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Histoire naturelle de la maladie de Wilson

17 juin 2026 mis à jour par: Yale University

Histoire naturelle de la maladie de Wilson : registre des patients atteints de la maladie de Wilson

Le but du registre/dépôt est de fournir un mécanisme de stockage des données et des échantillons pour soutenir la conduite de futures recherches sur la maladie de Wilson (WD). L'objectif général est de déterminer les tests optimaux pour le diagnostic et les paramètres de suivi du traitement de la MW qui faciliteront l'utilisation et le développement du produit.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Trois objectifs sont définis dans le cadre de cette étude de recherche.

L'objectif 1 est d'étudier l'histoire naturelle d'une cohorte soigneusement caractérisée de patients atteints de la MW suivis longitudinalement dans des centres d'excellence pour la MW aux États-Unis et au Royaume-Uni.

L'objectif 2 vise à évaluer les paramètres de diagnostic et de suivi du traitement des patients sous chélation et traitement au zinc pour leur MW. Les données recueillies dans l'objectif spécifique 1 seront utilisées pour analyser les composantes des scores diagnostiques des patients.

L'objectif 3 vise à déterminer si un indice composite ou un biomarqueur peut être utilisé comme marqueur de substitution pour le suivi du traitement des patients actuels sous traitement pouvant être utilisé pour les futurs essais de traitement des patients.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

300

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
  • Royaume-Uni
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Royaume-Uni, GU2
        • Actif, ne recrute pas
        • Royal Surrey Country Hospital
  • États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Recrutement
        • Yale University
        • Chercheur principal:
          • Michael Schilsky, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sanjiv Harpavat, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Actif, ne recrute pas
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients adultes et pédiatriques évalués pour ou avec un diagnostic de MW qui souhaitent participer au registre dans des sites d'étude désignés aux États-Unis et au Royaume-Uni.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic connu de WD
  • Capable et disposé à fournir un consentement éclairé pour les adultes (autorisation parentale/tutrice (consentement éclairé) et, le cas échéant, consentement de l'enfant pour les participants

Critère d'exclusion:

  • Le diagnostic de WD a été exclu
  • Refus de fournir un consentement éclairé ou un assentiment

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Créer un registre pour la maladie de Wilson
Délai: 5 années
Ce résultat est un résultat binaire "oui/non" quant à savoir si cette étude peut ou non créer avec succès un référentiel dans le but de stocker des données et des échantillons pour soutenir la conduite de recherches futures sur la maladie de Wilson.
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yale University

Collaborateurs

Wilson Disease Association

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2017

Achèvement primaire (Estimé)

15 novembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 novembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2017

Première publication (Réel)

7 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1609018429

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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