Un estudio para evaluar el sonidegib neoadyuvante seguido de cirugía o imiquimod en el tratamiento del carcinoma de células basales

Un estudio piloto para evaluar el sonidegib neoadyuvante a corto plazo seguido de cirugía o imiquimod en el tratamiento de los carcinomas de células basales en ubicaciones con desafíos estéticos

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Patrocinador principal: Melanoma Institute Australia

Fuente Melanoma Institute Australia
Resumen breve

En este estudio, los pacientes con CBC recibirán un tratamiento neoadyuvante con un fármaco llamado sonidegib. Sonidegib es una tableta diaria que generalmente se administra para el CBC que no se puede eliminar cirugía o que se haya extendido por el cuerpo. El estudio tiene como objetivo ver si sonidegib administrado para 12 semanas reducirán el tamaño de los tumores para que la cirugía produzca menos cicatrices o se pueda evitar, con solo un tratamiento tópico a corto plazo requerido para tratar el tumor restante.

Descripción detallada

La cirugía es el tratamiento de primera línea para la mayoría de los carcinomas de células basales (CBC) con tasas de curación de 88 a 96%. Sin embargo, la escisión de lesiones grandes en lugares sensibles como la cara y el cuero cabelludo puede resultar en desfiguración y deterioro de la función. Tratamiento farmacológico neoadyuvante administrado antes de la cirugía tiene como objetivo reducir el tamaño del tumor para que la cirugía y la recuperación sean más fáciles. En En este estudio, los pacientes con CBC recibirán un tratamiento neoadyuvante con un fármaco llamado sonidegib. Sonidegib es una tableta diaria que generalmente se administra para el CBC que no se puede eliminar cirugía o que se haya extendido por el cuerpo. El estudio tiene como objetivo ver si sonidegib administrado para 12 semanas reducirán el tamaño de los tumores para que la cirugía produzca menos cicatrices o se pueda evitar, con solo un tratamiento tópico a corto plazo requerido para tratar el tumor restante. Este enfoque puede también reducen el riesgo de recurrencia. Para evaluar la respuesta al tratamiento, usaremos un nuevo tecnología para tumores de piel llamada tecnología de coherencia óptica (OCT). Esto es como un ecografía y no es invasivo. La OCT puede detectar la extensión y la naturaleza del tumor y construya una imagen 3D con gran precisión. La OCT se utilizará junto con el análisis patológico de tejido tumoral para determinar la respuesta a sonidegib.

Estado general Reclutamiento
Fecha de inicio 23 de julio de 2019
Fecha de Terminación Diciembre de 2021
Fecha de finalización primaria Diciembre de 2020
Fase Fase 2
Tipo de estudio Intervencionista
Resultado primario
Medida Periodo de tiempo
Respuesta al tratamiento neoadyuvante determinada por tomografía de coherencia óptica 12 semanas
Resultado secundario
Medida Periodo de tiempo
Neoadjuvant treatment response determined by histopathology 12 weeks
Respuesta histológica al tratamiento neoadyuvante en los subtipos de carcinoma de células basales 12 semanas
Respuesta al tratamiento neoadyuvante en subtipos de carcinoma basocelular medido con tomografía de coherencia óptica. 12 semanas
Tasa de recurrencia 6 y 12 meses después de la cirugía o al final de 6 semanas de tratamiento con imiquimod.
Reacciones adversas relacionadas con medicamentos 12 semanas
Interrupción de sonidegib debido a reacciones adversas 12 semanas
Calidad de vida basada en SKINDEX-16 Semanas 12 y 18 y meses 6 y 12.
Resultado estético calificado por el paciente después del tratamiento neoadyuvante seguido de cirugía Semana 12
El cirujano calificó el resultado cosmético después del tratamiento neoadyuvante seguido de la cirugía Semana 12
Resultado cosmético calificado por el paciente después del tratamiento neoadyuvante Semana 12
Resultado cosmético calificado por el cirujano después del tratamiento neoadyuvante Semana 12
Inscripción 10
Condición
Intervención

Tipo de intervención: Drug

Nombre de intervención: Sonidegib

Descripción: Sonidegib is a selective and orally bioavailable Smoothened (Smo) antagonist. The dose will be 200mg taken once a day for 12 weeks.

Tipo de intervención: Droga

Nombre de intervención: Imiquimod

Descripción: Imiquimod es un modificador de la respuesta inmune que promueve la secreción mediada por NF-kappa-B de citocinas proinflamatorias, quimiocinas y otros mediadores. Estas respuestas inmunes producen efectos citotóxicos que son antiproliferativos y antitumorales. El tratamiento con imiquimod requiere un período de tratamiento prolongado de 6 semanas para el CBC superficial. El imiquimod es una opción para el tratamiento del CBC superficial pequeño y de bajo riesgo cuando la cirugía, el legrado o la crioterapia son inadecuados. El tratamiento con imiquimod será de 5 días a la semana durante un total de 6 semanas.

Etiqueta de grupo de brazo: Sonidegib seguido de imiquimod

Otro nombre: Aldara

Tipo de intervención: Procedimiento

Nombre de intervención: Cirugía

Descripción: Aunque la mayoría de los CBC son susceptibles de cirugía, la escisión de tumores grandes en sitios estéticamente sensibles puede comprometer la función o la estética. Los pacientes cuyo CBC no se haya reducido en tamaño o profundidad después de 12 semanas de tratamiento con sonidegib se someterán a una extirpación quirúrgica del tumor restante.

Etiqueta de grupo de brazo: Sonidegib seguido de cirugía

Otro nombre: Extirpación de carcinoma basocelular invasivo remanente

Tipo de intervención: Otro

Nombre de intervención: Mejor cuidado de apoyo

Descripción: Los pacientes con lesiones que han progresado en tamaño y / o profundidad recibirán la mejor atención de apoyo que el médico tratante considere apropiada. Puede ser cirugía, imiquimod, un tratamiento de ensayo clínico, radioterapia o cualquier combinación de estas intervenciones.

Etiqueta de grupo de brazo: Sonidegib, el mejor cuidado de apoyo

Elegibilidad

Criterios:

Criterios de inclusión:

- ≥18 años de edad.

- Consentimiento informado por escrito.

- Carcinoma basocelular invasivo resecable, confirmado histológicamente.

- El sitio y el tamaño de BCC se consideran en una posición cosméticamente desafiante para cirugía.

- El paciente ha expresado su preocupación por el resultado cosmético de la cirugía.

- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.

- Capacidad para tragar y retener la medicación oral.

- Esperanza de vida prevista de> 12 meses.

- Funcionamiento adecuado de los órganos según lo demuestran los análisis de sangre.

- Dispuesto a abstenerse de donaciones de sangre durante 20 meses desde la última dosis de sonidegib.

- Hombres con pareja femenina en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos eficaces de 14 días antes del tratamiento del estudio hasta 6 meses después de la última dosis.

- Pacientes mujeres con anticoncepción activa o sin ciclo menstrual durante> 12 meses

Criterio de exclusión:

- Tumores de carcinoma basocelular inoperables.

- Un diagnóstico de cáncer concurrente que requiera cualquier tratamiento anticanceroso sistémico.

- Condiciones médicas preexistentes graves o inestables u otras condiciones o condiciones de laboratorio anomalías que podrían interferir con la seguridad, el consentimiento o el cumplimiento del paciente.

- Historia de malabsorción u otras condiciones que puedan interferir con la absorción. de sonidegib.

- Trastornos psiquiátricos o por abuso de sustancias conocidos que podrían interferir con la cooperación y cumplimiento de los requisitos del ensayo.

- Tratamiento previo con inhibidores de la vía hedgehog.

- Medicamentos concomitantes que pueden provocar un aumento o disminución de la biodisponibilidad de sonidegib.

- Pacientes con trastornos neuromusculares (por ejemplo, miopatías inflamatorias, musculares). distrofia, rabdomiólisis, esclerosis lateral amiotrófica y atrofia muscular espinal) debido a un mayor riesgo de toxicidad muscular con sonidegib.

- Pacientes varones que esperan tener hijos o donar esperma durante las 12 semanas de tratamiento con sonidegib y durante otros 6 meses desde el final del tratamiento.

- Mujeres embarazadas o en período de lactancia

Género: Todas

Edad mínima: 18 años

Edad máxima: N / A

Voluntarios Saludables: No

Oficial general
Apellido Papel Afiliación
Pascale Guitera, MD PhD Study Director Melanoma Institute Australia
Contacto general

Apellido: Pascale Guitera, MD PhD

Teléfono: +61299117296

Email: [email protected]

Ubicación
Instalaciones: Estado: Contacto: Investigador: Melanoma Institute Australia Pascal Guitera, MD PhD +61299117296 [email protected] Pascale Guitera Investigador principal
Ubicacion Paises

Australia

Fecha de verificación

Octubre de 2019

Fiesta responsable

Tipo: Patrocinador

Palabras clave
Tiene acceso ampliado No
Condición Examinar
Número de brazos 3
Grupo de brazo

Etiqueta: Sonidegib followed by imiquimod

Tipo: Experimental

Descripción: Sonidegib 200mg taken orally once a day for 12 weeks. COMPLETE OR PARTIAL RESPONSE WITH SUPERFICAL REMNANT LESION For patients with a complete response or a partial response resulting in a superficial lesion, treatment with topical imiquimod for 5 days a week for 6 weeks will be prescribed.

Etiqueta: Sonidegib seguido de cirugía

Tipo: Experimental

Descripción: Sonidegib 200 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas. RESPUESTA PARCIAL CON LESIÓN INVASIVA RESTANTE Para los pacientes sin cambios en el tamaño / profundidad del CBC o pacientes con una respuesta parcial pero una lesión invasiva remanente, se someterá a una extirpación quirúrgica de la lesión restante.

Etiqueta: Sonidegib, el mejor cuidado de apoyo

Tipo: Otro

Descripción: Sonidegib 200 mg por vía oral una vez al día durante 12 semanas. ENFERMEDAD PROGRESIVA Los pacientes con lesiones que han progresado en tamaño y / o profundidad recibirán la mejor atención de apoyo que el médico tratante considere apropiada. Puede ser cirugía, imiquimod, un tratamiento de ensayo clínico, radioterapia o cualquier combinación de estas intervenciones.

Acrónimo SONIB
Datos del paciente Indeciso
Información de diseño del estudio

Asignación: No aleatorizado

Modelo de intervención: Asignación paralela

Descripción del modelo de intervención: Este es un estudio piloto que evaluará la eficacia y seguridad del sonidegib neoadyuvante a corto plazo seguido de cirugía o imiquimod en el tratamiento de carcinomas de células basales en ubicaciones cosméticamente desafiantes, evaluado por tomografía de coherencia óptica e histopatología. Los datos de este estudio piloto pueden conducir al diseño de ensayos a mayor escala de terapia dirigida neoadyuvante con el objetivo de disminuir la morbilidad del tratamiento quirúrgico y aumentar la probabilidad de una resección curativa en poblaciones de pacientes más grandes.

Propósito primario: Tratamiento

Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Fuente: ClinicalTrials.gov