Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení neoadjuvantního sonidegibu s následným chirurgickým zákrokem nebo imiquimodem v léčbě bazaliomu (SONIB)

12. února 2024 aktualizováno: Melanoma Institute Australia

Pilotní studie k vyhodnocení krátkodobého neoadjuvantního sonidegibu s následnou operací nebo imiquimodem při léčbě bazocelulárních karcinomů v kosmeticky náročných lokalitách

V této studii bude pacientům s BCC podávána neoadjuvantní léčba lékem zvaným sonidegib. Sonidegib je denní tableta obvykle podávaná při BCC, kterou nelze odstranit chirurgicky nebo která se rozšířila po těle. Cílem studie je zjistit, zda sonidegib podávaný po dobu 12 týdnů zmenší velikost nádorů, takže operace povede k menšímu zjizvení nebo se jí lze vyhnout, přičemž k léčbě zbývajícího nádoru je zapotřebí pouze krátkodobá lokální léčba.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Chirurgie je léčba první volby u většiny bazaliomů (BCC) s mírou vyléčení 88 až 96 %. Nicméně excize velkých lézí na citlivých místech, jako je obličej a pokožka hlavy, může vést k znetvoření a poškození funkce. Neoadjuvantní medikamentózní léčba podávaná před operací má za cíl zmenšit velikost nádoru, takže operace a zotavení jsou snazší. V této studii bude pacientům s BCC podávána neoadjuvantní léčba lékem zvaným sonidegib. Sonidegib je denní tableta obvykle podávaná při BCC, kterou nelze odstranit chirurgicky nebo která se rozšířila po těle. Cílem studie je zjistit, zda sonidegib podávaný po dobu 12 týdnů zmenší velikost nádorů, takže operace povede k menšímu zjizvení nebo se jí lze vyhnout, přičemž k léčbě zbývajícího nádoru je zapotřebí pouze krátkodobá lokální léčba. Tento přístup může také snížit riziko recidivy. K posouzení odpovědi na léčbu použijeme novou technologii pro kožní nádory nazvanou technologie optické koherence (OCT). Je to jako ultrazvukové vyšetření a je neinvazivní. OCT dokáže detekovat rozsah a povahu nádoru a vytvořit 3D obraz s velkou přesností. OCT bude použito společně s patologickou analýzou nádorové tkáně ke stanovení odpovědi na sonidegib.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • North Sydney, New South Wales, Austrálie, 2060
        • Nábor
        • Melanoma Institute Australia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pascale Guitera

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥18 let.
  • Písemný informovaný souhlas.
  • Histologicky potvrzený, resekabilní, invazivní bazaliom.
  • Místo a velikost BCC jsou považovány za kosmeticky náročné pro operaci.
  • Pacient vyjádřil obavy z kosmetického výsledku operace.
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
  • Schopnost polykat a uchovávat perorální léky.
  • Předpokládaná životnost > 12 měsíců.
  • Přiměřená funkce orgánů prokázaná krevními testy.
  • Ochotný zdržet se darování krve po dobu 20 měsíců od poslední dávky sonidegibu.
  • Muži s partnerkou ve fertilním věku by měli používat účinnou antikoncepci od 14 dnů před studovanou léčbou do 6 měsíců po poslední dávce.
  • Pacientky s aktivní antikoncepcí nebo bez menstruačního cyklu po dobu >12 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Inoperabilní nádory bazaliomu.
  • Souběžná diagnóza rakoviny vyžadující jakoukoli systémovou protinádorovou terapii.
  • Závažné nebo nestabilní již existující zdravotní stavy nebo jiné stavy nebo laboratorní abnormality, které by mohly narušovat pacientovu bezpečnost, souhlas nebo dodržování předpisů.
  • Anamnéza malabsorpce nebo jiných stavů, které by narušovaly absorpci sonidegibu.
  • Známé psychiatrické poruchy nebo poruchy související se zneužíváním návykových látek, které by narušovaly spolupráci a soulad s požadavky studie.
  • Předchozí léčba inhibitory hedgehog pathway.
  • Souběžně podávané léky, které mohou vést ke zvýšení nebo snížení biologické dostupnosti sonidegibu.
  • Pacienti s nervosvalovými poruchami (např. zánětlivé myopatie, svalová dystrofie, rhabdomyolýza, amyotrofická laterální skleróza a spinální svalová atrofie) kvůli zvýšenému riziku svalové toxicity u sonidegibu.
  • Pacienti mužského pohlaví, kteří očekávají, že zplodí děti nebo darují sperma během 12 týdnů léčby sonidegibem a po dobu dalších 6 měsíců od ukončení léčby.
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sonidegib následovaný imiquimodem
Sonidegib 200 mg užívaný perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů. KOMPLETNÍ NEBO ČÁSTEČNÁ ODPOVĚĎ S SUPERFICKOU ZBYTKOU LEZE U pacientů s úplnou nebo částečnou odpovědí vedoucí k povrchové lézi bude předepsána léčba topickým imichimodem po dobu 5 dnů v týdnu po dobu 6 týdnů.
Lék: Sonidegib
Sonidegib je selektivní a perorálně biologicky dostupný Smoothened (Smo) antagonista. Dávka bude 200 mg jednou denně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • LDE225
  • Odomzo
Lék: Imiquimod
Imichimod je modifikátor imunitní odpovědi, který podporuje NF-kappa-B-zprostředkovanou sekreci prozánětlivých cytokinů, chemokinů a dalších mediátorů. Tyto imunitní reakce vyvolávají cytotoxické účinky, které jsou antiproliferativní a protinádorové. Léčba imichimodem vyžaduje prodlouženou dobu léčby 6 týdnů pro povrchový BCC. Imichimod je možností pro léčbu malých povrchových BCC s nízkým rizikem, když operace, kyretáž nebo kryoterapie nejsou vhodné. Léčba imikvimodem bude 5 dní v týdnu po dobu celkem 6 týdnů.
Ostatní jména:
  • Aldara
Experimentální: Sonidegib s následnou operací
Sonidegib 200 mg užívaný perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů. ČÁSTEČNÁ ODPOVĚĎ ZBYTKOU INVAZIVNÍ LEZE U pacientů, u kterých se nezměnila velikost/hloubka BCC, nebo u pacientů s částečnou odpovědí, ale přetrvávající invazivní lézí, bude provedena chirurgická exsekce zbývající léze.
Lék: Sonidegib
Sonidegib je selektivní a perorálně biologicky dostupný Smoothened (Smo) antagonista. Dávka bude 200 mg jednou denně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • LDE225
  • Odomzo
Postup: Chirurgická operace
Přestože většina BCC je vhodná k operaci, excize velkých nádorů v esteticky citlivých místech může ohrozit funkci nebo kosmetiku. Pacienti, jejichž BCC se po 12 týdnech podávání sonidegibu nezmenšil ve velikosti ani hloubce, podstoupí chirurgickou excizi zbývajícího nádoru.
Ostatní jména:
  • Excize zbytkového invazivního bazaliomu
Jiný: Sonidegib pak nejlepší podpůrná péče
Sonidegib 200 mg užívaný perorálně jednou denně po dobu 12 týdnů. PROGRESIVNÍ ONEMOCNĚNÍ Pacientům s lézemi, které pokročily ve velikosti a/nebo hloubce, bude poskytnuta nejlepší podpůrná péče, kterou ošetřující lékař považuje za vhodnou. Může se jednat o chirurgický zákrok, imichimod, klinickou studii, radioterapii nebo jakoukoli kombinaci těchto intervencí.
Lék: Sonidegib
Sonidegib je selektivní a perorálně biologicky dostupný Smoothened (Smo) antagonista. Dávka bude 200 mg jednou denně po dobu 12 týdnů.
Ostatní jména:
  • LDE225
  • Odomzo
Jiný: Nejlepší podpůrná péče
Pacientům s lézemi, které pokročily ve velikosti a/nebo hloubce, bude poskytnuta nejlepší podpůrná péče, kterou ošetřující lékař považuje za vhodnou. Může se jednat o chirurgický zákrok, imichimod, klinickou studii, radioterapii nebo jakoukoli kombinaci těchto intervencí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neoadjuvantní léčebná odpověď stanovená optickou koherentní tomografií
Časové okno: 12 týdnů
Velikost a šíření abnormálních kožních struktur spojených s bazaliomem detekovaným optickou koherentní tomografií.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neoadjuvantní léčebná odpověď stanovená histopatologií
Časové okno: 12 týdnů
Velikost a šíření nádoru bazaliomu v biopsii odebrané ze známé hůře postižené oblasti onemocnění prokázané histopatologickou analýzou.
12 týdnů
Histologická odpověď na neoadjuvantní léčbu u subtypů bazaliomu
Časové okno: 12 týdnů
Množství a šíření nádorových buněk a struktur bazaliomu detekovaných při histopatologické analýze v nodulárních a infiltrativních podtypech BCC.
12 týdnů
Odpověď na neoadjuvantní léčbu u subtypů bazaliomu měřená pomocí optické koherentní tomografie.
Časové okno: 12 týdnů
Množství a šíření nádorových buněk a struktur bazaliomu detekovaných při histopatologické analýze v nodulárních a infiltrativních podtypech BCC.
12 týdnů
Míra opakování
Časové okno: 6 a 12 měsíců po operaci nebo na konci 6týdenní léčby imichimiodem.
Počet pacientů, kteří mají recidivu bazaliomu v původním místě onemocnění po operaci nebo 6 týdnech lokální léčby imichimodem.
6 a 12 měsíců po operaci nebo na konci 6týdenní léčby imichimiodem.
Nežádoucí účinky související s léčivem
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů, u kterých se vyskytly jakékoli nežádoucí reakce na lék, hodnocené podle CTCAE verze 4.
12 týdnů
Vysazení sonidegibu z důvodu nežádoucích účinků
Časové okno: 12 týdnů
Podíl pacientů, kteří přerušili léčbu sonideigb z důvodu nežádoucích účinků léku.
12 týdnů
Kvalita života založená na SKINDEX-16
Časové okno: Týdny 12 a 18 a měsíce 6 a 12.
Skóre získané z validovaného dotazníku kvality života SKINDEX-16 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Týdny 12 a 18 a měsíce 6 a 12.
Pacientem hodnocený kosmetický výsledek po neoadjuvantní léčbě s následnou operací
Časové okno: 12. týden
Skóre ze 3 otázek Likertovy škály hodnotící souhlas pacienta s výroky o vzhledu jejich chirurgické jizvy u pacientů, kteří potřebují operaci po neoadjuvantní léčbě.
12. týden
Chirurg hodnotil kosmetický výsledek po neoadjuvantní léčbě a následné operaci
Časové okno: 12. týden
Skóre ze 3 otázek Likertovy škály hodnotící souhlas chirurga s výroky o vzhledu jejich chirurgické jizvy u pacientů, kteří potřebují operaci po neoadjuvantní léčbě.
12. týden
Pacientem hodnocený kosmetický výsledek po neoadjuvantní léčbě
Časové okno: 12. týden
Skóre ze 3 otázek Likertovy škály hodnotící souhlas pacienta s výroky o vzhledu zbytkové oblasti BCC u pacientů, kteří po neoadjuvantní léčbě nepotřebovali operaci.
12. týden
Chirurgem hodnocený kosmetický výsledek po neoadjuvantní léčbě
Časové okno: 12. týden
Skóre ze 3 otázek Likertovy škály hodnotící souhlas chirurgů s výroky o vzhledu zbytkové oblasti BCC u pacientů, kteří po neoadjuvantní léčbě nepotřebovali operaci.
12. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Melanoma Institute Australia

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pascale Guitera, MD PhD, Melanoma Institute Australia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MIA2017/CT/220
  • HREC file number 18/087 (Jiný identifikátor: Human Research Ethics Committee)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rakovina kůže

Klinické studie na Sonidegib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit