Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Natuurlijke geschiedenis van de ziekte van Wilson

17 juni 2026 bijgewerkt door: Yale University

Natuurlijke geschiedenis van de ziekte van Wilson: register voor patiënten met de ziekte van Wilson

Het doel van het register/repository is om een ​​mechanisme te bieden voor het opslaan van gegevens en specimens ter ondersteuning van toekomstig onderzoek naar de ziekte van Wilson (WD). Het algemene doel is het bepalen van de optimale testen voor diagnose en parameters voor het monitoren van de behandeling van WD die het gebruik en de ontwikkeling van het product zullen bevorderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn drie doelen uiteengezet als onderdeel van dit onderzoek.

Doel 1 is het bestuderen van het natuurlijke beloop van een zorgvuldig gekarakteriseerd cohort van patiënten met WD dat longitudinaal wordt gevolgd in Centres of Excellence for WD in de Verenigde Staten en in het Verenigd Koninkrijk.

Doel 2 is gericht op het evalueren van parameters voor diagnose en behandelingsmonitoring voor patiënten op chelatietherapie en zinkbehandeling voor hun WD. Gegevens verzameld in Specifiek doel 1 zullen worden gebruikt voor het analyseren van de componenten van de diagnostische scores voor patiënten.

Doel 3 is bedoeld om te bepalen of een samengestelde index of een biomarker kan worden gebruikt als surrogaatmarker voor het monitoren van de behandeling van huidige patiënten die in therapie zijn en die kan worden gebruikt voor toekomstige onderzoeken naar de behandeling van patiënten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

300

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
  • Verenigd Koninkrijk
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Verenigd Koninkrijk, GU2
        • Actief, niet wervend
        • Royal Surrey Country Hospital
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Werving
        • Yale University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michael Schilsky, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Baylor College of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sanjiv Harpavat, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Actief, niet wervend
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Volwassen en pediatrische patiënten die worden beoordeeld op of met een diagnose van WD die bereid zijn deel te nemen aan het register op aangewezen onderzoekslocaties in de Verenigde Staten en in het Verenigd Koninkrijk.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bekende diagnose van WD
  • In staat en bereid om geïnformeerde toestemming te geven voor volwassenen (toestemming ouder/voogd (geïnformeerde toestemming) en, indien van toepassing, toestemming van kinderen voor deelnemers

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van WD is uitgesloten
  • Niet bereid om geïnformeerde toestemming of toestemming te geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maak een register voor de ziekte van Wilson
Tijdsspanne: 5 jaar
Deze uitkomst is een binaire 'ja/nee'-uitkomst of deze studie al dan niet met succes een repository kan creëren met de bedoeling om gegevens en specimens op te slaan ter ondersteuning van toekomstig onderzoek naar de ziekte van Wilson.
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yale University

Medewerkers

Wilson Disease Association

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

15 november 2029

Studie voltooiing (Geschat)

15 november 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1609018429

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren