Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorie af Wilsons sygdom

21. maj 2025 opdateret af: Yale University

Natural History of Wilson Disease: Register for patienter med Wilson Disease

Formålet med registreringsdatabasen/depotet er at tilvejebringe en mekanisme til at lagre data og prøver for at understøtte udførelsen af ​​fremtidig forskning om Wilsons sygdom (WD). Det overordnede mål er at bestemme den optimale test for diagnose og parametre til overvågning af behandling af WD, som vil hjælpe med produktudnyttelse og udvikling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Der er tre mål skitseret som en del af denne undersøgelse.

Mål 1 er at studere naturhistorien for en omhyggeligt karakteriseret kohorte af patienter med WD fulgt på langs ved Centers of Excellence for WD i USA og i Storbritannien.

Mål 2 søger at evaluere parametre for diagnose og behandlingsmonitorering for patienter i chelationsterapi og zinkbehandling for deres WD. Data indsamlet i Specifikt mål 1 vil blive brugt til at analysere komponenterne i de diagnostiske scores for patienter.

Formålet med mål 3 er at bestemme, om et sammensat indeks eller en biomarkør kan bruges som surrogatmarkør til behandlingsmonitorering for nuværende patienter i terapi, som kan bruges til fremtidige patientbehandlingsforsøg.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

300

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne og pædiatriske patienter, der evalueres for eller med en diagnose af WD, som er villige til at deltage i registret på udpegede undersøgelsessteder rundt om i USA og i Storbritannien.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kendt diagnose af WD
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke til voksne (forældres/værges tilladelse (informeret samtykke) og, hvis det er relevant, samtykke fra børn til deltagere

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af WD er blevet udelukket
  • Uvillig til at give informeret samtykke eller samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opret et register for Wilsons sygdom
Tidsramme: 5 år
Dette resultat er et binært 'ja/nej'-resultat med hensyn til, hvorvidt denne undersøgelse med succes kan skabe et depot med den hensigt at gemme data og prøver for at understøtte udførelsen af ​​fremtidig forskning om Wilsons sygdom.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Yale University

Samarbejdspartnere

Wilson Disease Association

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. december 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

15. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2017

Først opslået (Faktiske)

7. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1609018429

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner