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L'efficacia e la sicurezza di Secukinumab nei pazienti con ittiosi

2 agosto 2021 aggiornato da: Amy Paller, Northwestern University

Uno studio multicentrico con un periodo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di somministrazione di mantenimento in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Secukinumab nei pazienti con ittiosi

Le ittiosi sono un gruppo di malattie genetiche permanenti che condividono caratteristiche di ispessimento cutaneo generalizzato, desquamazione e sottostante infiammazione cutanea. Non ci sono terapie basate sulla crescente comprensione di ciò che causa la malattia. Tuttavia, ci sono state scoperte recenti di marcati aumenti nell'espressione dell'interleuchina-17A (IL-17A) e delle citochine correlate all'IL-17 nella pelle di individui con ittiosi, che possono spiegare l'infiammazione. Gli investigatori propongono che le terapie mirate all'IL-17 sopprimeranno in modo sicuro l'infiammazione e possibilmente le altre caratteristiche dell'ittiosi, migliorando la qualità della vita.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Le ittiosi sono un gruppo di malattie genetiche permanenti che condividono caratteristiche di ispessimento cutaneo generalizzato, desquamazione e sottostante infiammazione cutanea. La stragrande maggioranza sono disturbi orfani e sono associati a una qualità della vita estremamente scarsa correlata all'ostracismo sociale dovuto all'aspetto alterato, prurito e disagio associati e limitazioni funzionali dovute alla malattia della pelle. Tra le più comuni di queste malattie orfane vi sono l'ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI) con i suoi sottoinsiemi fenotipici di ittiosi lamellare (ARCI-LI) e l'eritrodermia ittiosiforme congenita (ARCI-CIE), l'ittiosi epidermolitica (EI) e la sindrome di Netherton (NS). La terapia richiede tempo per i pazienti o i genitori ed è di supporto, concentrandosi sulla rimozione del ridimensionamento. Non ci sono terapie basate sulla crescente comprensione di ciò che causa la malattia. Ci sono state scoperte recenti di marcati aumenti nell'espressione dell'interleuchina-17A (IL-17A) e delle citochine correlate all'IL-17 nella pelle di individui con ittiosi, che possono spiegare l'infiammazione. È stato ora dimostrato che la psoriasi, un'altra malattia infiammatoria della pelle con arrossamento e desquamazione, deriva dall'attivazione della via dell'IL-17 e l'inibizione dell'IL-17A è la terapia più efficace conosciuta per il trattamento della psoriasi. Gli investigatori propongono che le terapie mirate all'IL-17 sopprimeranno in modo sicuro l'infiammazione e possibilmente le altre caratteristiche dell'ittiosi, migliorando la qualità della vita. In questa estensione a lungo termine in aperto, i ricercatori propongono di trattare gli adulti con ittiosi ed eritema almeno moderato con anticorpi anti-IL-17 somministrati per via sottocutanea (secukinumab) e di valutare in serie la risposta clinica a questa terapia e la sua sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha fornito il consenso informato
  • I soggetti hanno almeno 18 anni o più al momento dello screening
  • I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile con test di gravidanza sulle urine negativo e che utilizzano almeno una forma di contraccezione (astinenza consentita)
  • I soggetti devono avere una diagnosi confermata di ARCI (diviso fenotipicamente in ARCI-LI o ARCI-CIE), EI o NS (per genotipo o disponibilità a essere genotipizzati)
  • I soggetti devono essere clinicamente giudicati immunocompetenti.
  • I soggetti non avranno alcuna allergia al secukinumab o ai componenti del prodotto.
  • I soggetti avranno normali test di laboratorio al basale (CMP, CBC, HIV negativo, epatite B, C negativo, QuantiFERON®-TB gold negativo)
  • I soggetti devono avere un punteggio di eritema di almeno 18 su IASI e un punteggio IASI-E di 12 (gravità almeno moderata dell'eritema) al basale

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che non sono in grado di fornire il consenso informato o l'assenso.
  • Soggetti senza una diagnosi confermata ARCI, EI o NS.
  • Soggetti che hanno un'allergia nota a secukinumab.
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che stanno valutando una gravidanza o che allatteranno al seno.
  • - Soggetti che hanno precedentemente utilizzato farmaci biologici mirati al recettore A di IL-17A/IL-17 o IL-12/IL-23 o che hanno utilizzato in precedenza bloccanti del TNF-alfa.
  • Soggetti che hanno utilizzato un retinoide sistemico entro un mese prima dell'inizio.
  • Soggetti che hanno utilizzato retinoidi topici o cheratolitici entro una settimana prima dell'inizio.
  • Soggetti che hanno utilizzato emollienti sull'area da sottoporre a biopsia nelle 24 ore precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Secukinumab
Secukinumab 300 mg (formazione liquida) somministrato per via sottocutanea settimanalmente per 5 settimane, quindi mensilmente fino alla fine dello studio
Anticorpo anti IL-17A
Altri nomi:
  • Cosentyx
Comparatore placebo: Placebo
Placebo (soluzione fisiologica sterile) 2 ml somministrato per via sottocutanea settimanalmente per 5 settimane, quindi mensilmente fino alla fine del processo
Altri nomi:
  • Soluzione salina sterile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione alla settimana 16 dell'Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Lasso di tempo: 16 settimane
Endpoint primario di efficacia. Il punteggio IASI è stato modellato dopo l'indice di area e gravità dell'eczema (EASI) e l'indice di area e gravità della psoriasi (PASI), comunemente usati rispettivamente negli studi clinici per la dermatite atopica e la psoriasi. Questa scala misura l'eritema e la desquamazione e ha un intervallo compreso tra 0 e 48 (somma di un punteggio massimo di 24 per l'eritema e 24 per la desquamazione). Un punteggio più alto significa una gravità clinica peggiore. La differenza media del punteggio totale IASI al basale è stata confrontata con il punteggio totale IASI alla settimana 16.
16 settimane
Numero totale di infezioni mucocutanee batteriche o fungine fino alla settimana 16
Lasso di tempo: 16 settimane di secukinumab/placebo in doppio cieco seguite da 32 settimane di trattamento in aperto
Endpoint primario di sicurezza
16 settimane di secukinumab/placebo in doppio cieco seguite da 32 settimane di trattamento in aperto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
  • Investigatore principale: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2021

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

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