Caracterização da Segurança, Eficácia e Farmacodinâmica a Longo Prazo do Revestive® no Manejo de Pacientes Pediátricos com Síndrome do Intestino Curto (REVE)

Critério de inclusão:

• Ter idade compreendida entre os 2 e os 18 anos;
• Apresentar menos de 80 cm de intestino delgado residual com ou sem íleo terminal, válvula ileocecal e cólon direito ou ter menos de 120 cm no caso de Síndrome do Intestino Curto (SIC) causada pela doença de Hirschsprung;
• Estar estável no suporte NP (incapacidade de reduzir significativamente a ingestão de NP nos últimos seis meses antes da inclusão);
• Ser dependente de NP há pelo menos 2 anos e receber alimentação enteral (via oral ou sonda);
• Ter uma colonoscopia normal nos 12 meses anteriores à triagem para crianças com cólon mantido (=SBS tipo 2 ou 3) com mais de 12 anos;
• Ter assinado o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (ou pais ou representante legal para pacientes menores).

Critério de exclusão:

• Ter uma grande intervenção cirúrgica gastrointestinal como enteroplastia transversal serial ou qualquer outro procedimento de alongamento intestinal realizado dentro de 6 meses após a triagem;
• Ter uma obstrução intestinal não tratada clinicamente significativa ou estenose ativa;
• Tendo uma absorção instável devido à fibrose cística ou anormalidades conhecidas do DNA;
• Apresentar evidência radiográfica ou manométrica de pseudo-obstrução ou síndrome de dismotilidade grave conhecida, incluindo distúrbios de motilidade persistentes e graves relacionados à gastrosquise;
• Portador de cardiopatia instável, cardiopatia congênita ou doença cianótica, com exceção dos pacientes submetidos à correção de comunicação interatrial ou ventricular;
• Ter histórico de câncer ou doença linfoproliferativa clinicamente significativa; exceto carcinoma de células escamosas ou basal cutâneo ressecado, ou câncer in situ não agressivo e ressecado cirurgicamente;
• Tendo participado de um estudo clínico usando uma droga experimental dentro de 1 mês ou um tratamento experimental com anticorpos dentro de 3 meses antes da triagem, ou participação simultânea em qualquer estudo clínico usando uma droga experimental que afetaria a segurança do teduglutide;
• Já ter usado GLP-2 nativo e análogo de peptídeo-1 semelhante ao glucagon ou hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes da triagem;
• Já ter usado inibidores orais ou IV de glutamina, octreotida ou dipeptidil peptidase IV (DPP-IV) nos 3 meses anteriores à triagem;
• Ter uma doença de Crohn ativa que tenha sido tratada com terapia biológica nos 6 meses anteriores à triagem;
• Tendo uma polipose intestinal;
• Ser, para paciente do sexo feminino, lactante e amamentar ou ter teste de gravidez positivo durante o período de triagem;
• Recusar-se a cumprir os requisitos protocolares em matéria de controlo de natalidade;
• Ser incapaz de seguir os procedimentos do estudo por qualquer motivo: psicológico, geográfico…
• Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes listados na secção 6.1 do Resumo das Características do Medicamento (RCM), ou vestígios de resíduos de tetraciclina.
• Malignidade ativa ou suspeita.
• Pacientes com histórico de malignidades no trato gastrointestinal, incluindo o sistema hepatobiliar, nos últimos cinco anos.