Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie Wilsonovy choroby

8. srpna 2023 aktualizováno: Yale University

Přirozená historie Wilsonovy choroby: Registr pacientů s Wilsonovou chorobou

Účelem registru/úložiště je poskytnout mechanismus pro ukládání dat a vzorků na podporu provádění budoucího výzkumu Wilsonovy choroby (WD). Celkovým cílem je určit optimální testování pro diagnostiku a parametry pro monitorování léčby WD, které napomůže využití a vývoji produktu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Součástí této výzkumné studie jsou tři cíle.

Cílem 1 je studovat přirozenou historii pečlivě charakterizované kohorty pacientů s WD sledovaných longitudinálně v Centrech excelence pro WD ve Spojených státech a ve Spojeném království.

Cíl 2 se snaží vyhodnotit parametry pro diagnostiku a monitorování léčby u pacientů na chelatační terapii a léčbě zinkem u jejich WD. Data shromážděná v rámci Specifického cíle 1 budou použita pro analýzu složek diagnostických skóre pro pacienty.

Cíl 3 je určen k určení, zda lze složený index nebo biomarker použít jako náhradní marker pro monitorování léčby u současných pacientů na terapii, který lze použít pro budoucí studie léčby pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí a dětští pacienti, kteří jsou vyšetřováni na nebo s diagnózou WD, kteří jsou ochotni zapojit se do registru na určených místech studií ve Spojených státech a ve Spojeném království.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Známá diagnóza WD
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas pro dospělé (povolení rodičů/opatrovníka (informovaný souhlas) a v případě potřeby souhlas dítěte pro účastníky

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza WD byla vyloučena
  • Neochota poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vytvořte registr pro Wilsonovu chorobu
Časové okno: 5 let
Tento výsledek je binárním výsledkem „ano/ne“, zda tato studie může či nemůže úspěšně vytvořit úložiště se záměrem ukládat data a vzorky na podporu provádění budoucího výzkumu Wilsonovy choroby.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yale University

Spolupracovníci

Wilson Disease Association

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

15. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. listopadu 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1609018429

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit