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Storia naturale della malattia di Wilson

21 maggio 2025 aggiornato da: Yale University

Storia naturale della malattia di Wilson: registro per i pazienti con malattia di Wilson

Lo scopo del registro/repository è fornire un meccanismo per archiviare dati e campioni per supportare la conduzione di ricerche future sulla malattia di Wilson (WD). L'obiettivo generale è determinare i test ottimali per la diagnosi ei parametri per il monitoraggio del trattamento della WD che aiuteranno l'utilizzo e lo sviluppo del prodotto.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Ci sono tre obiettivi delineati come parte di questo studio di ricerca.

Lo scopo 1 è quello di studiare la storia naturale di una coorte accuratamente caratterizzata di pazienti con WD seguiti longitudinalmente presso i Centri di Eccellenza per WD negli Stati Uniti e nel Regno Unito.

L'obiettivo 2 cerca di valutare i parametri per la diagnosi e il monitoraggio del trattamento per i pazienti in terapia chelante e trattamento con zinco per la loro WD. I dati raccolti nell'obiettivo specifico 1 saranno utilizzati per analizzare le componenti dei punteggi diagnostici per i pazienti.

L'obiettivo 3 ha lo scopo di determinare se un indice composito o un biomarcatore può essere utilizzato come marcatore surrogato per il monitoraggio del trattamento per i pazienti attualmente in terapia che può essere utilizzato per futuri studi di trattamento dei pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
  • Regno Unito
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Regno Unito, GU2
        • Reclutamento
        • Royal Surrey Country Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aftab Ala, MD
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Investigatore principale:
          • Michael Schilsky, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Florida
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sanjiv Harpavat, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti e pediatrici valutati per o con una diagnosi di WD che sono disposti a partecipare al registro presso centri di studio designati negli Stati Uniti e nel Regno Unito.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi nota di WD
  • In grado e disposti a fornire il consenso informato per gli adulti (permesso dei genitori/tutori (consenso informato) e, se del caso, il consenso del bambino per i partecipanti

Criteri di esclusione:

  • La diagnosi di WD è stata esclusa
  • Riluttanza a fornire il consenso informato o il consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Creare un registro per la malattia di Wilson
Lasso di tempo: 5 anni
Questo risultato è un risultato binario "sì/no" sul fatto che questo studio possa o meno creare con successo un archivio con l'intento di archiviare dati e campioni per supportare la conduzione di future ricerche sulla malattia di Wilson.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yale University

Collaboratori

Wilson Disease Association

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2017

Completamento primario (Stimato)

15 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

15 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1609018429

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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