- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03041038
Effekten og sikkerheten til Secukinumab hos pasienter med iktyoser
2. august 2021 oppdatert av: Amy Paller, Northwestern University
En multisenterstudie med en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert periode, etterfulgt av en åpen vedlikeholdsdoseringsperiode for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Secukinumab hos pasienter med iktyoser
Iktyosene er en gruppe livslange genetiske lidelser som deler kjennetegn ved generalisert hudfortykkelse, avskalling og underliggende hudbetennelse.
Det finnes ingen terapier basert på økende forståelse av hva som forårsaker sykdommen.
Imidlertid har det nylig vært oppdaget markerte økninger i uttrykket av interleukin-17A (IL-17A) og IL-17-relaterte cytokiner i huden til individer med iktyose, noe som kan forklare betennelsen.
Etterforskere foreslår at IL-17-målrettede terapeutiske midler trygt vil undertrykke betennelsen og muligens andre trekk ved iktyose, og forbedre livskvaliteten.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Iktyosene er en gruppe livslange genetiske lidelser som deler kjennetegn ved generalisert hudfortykkelse, avskalling og underliggende hudbetennelse.
De aller fleste er foreldreløse lidelser og er assosiert med ekstremt dårlig livskvalitet relatert til sosial utstøting fra endret utseende, tilhørende kløe og ubehag, og funksjonelle begrensninger fra hudsykdommen.
Blant de vanligste av disse foreldreløse lidelsene er autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI) med dens fenotypiske undergrupper av lamellær iktyose (ARCI-LI) og medfødt iktyosiform erytrodermi (ARCI-CIE), epidermolytisk iktyose (EI) og Netherton syndrom.
Terapi er tidkrevende for pasienter eller foreldre og er støttende, med fokus på fjerning av skalering.
Det finnes ingen terapier basert på økende forståelse av hva som forårsaker sykdommen.
Det har nylig vært oppdaget markerte økninger i uttrykket av interleukin-17A (IL-17A) og IL-17-relaterte cytokiner i huden til individer med iktyose, noe som kan forklare betennelsen.
Psoriasis, en annen inflammatorisk hudlidelse med rødhet og avskalling, har nå vist seg å være et resultat av aktivering av IL-17-veier, og IL-17A-hemming er den mest effektive behandlingen kjent for å behandle psoriasis.
Etterforskere foreslår at IL-17-målrettede terapeutiske midler trygt vil undertrykke betennelsen og muligens andre trekk ved iktyose, og forbedre livskvaliteten.
I denne langsiktige, åpne utvidelsen foreslår etterforskerne å behandle voksne med iktyose og minst moderat erytem med subkutant administrert anti-IL-17-antistoff (secukinumab) og å serielt vurdere klinisk respons på denne behandlingen og dens sikkerhet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Observanden har gitt informert samtykke
- Forsøkspersonene er minst 18 år eller eldre på tidspunktet for screening
- Kvinnelige forsøkspersoner må ikke være gravide eller ammende
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder med negativ uringraviditetstest og som bruker minst én form for prevensjon (avholdenhet tillatt)
- Forsøkspersonene må ha en bekreftet diagnose av ARCI (delt fenotypisk inn i ARCI-LI eller ARCI-CIE), EI eller NS (etter genotype eller vilje til å bli genotypet)
- Forsøkspersoner må være klinisk bedømt til å være immunkompetente.
- Personer vil ikke ha noen allergi mot secukinumab eller komponenter i produktet.
- Forsøkspersonene vil ha normal baseline laboratorietesting (CMP, CBC, HIV-negativ, hepatitt B, C-negativ, QuantiFERON®-TB gull-negativ)
- Forsøkspersonene må ha en erytemskåre på minst 18 på IASI og en IASI-E-skåre på 12 (minst moderat alvorlighetsgrad av erytem) ved baseline
Ekskluderingskriterier:
- Personer som ikke er i stand til å gi informert samtykke eller samtykke.
- Personer uten bekreftet diagnose ARCI, EI eller NS.
- Personer som har en kjent allergi mot secukinumab.
- Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, vurderer å bli gravide eller skal amme.
- Personer som tidligere har hatt biologisk bruk rettet mot IL-17A/IL-17 reseptor A eller IL-12/IL-23 eller som tidligere har brukt TNF-alfablokkere.
- Personer som har brukt et systemisk retinoid innen en måned før oppstart.
- Personer som har brukt aktuelle retinoider eller keratolytika innen en uke før oppstart.
- Forsøkspersoner som har brukt mykgjørende middel på området som skal biopsieres i løpet av de siste 24 timene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Secukinumab
Secukinumab 300 mg (væskedannelse) administrert subkutant ukentlig i 5 uker, deretter månedlig til slutten av forsøket
|
Anti IL-17A antistoff
Andre navn:
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo (sterilt saltvann) 2ml administrert subkutant ukentlig i 5 uker, deretter månedlig til slutten av forsøket
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Reduksjon ved uke 16 i Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Tidsramme: 16 uker
|
Primært effektendepunkt.
IASI-skåren ble modellert etter Eczema Area and Severity Index (EASI) og Psoriasis Area and Severity Index (PASI), som vanligvis brukes i kliniske studier for henholdsvis atopisk dermatitt og psoriasis.
Denne skalaen måler erytem og skalering og har et område på 0-48 (summen av en maksimal poengsum på 24 for erytem og 24 for skalering).
En høyere score betyr dårligere klinisk alvorlighetsgrad.
Gjennomsnittlig forskjell IASI totalscore ved baseline ble sammenlignet med IASI totalscore ved uke 16.
|
16 uker
|
Totalt antall bakterielle eller soppslimhinneinfeksjoner gjennom uke 16
Tidsramme: 16 uker med secukinumab/placebo dobbeltblind etterfulgt av 32 ukers åpen behandling
|
Primært sikkerhetsendepunkt
|
16 uker med secukinumab/placebo dobbeltblind etterfulgt av 32 ukers åpen behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
- Hovedetterforsker: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
31. august 2020
Studiet fullført (Faktiske)
31. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. januar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. januar 2017
Først lagt ut (Anslag)
2. februar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. august 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. august 2021
Sist bekreftet
1. august 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer, genetisk
- Dermatitt
- Hudsykdommer, eksem
- Hudavvik
- Abnormiteter, flere
- Keratose
- Netherton syndrom
- Iktyose
- Dermatitt, eksfoliativ
- Iktyose, lamellær
- Ichthyosiform erythroderma, medfødt
- Hyperkeratose, epidermolytisk
Andre studie-ID-numre
- CAIN457AUS05T
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Netherton syndrom
-
Quoin PharmaceuticalsRekrutteringNetherton syndromForente stater
-
Azitra Inc.Har ikke rekruttert ennå
-
Daiichi SankyoRekruttering
-
Boehringer IngelheimHar ikke rekruttert ennåNetherton syndrom
-
Boehringer IngelheimRekrutteringNetherton syndromBelgia, Storbritannia, Australia, Tyskland, Kina, Malaysia, Japan, Frankrike, Forente stater, Israel, Bulgaria, Italia, Sveits, Østerrike, Nederland, Portugal
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Ukjent
-
Quoin PharmaceuticalsRekrutteringNetherton syndromForente stater
-
Sixera PharmaRekrutteringNetherton syndromFrankrike
-
University Hospital, ToulouseMedSharingRekruttering
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNovartis PharmaceuticalsFullførtNetherton syndromForente stater
Kliniske studier på Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkjentAkutt bronkitt | Akutt øvre luftveisinfeksjonKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)FullførtCannabisbrukForente stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyFullførtMannlige personer med type II diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedFullførtFarmakokinetikk | SikkerhetsproblemerStorbritannia
-
Regado Biosciences, Inc.FullførtFrivillig friskForente stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltFullførtGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.AvsluttetHypoplastisk venstre hjertesyndromForente stater
-
ItalfarmacoFullførtBecker muskeldystrofiNederland, Italia
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Creaciones Aromáticas Industriales, S.A. (CARINSA)Fullført