Charakterizace dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti a farmakodynamiky Revestive® v léčbě dětských pacientů se syndromem krátkého střeva (REVE)

Kritéria pro zařazení:

• Ve věku od 2 do 18 let včetně;
• Méně než 80 cm zbytkového tenkého střeva s nebo bez terminálního ilea, ileocekální chlopně a pravého tlustého střeva nebo mající méně než 120 cm v případě syndromu krátkého střeva (SBS) způsobeného Hirschsprungovou chorobou;
• Být stabilní na podpoře PN (neschopnost významně snížit příjem PN v posledních šesti měsících před zařazením);
• Závislost na PN po dobu alespoň 2 let a enterální výživa (perorální nebo sondová výživa);
• Normální kolonoskopie během 12 měsíců před screeningem u dětí s udržovaným tlustým střevem (=SBS typu 2 nebo 3) starších 12 let;
• Podepsání formuláře informovaného souhlasu (nebo rodiče nebo zákonný zástupce nezletilých pacientů).

Kritéria vyloučení:

• Velký gastrointestinální chirurgický zákrok, jako je sériová transverzální enteroplastika nebo jakýkoli jiný postup prodlužování střeva provedený do 6 měsíců od screeningu;
• S klinicky významnou neléčenou střevní obstrukcí nebo aktivní stenózou;
• nestabilní absorpce v důsledku cystické fibrózy nebo známých abnormalit DNA;
• Prezentace rentgenového nebo manometrického důkazu pseudoobstrukce nebo závažného známého dysmotility syndromu, včetně přetrvávajících, závažných poruch motility souvisejících s gastroschízou;
• s nestabilním srdečním onemocněním, vrozeným srdečním onemocněním nebo cyanotickým onemocněním, s výjimkou pacientů, kteří podstoupili opravu defektu komorového nebo síňového septa;
• Mít v anamnéze rakovinu nebo klinicky významné lymfoproliferativní onemocnění; s výjimkou resekovaného kožního bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu nebo in situ neagresivního a chirurgicky resekovaného karcinomu;
• Účast v klinické studii s použitím experimentálního léčiva během 1 měsíce nebo experimentální léčby protilátkami během 3 měsíců před screeningem nebo souběžná účast v jakékoli klinické studii s použitím experimentálního léčiva, které by ovlivnilo bezpečnost teduglutidu;
• Užívání nativního GLP-2 a analogu glukagonu podobného peptidu-1 nebo lidského růstového hormonu během 3 měsíců před screeningem;
• Užívání perorálních nebo IV glutaminových, oktreotidových nebo dipeptidylpeptidázových inhibitorů IV (DPP-IV) během 3 měsíců před screeningem;
• mít aktivní Crohnovu chorobu, která byla léčena biologickou terapií během 6 měsíců před screeningem;
• Mít střevní polypózu;
• Být u pacientky kojící a kojící nebo mít pozitivní těhotenský test během období screeningu;
• Odmítnutí dodržovat protokolární požadavky z hlediska antikoncepce;
• Neschopnost dodržovat studijní postupy z jakéhokoli důvodu: psychologického, geografického…
• Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1 Souhrnu údajů o přípravku (SPC) nebo stopová rezidua tetracyklinu.
• Aktivní nebo suspektní malignita.
• Pacienti s anamnézou malignit v gastrointestinálním traktu včetně hepatobiliárního systému během posledních pěti let.