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Historia natural de la enfermedad de Wilson

21 de mayo de 2025 actualizado por: Yale University

Historia natural de la enfermedad de Wilson: registro de pacientes con enfermedad de Wilson

El propósito del registro/repositorio es proporcionar un mecanismo para almacenar datos y muestras para apoyar la realización de futuras investigaciones sobre la enfermedad de Wilson (EW). El objetivo general es determinar las pruebas óptimas para el diagnóstico y los parámetros para monitorear el tratamiento de la WD que ayudarán a la utilización y el desarrollo del producto.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Hay tres objetivos esbozados como parte de este estudio de investigación.

El objetivo 1 es estudiar la historia natural de una cohorte cuidadosamente caracterizada de pacientes con WD seguidos longitudinalmente en los Centros de Excelencia para WD en los Estados Unidos y en el Reino Unido.

El objetivo 2 busca evaluar parámetros para el diagnóstico y seguimiento del tratamiento de pacientes en terapia de quelación y tratamiento con zinc para su EW. Los datos recopilados en el Objetivo específico 1 se utilizarán para analizar los componentes de las puntuaciones de diagnóstico de los pacientes.

El objetivo 3 está destinado a determinar si un índice compuesto o un biomarcador se puede utilizar como marcador sustituto para el seguimiento del tratamiento de los pacientes actuales en terapia que se puede utilizar para futuros ensayos de tratamiento de pacientes.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

300

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Sefa Keserci, PhD
  • Número de teléfono: (203) 3766043
  • Correo electrónico: sefa.keserci@yale.edu

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Investigador principal:
          • Michael Schilsky, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Florida
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sanjiv Harpavat, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sihoun Hahn, MD, PhD
  • Reino Unido
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Reino Unido, GU2
        • Reclutamiento
        • Royal Surrey Country Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aftab Ala, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes adultos y pediátricos que están siendo evaluados para o con un diagnóstico de WD que estén dispuestos a participar en el registro en sitios de estudio designados en los Estados Unidos y en el Reino Unido.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico conocido de WD
  • Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado para adultos (Permiso de los padres/tutores (consentimiento informado) y, si corresponde, asentimiento del niño para los participantes

Criterio de exclusión:

  • Se ha excluido el diagnóstico de WD
  • No está dispuesto a proporcionar consentimiento informado o asentimiento

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Crear registro para la enfermedad de Wilson
Periodo de tiempo: 5 años
Este resultado es un resultado binario de 'sí/no' en cuanto a si este estudio puede o no crear con éxito un repositorio con la intención de almacenar datos y muestras para respaldar la realización de futuras investigaciones sobre la enfermedad de Wilson.
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Yale University

Colaboradores

Wilson Disease Association

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

15 de noviembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

15 de noviembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

7 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2025

Última verificación

1 de mayo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1609018429

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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