- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03041038
L'efficacia e la sicurezza di Secukinumab nei pazienti con ittiosi
2 agosto 2021 aggiornato da: Amy Paller, Northwestern University
Uno studio multicentrico con un periodo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un periodo di somministrazione di mantenimento in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Secukinumab nei pazienti con ittiosi
Le ittiosi sono un gruppo di malattie genetiche permanenti che condividono caratteristiche di ispessimento cutaneo generalizzato, desquamazione e sottostante infiammazione cutanea.
Non ci sono terapie basate sulla crescente comprensione di ciò che causa la malattia.
Tuttavia, ci sono state scoperte recenti di marcati aumenti nell'espressione dell'interleuchina-17A (IL-17A) e delle citochine correlate all'IL-17 nella pelle di individui con ittiosi, che possono spiegare l'infiammazione.
Gli investigatori propongono che le terapie mirate all'IL-17 sopprimeranno in modo sicuro l'infiammazione e possibilmente le altre caratteristiche dell'ittiosi, migliorando la qualità della vita.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le ittiosi sono un gruppo di malattie genetiche permanenti che condividono caratteristiche di ispessimento cutaneo generalizzato, desquamazione e sottostante infiammazione cutanea.
La stragrande maggioranza sono disturbi orfani e sono associati a una qualità della vita estremamente scarsa correlata all'ostracismo sociale dovuto all'aspetto alterato, prurito e disagio associati e limitazioni funzionali dovute alla malattia della pelle.
Tra le più comuni di queste malattie orfane vi sono l'ittiosi congenita autosomica recessiva (ARCI) con i suoi sottoinsiemi fenotipici di ittiosi lamellare (ARCI-LI) e l'eritrodermia ittiosiforme congenita (ARCI-CIE), l'ittiosi epidermolitica (EI) e la sindrome di Netherton (NS).
La terapia richiede tempo per i pazienti o i genitori ed è di supporto, concentrandosi sulla rimozione del ridimensionamento.
Non ci sono terapie basate sulla crescente comprensione di ciò che causa la malattia.
Ci sono state scoperte recenti di marcati aumenti nell'espressione dell'interleuchina-17A (IL-17A) e delle citochine correlate all'IL-17 nella pelle di individui con ittiosi, che possono spiegare l'infiammazione.
È stato ora dimostrato che la psoriasi, un'altra malattia infiammatoria della pelle con arrossamento e desquamazione, deriva dall'attivazione della via dell'IL-17 e l'inibizione dell'IL-17A è la terapia più efficace conosciuta per il trattamento della psoriasi.
Gli investigatori propongono che le terapie mirate all'IL-17 sopprimeranno in modo sicuro l'infiammazione e possibilmente le altre caratteristiche dell'ittiosi, migliorando la qualità della vita.
In questa estensione a lungo termine in aperto, i ricercatori propongono di trattare gli adulti con ittiosi ed eritema almeno moderato con anticorpi anti-IL-17 somministrati per via sottocutanea (secukinumab) e di valutare in serie la risposta clinica a questa terapia e la sua sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto ha fornito il consenso informato
- I soggetti hanno almeno 18 anni o più al momento dello screening
- I soggetti di sesso femminile non devono essere in gravidanza o in allattamento
- Soggetti di sesso femminile in età fertile con test di gravidanza sulle urine negativo e che utilizzano almeno una forma di contraccezione (astinenza consentita)
- I soggetti devono avere una diagnosi confermata di ARCI (diviso fenotipicamente in ARCI-LI o ARCI-CIE), EI o NS (per genotipo o disponibilità a essere genotipizzati)
- I soggetti devono essere clinicamente giudicati immunocompetenti.
- I soggetti non avranno alcuna allergia al secukinumab o ai componenti del prodotto.
- I soggetti avranno normali test di laboratorio al basale (CMP, CBC, HIV negativo, epatite B, C negativo, QuantiFERON®-TB gold negativo)
- I soggetti devono avere un punteggio di eritema di almeno 18 su IASI e un punteggio IASI-E di 12 (gravità almeno moderata dell'eritema) al basale
Criteri di esclusione:
- Soggetti che non sono in grado di fornire il consenso informato o l'assenso.
- Soggetti senza una diagnosi confermata ARCI, EI o NS.
- Soggetti che hanno un'allergia nota a secukinumab.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che stanno valutando una gravidanza o che allatteranno al seno.
- - Soggetti che hanno precedentemente utilizzato farmaci biologici mirati al recettore A di IL-17A/IL-17 o IL-12/IL-23 o che hanno utilizzato in precedenza bloccanti del TNF-alfa.
- Soggetti che hanno utilizzato un retinoide sistemico entro un mese prima dell'inizio.
- Soggetti che hanno utilizzato retinoidi topici o cheratolitici entro una settimana prima dell'inizio.
- Soggetti che hanno utilizzato emollienti sull'area da sottoporre a biopsia nelle 24 ore precedenti
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Secukinumab
Secukinumab 300 mg (formazione liquida) somministrato per via sottocutanea settimanalmente per 5 settimane, quindi mensilmente fino alla fine dello studio
|
Anticorpo anti IL-17A
Altri nomi:
|
Comparatore placebo: Placebo
Placebo (soluzione fisiologica sterile) 2 ml somministrato per via sottocutanea settimanalmente per 5 settimane, quindi mensilmente fino alla fine del processo
|
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Riduzione alla settimana 16 dell'Ichthyosis Area Severity Index (IASI)
Lasso di tempo: 16 settimane
|
Endpoint primario di efficacia.
Il punteggio IASI è stato modellato dopo l'indice di area e gravità dell'eczema (EASI) e l'indice di area e gravità della psoriasi (PASI), comunemente usati rispettivamente negli studi clinici per la dermatite atopica e la psoriasi.
Questa scala misura l'eritema e la desquamazione e ha un intervallo compreso tra 0 e 48 (somma di un punteggio massimo di 24 per l'eritema e 24 per la desquamazione).
Un punteggio più alto significa una gravità clinica peggiore.
La differenza media del punteggio totale IASI al basale è stata confrontata con il punteggio totale IASI alla settimana 16.
|
16 settimane
|
Numero totale di infezioni mucocutanee batteriche o fungine fino alla settimana 16
Lasso di tempo: 16 settimane di secukinumab/placebo in doppio cieco seguite da 32 settimane di trattamento in aperto
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Endpoint primario di sicurezza
|
16 settimane di secukinumab/placebo in doppio cieco seguite da 32 settimane di trattamento in aperto
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
- Investigatore principale: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 dicembre 2016
Completamento primario (Effettivo)
31 agosto 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 agosto 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 gennaio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 gennaio 2017
Primo Inserito (Stima)
2 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 agosto 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 agosto 2021
Ultimo verificato
1 agosto 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Anomalie congenite
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, genetiche
- Dermatite
- Malattie della pelle, eczematose
- Anomalie della pelle
- Anomalie multiple
- Cheratosi
- Sindrome di Netherton
- Ittiosi
- Dermatite, esfoliante
- Ittiosi, lamellare
- Eritroderma ittiosiforme, congenito
- Ipercheratosi, Epidermolitico
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAIN457AUS05T
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sindrome di Netherton
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Northwestern UniversityIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Galderma R&DReclutamentoSindrome di Netherton | IttiosiStati Uniti
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Quoin PharmaceuticalsReclutamentoSindrome di NethertonStati Uniti
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Azitra Inc.Non ancora reclutamentoSindrome di NethertonStati Uniti
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Daiichi SankyoReclutamento
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Boehringer IngelheimNon ancora reclutamentoSindrome di Netherton
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Boehringer IngelheimReclutamentoSindrome di NethertonBelgio, Regno Unito, Australia, Germania, Cina, Malaysia, Giappone, Francia, Stati Uniti, Israele, Bulgaria, Italia, Svizzera, Austria, Olanda, Portogallo
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Sconosciuto
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Daiichi Sankyo, Inc.CompletatoSindrome di NethertonStati Uniti
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Daiichi Sankyo, Inc.Completato
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Quoin PharmaceuticalsReclutamentoSindrome di NethertonStati Uniti