- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT03041038
Die Wirksamkeit und Sicherheit von Secukinumab bei Patienten mit Ichthyosen
2. August 2021 aktualisiert von: Amy Paller, Northwestern University
Eine multizentrische Studie mit einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase, gefolgt von einer Open-Label-Erhaltungsdosierungsperiode zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Secukinumab bei Patienten mit Ichthyosen
Die Ichthyosen sind eine Gruppe lebenslanger genetischer Erkrankungen, die gemeinsame Merkmale einer generalisierten Hautverdickung, Schuppung und zugrunde liegenden Hautentzündung haben.
Es gibt keine Therapien, die auf einem wachsenden Verständnis der Krankheitsursachen beruhen.
Allerdings wurden kürzlich deutliche Erhöhungen der Expression von Interleukin-17A (IL-17A) und IL-17-verwandten Zytokinen in der Haut von Personen mit Ichthyose entdeckt, was die Entzündung erklären könnte.
Die Forscher schlagen vor, dass auf IL-17 gerichtete Therapeutika die Entzündung und möglicherweise die anderen Merkmale der Ichthyose sicher unterdrücken und die Lebensqualität verbessern.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Ichthyosen sind eine Gruppe lebenslanger genetischer Erkrankungen, die gemeinsame Merkmale einer generalisierten Hautverdickung, Schuppung und zugrunde liegenden Hautentzündung haben.
Bei der überwiegenden Mehrheit handelt es sich um seltene Erkrankungen, die mit extrem schlechter Lebensqualität im Zusammenhang mit sozialer Ächtung aufgrund eines veränderten Aussehens, damit verbundenem Juckreiz und Unbehagen sowie funktionellen Einschränkungen durch die Hauterkrankung verbunden sind.
Zu den häufigsten dieser seltenen Erkrankungen gehören die autosomal rezessive kongenitale Ichthyose (ARCI) mit ihren phänotypischen Untergruppen der lamellären Ichthyose (ARCI-LI) und der kongenitalen ichthyosiformen Erythrodermie (ARCI-CIE), der epidermolytischen Ichthyose (EI) und dem Netherton-Syndrom (NS).
Die Therapie ist für Patienten oder Eltern zeitaufwändig und unterstützend, wobei der Schwerpunkt auf der Beseitigung der Schuppung liegt.
Es gibt keine Therapien, die auf einem wachsenden Verständnis der Krankheitsursachen beruhen.
Kürzlich wurden deutliche Erhöhungen der Expression von Interleukin-17A (IL-17A) und IL-17-verwandten Zytokinen in der Haut von Personen mit Ichthyose entdeckt, was die Entzündung erklären könnte.
Es wurde nun gezeigt, dass Psoriasis, eine weitere entzündliche Hauterkrankung mit Rötung und Schuppung, aus der Aktivierung des IL-17-Signalwegs resultiert, und die Hemmung von IL-17A ist die wirksamste bekannte Therapie zur Behandlung von Psoriasis.
Die Forscher schlagen vor, dass auf IL-17 gerichtete Therapeutika die Entzündung und möglicherweise die anderen Merkmale der Ichthyose sicher unterdrücken und die Lebensqualität verbessern.
In dieser langfristigen, offenen Verlängerung schlagen die Prüfärzte vor, Erwachsene mit Ichthyose und mindestens mittelschwerem Erythem mit subkutan verabreichtem Anti-IL-17-Antikörper (Secukinumab) zu behandeln und das klinische Ansprechen auf diese Therapie und ihre Sicherheit seriell zu bewerten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Department of Dermatology, Northwestern University Feinberg School of Medicine
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Department of Dermatology Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Das Subjekt hat seine informierte Zustimmung erteilt
- Die Probanden sind zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 18 Jahre alt oder älter
- Weibliche Probanden dürfen nicht schwanger sein oder stillen
- Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter mit einem negativen Urin-Schwangerschaftstest und mit mindestens einer Form der Empfängnisverhütung (Abstinenz erlaubt)
- Die Probanden müssen eine bestätigte Diagnose von ARCI (phänotypisch unterteilt in ARCI-LI oder ARCI-CIE), EI oder NS (nach Genotyp oder Bereitschaft zur Genotypisierung) haben.
- Die Probanden müssen klinisch als immunkompetent beurteilt werden.
- Die Probanden haben keine Allergie gegen Secukinumab oder Bestandteile des Produkts.
- Die Probanden haben normale Ausgangslabortests (CMP, CBC, HIV-negativ, Hepatitis B, C-negativ, QuantiFERON®-TB-Gold-negativ)
- Die Probanden müssen zu Studienbeginn einen Erythem-Score von mindestens 18 auf IASI und einen IASI-E-Score von 12 (mindestens mäßige Schwere des Erythems) aufweisen
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die nicht in der Lage sind, eine Einverständniserklärung oder Zustimmung abzugeben.
- Probanden ohne bestätigte Diagnose ARCI, EI oder NS.
- Patienten mit bekannter Allergie gegen Secukinumab.
- Weibliche Probanden, die schwanger sind, eine Schwangerschaft in Betracht ziehen oder stillen werden.
- Patienten, die zuvor Biologika verwendet haben, die auf IL-17A/IL-17-Rezeptor A oder IL-12/IL-23 abzielen, oder die zuvor TNF-Alpha-Blocker verwendet haben.
- Probanden, die innerhalb eines Monats vor Beginn ein systemisches Retinoid verwendet haben.
- Probanden, die innerhalb einer Woche vor Beginn topische Retinoide oder Keratolytika verwendet haben.
- Probanden, die in den letzten 24 Stunden Weichmacher auf dem zu biopsierenden Bereich verwendet haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Secukinumab
Secukinumab 300 mg (Flüssigkeitsform) subkutan subkutan verabreicht für 5 Wochen, dann monatlich bis zum Ende der Studie
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Anti-IL-17A-Antikörper
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Placebo (sterile Kochsalzlösung) 2 ml subkutan verabreicht wöchentlich für 5 Wochen, dann monatlich bis zum Ende der Studie
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Reduktion des Ichthyosis Area Severity Index (IASI) in Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen
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Primärer Wirksamkeitsendpunkt.
Der IASI-Score wurde nach dem Eczema Area and Severity Index (EASI) und dem Psoriasis Area and Severity Index (PASI) modelliert, die üblicherweise in klinischen Studien für atopische Dermatitis bzw. Psoriasis verwendet werden.
Diese Skala misst Erythem und Schuppung und hat einen Bereich von 0-48 (Summe einer maximalen Punktzahl von 24 für Erythem und 24 für Schuppung).
Eine höhere Punktzahl bedeutet einen schlechteren klinischen Schweregrad.
Die mittlere Differenz des IASI-Gesamtscores zu Studienbeginn wurde mit dem IASI-Gesamtscore in Woche 16 verglichen.
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16 Wochen
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Gesamtzahl der bakteriellen oder pilzlichen Schleimhautinfektionen bis Woche 16
Zeitfenster: 16 Wochen Secukinumab/Placebo doppelblind, gefolgt von 32 Wochen offener Behandlung
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Primärer Sicherheitsendpunkt
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16 Wochen Secukinumab/Placebo doppelblind, gefolgt von 32 Wochen offener Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Amy Paller, MD, Northwestern University Department of Dermatology
- Hauptermittler: Emma Guttman-Yassky, MD, PhD, Mt. Sinai Hospital Department of Dermatology
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Dezember 2016
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. August 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. August 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Januar 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. Januar 2017
Zuerst gepostet (Schätzen)
2. Februar 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. August 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. August 2021
Zuletzt verifiziert
1. August 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hautkrankheiten
- Angeborene Anomalien
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Hautkrankheiten, genetisch
- Dermatitis
- Hautkrankheiten, Ekzem
- Hautanomalien
- Anomalien, mehrere
- Keratose
- Netherton-Syndrom
- Ichthyose
- Dermatitis, Peeling
- Ichthyose, lamellär
- Ichthyosiforme Erythrodermie, angeboren
- Hyperkeratose, Epidermolytikum
Andere Studien-ID-Nummern
- CAIN457AUS05T
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