Charakterystyka długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności i farmakodynamiki Revestive® w leczeniu pacjentów pediatrycznych z zespołem krótkiego jelita (REVE)

Kryteria przyjęcia:

• Wiek od 2 do 18 lat włącznie;
• Przedstawiające mniej niż 80 cm resztkowego jelita cienkiego z lub bez końcowego odcinka jelita krętego, zastawki krętniczo-kątniczej i prawej okrężnicy lub mające mniej niż 120 cm w przypadku zespołu krótkiego jelita (SBS) spowodowanego chorobą Hirschsprunga;
• Bycie stabilnym przy wsparciu PN (niemożność znacznego zmniejszenia spożycia PN przez ostatnie sześć miesięcy przed włączeniem);
• Bycie zależnym od PN przez co najmniej 2 lata i żywienie dojelitowe (karmienie doustne lub przez sondę);
• Przeprowadzenie normalnej kolonoskopii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym u dzieci z zachowaną okrężnicą (= SBS typu 2 lub 3) w wieku powyżej 12 lat;
• Po podpisaniu formularza świadomej zgody (lub rodziców lub przedstawiciela prawnego w przypadku nieletnich pacjentów).

Kryteria wyłączenia:

• Przebyta poważna interwencja chirurgiczna przewodu pokarmowego, taka jak seryjna enteroplastyka poprzeczna lub jakakolwiek inna procedura wydłużania jelita przeprowadzona w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego;
• Klinicznie istotna nieleczona niedrożność jelit lub czynne zwężenie;
• Niestabilne wchłanianie spowodowane mukowiscydozą lub znanymi nieprawidłowościami DNA;
• Przedstawienie radiologicznych lub manometrycznych dowodów rzekomej niedrożności lub ciężkiego znanego zespołu zaburzeń motoryki, w tym uporczywych, ciężkich zaburzeń motoryki związanych z wytrzewieniem ;
• z niestabilną chorobą serca, wrodzoną wadą serca lub sinicą, z wyjątkiem pacjentów, którzy przeszli naprawę ubytku międzykomorowego lub przegrody międzyprzedsionkowej;
• Posiadanie historii raka lub klinicznie istotnej choroby limfoproliferacyjnej; z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub nieagresywnego raka in situ, który został usunięty chirurgicznie;
• Uczestnictwo w badaniu klinicznym z zastosowaniem leku eksperymentalnego w ciągu 1 miesiąca lub w eksperymentalnym leczeniu przeciwciałami w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub równoczesne uczestnictwo w jakimkolwiek badaniu klinicznym z zastosowaniem leku eksperymentalnego, które mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo teduglutydu;
• Używanie już natywnego GLP-2 i analogu glukagonopodobnego peptydu-1 lub ludzkiego hormonu wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
• Używanie już doustnych lub dożylnych inhibitorów glutaminy, oktreotydu lub dipeptydylopeptydazy IV (DPP-IV) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
• Posiadanie czynnej choroby Leśniowskiego-Crohna, która była leczona terapią biologiczną w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
• Mając polipowatość jelit;
• Będąc w przypadku pacjentki zarówno w okresie laktacji, jak i karmienia piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego w okresie przesiewowym;
• Odmowa przestrzegania wymagań protokołu w zakresie kontroli urodzeń;
• Niemożność przestrzegania procedur badania z jakiegokolwiek powodu: psychologicznego, geograficznego…
• Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1 Charakterystyki Produktu Leczniczego (ChPL) lub śladowe pozostałości tetracykliny.
• Aktywny lub podejrzewany nowotwór złośliwy.
• Chorzy, u których w ciągu ostatnich 5 lat przebyli nowotwory przewodu pokarmowego, w tym układu wątrobowo-żółciowego.