Účinek perorálního propranololu na expresi mRNA u symptomatické kavernózní malformace
Toto je jediné centrum, randomizovaná studie, do které bude zařazeno dvacet (n=20) pacientů s diagnózou symptomatických kavernózních malformací, kteří jsou plánováni jako kandidáti na chirurgickou resekci jedním z vyšetřovatelů a kteří splňují všechna kritéria pro zařazení a vyloučení. Pacienti budou randomizováni do dvou skupin: Léčebná skupina deseti (n=10) pacientů, kteří budou dostávat perorální propranolol v dávce 60 mg denně (jedna 60mg ER kapsle denně) po dobu 7 až 10 dnů před operací plus jejich obvyklé léky a kontrolní skupina 10 (n=10) pacientů bude dostávat pouze své běžné léky. V současné době je jedinou aktivní léčebnou alternativou symptomatických cerebrálních kavernózních malformací operace.
Je vyžadována kontrolní skupina, aby bylo možné semikvantitativní srovnání s hladinami mRNA a miRNA v léčené skupině.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je jediné centrum, randomizovaná studie, do které bude zařazeno dvacet (n=20) pacientů s diagnózou symptomatických kavernózních malformací, kteří jsou plánováni jako kandidáti na chirurgickou resekci jedním z vyšetřovatelů a kteří splňují všechna kritéria pro zařazení a vyloučení. Pacienti budou randomizováni do dvou skupin: Léčebná skupina deseti (n=10) pacientů, kteří budou dostávat perorální propranolol v dávce 60 mg denně (jedna 60mg ER kapsle denně) po dobu 7 až 10 dnů před operací plus jejich obvyklé léky a kontrolní skupina 10 (n=10) pacientů bude dostávat pouze své běžné léky. V současné době je jedinou aktivní léčebnou alternativou symptomatických cerebrálních kavernózních malformací operace.
Je vyžadována kontrolní skupina, aby bylo možné semikvantitativní srovnání s hladinami mRNA a miRNA v léčené skupině.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt je starší 18 let.
- Klinická a zobrazovací diagnostika symptomatické izolované kavernózní malformace nebo familiární kavernózní malformace
- MRI Imaging Grade Type I nebo Type II (viz tabulka 1)
- Pacient je považován za kandidáta na chirurgickou resekci své kavernózní malformace
- Písemný a informovaný souhlas získaný před zařazením do studie.
- Negativní těhotenský test v době zápisu pro ženy ve fertilním věku.
- Srdeční frekvence vyšší než 50 tepů za minutu
- Systolický krevní tlak > 90 mmHg
Kritéria vyloučení:
- Subjekt je mladší 18 let.
- Anamnéza alergie na propranolol nebo jiné betablokátory.
- Pacient již užívá další betablokátor pro kardiální indikace.
- Anamnéza astmatu v současnosti vyžadující jakoukoli aktivní léčbu (perorální léky nebo inhalátory).
- Srdeční dysfunkce v anamnéze (podle definice funkční klasifikace New York Heart Association stupně II, III nebo IV).
- Tepová frekvence < 50 tepů za minutu
- Systolický krevní tlak < 90 mmHg
- Diabetes v anamnéze a v současné době užíváte jakékoli antihyperglykemické léky.
- Těhotné a kojící ženy.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: léčebná skupina
Léčebná skupina deseti (n=10) pacientů, kteří budou dostávat perorální propranolol v dávce 60 mg denně (jedna 60mg ER kapsle denně) po dobu 7 až 10 dnů před operací plus jejich obvyklé léky.
|
Lék bude podáván tak, aby pacient dostával minimálně 7 dní a maximálně 10 dní léčby propranololem před plánovanou chirurgickou resekcí CCM (rutinní péče)
Během operačního výkonu bude odebrán malý vzorek pacientovy krve a bude odebrán malý (1 až 2 cm3) vzorek tkáně z resekované kavernózní malformace.
Vzorky krve a tkáně budou označeny a uloženy pro následnou analýzu DNA a RNA
|
|
Jiný: Kontrolní skupina
Kontrolní skupina 10 (n=10) pacientů bude během (-7 až -10 dní) předoperačního období dostávat pouze své běžné léky (žádný propranolol).
Je vyžadována kontrolní skupina (n=10), aby bylo možné semikvantitativní srovnání s hladinami mRNA a miRNA v léčené skupině.
|
Během operačního výkonu bude odebrán malý vzorek pacientovy krve a bude odebrán malý (1 až 2 cm3) vzorek tkáně z resekované kavernózní malformace.
Vzorky krve a tkáně budou označeny a uloženy pro následnou analýzu DNA a RNA
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měřit účinky nízké dávky perorálního propranololu na expresi globální messenger RNA (mRNA) a mikroRNA (miRNA) v krvi a tkáni pacientů s CCM
Časové okno: -7 až -10 dní do operace
|
porovnejte změny zaznamenané v mRNA a miRNA ve vzorcích krve a tkání CCM pacientů, kteří předoperačně užívali a nedostávali propranolol kvůli CCM
|
-7 až -10 dní do operace
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelovat léčebnou odpověď na propranolol se základními zavedenými mutacemi v genech cerebrálních kavernózních malformací (CCM).
Časové okno: -7 až -10 dní do operace
|
korelovat a porovnávat genetické mutace pozorované v genech CCM ve tkáni pacientů, kteří předoperačně užívali propranolol
|
-7 až -10 dní do operace
|
|
Zaznamenejte nežádoucí příhodu (toleranci k) související s nízkou dávkou perorálního propranololu (60 mg ER jednou denně)
Časové okno: -7 až -10 dní do operace
|
Počet hlášených nežádoucích účinků u pacientů užívajících propranolol
|
-7 až -10 dní do operace
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Joseph Zabramski, MD, Barrow Brain and Spine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Kardiovaskulární abnormality
- Hemangiom
- Novotvary, cévní tkáň
- Malformace nervového systému
- Cévní malformace
- Cévní malformace centrálního nervového systému
- Hemangiom, kavernózní
- Syndromy kavernózního sinusu
- Vrozené vady
- Hemangiom, kavernózní, centrální nervový systém
- Fyziologické účinky léků
- Adrenergní beta-antagonisté
- Adrenergní antagonisté
- Adrenergní látky
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Látky proti arytmii
- Antihypertenziva
- Vazodilatační činidla
- Propranolol
Další identifikační čísla studie
- 17-0173-30-12
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .