estudo
Medicamento: Secuquinumabe
Anticorpo anti IL-17A
Outros nomes:
  • Cosentyx
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo (solução salina estéril) 2ml administrado por via subcutânea semanalmente por 5 semanas e depois mensalmente até o final do estudo
Medicamento: Placebo
Outros nomes:
  • Soro fisiológico estéril

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Redução na Semana 16 no Índice de Gravidade da Área de Ictiose (IASI)
Prazo: 16 semanas
Ponto final primário de eficácia. O escore IASI foi modelado após o Eczema Area and Severity Index (EASI) e o Psoriasis Area and Severity Index (PASI), comumente usados ​​em ensaios clínicos para dermatite atópica e psoríase, respectivamente. Essa escala mede eritema e descamação e tem uma faixa de 0 a 48 (soma de uma pontuação máxima de 24 para eritema e 24 para descamação). Uma pontuação mais alta significa pior gravidade clínica. A diferença média da pontuação total do IASI na linha de base foi comparada à pontuação total do IASI na Semana 16.
16 semanas
Número total de infecções mucocutâneas bacterianas ou fúngicas até a semana 16
Prazo: 16 semanas de secuquinumabe/placebo duplo-cego seguido por 32 semanas de tratamento aberto
Ponto final de segurança primário
16 semanas de secuquinumabe/placebo duplo-cego seguido por 32 semanas de tratamento aberto

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Northwestern University

Colaboradores

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Investigadores

  • Investigador principal: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
  • Investigador principal: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

31 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimativa)

2 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de agosto de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAIN457AUS05T

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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