Pitkän aikavälin turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynamiikan Revestive®:n luonnehdinta lyhytsuolioireyhtymän lapsipotilaiden hoidossa (REVE)
perjantai 5. syyskuuta 2025 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Yksikeskinen yksihaarainen tutkimus GLP-2-analogin (Revestive®) pitkäaikaisen turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynaamisen luonnehtimiseksi lyhytsuolen oireyhtymän lapsipotilaiden hoidossa parenteraalisella kotiravitsemuksella (HPN)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, pystyisikö hoito maksimoimaan imeytymisen suolistosta, minimoimaan ripulin aiheuttaman haitan ja välttämään, vähentämään tai poistamaan parenteraalisen tuen (PS) tarpeen normaalin kasvun saavuttamiseksi, välttämään parenteraalisen ravitsemuksen komplikaatioita ja saavuttamaan paras mahdollinen elämänlaatu potilaalle
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Lyhyen suolen oireyhtymä (SBS) voidaan määritellä vakavaksi imeytymishäiriöksi, joka johtuu suoliston absorptiopinnan vähenemisestä ohutsuolen massiivisen resektion jälkeen. Teduglutidi (Revestive®) on analogi glukagonin kaltaiselle peptidille 2 (GLP-2), luonnossa esiintyvälle hormonille, joka säätelee maha-suolikanavaa ympäröivien solujen toiminnallista ja rakenteellista eheyttä. Hoidon tavoitteena on maksimoida imeytyminen suolistosta, minimoida ripulin aiheuttamaa haittaa ja välttää, vähentää tai eliminoida parenteraalisen tuen (PS) tarve potilaan parhaan mahdollisen elämänlaadun saavuttamiseksi. Revestive®:n käytön perusteet perustuvat erityisesti SBS-potilailla tehdyssä tutkimuksessa saatuihin tietoihin.
Hoito 0,05 mg/kg/vrk oli turvallinen ja hyvin siedetty (ei kirjattuja sivuvaikutuksia).
Potilaat pysyivät vakaina huolimatta parenteraalisen ravitsemuksen (PN) tarjonnan merkittävästä vähenemisestä, minkä osoittavat vakaa ruumiinpaino ja pituus, seerumin elektrolyytit, haimaentsyymit ja munuaisten toimintatestit.
Hoito liittyi:
- Vähentynyt PN-tilavuus ja syötetyt kalorit 25 % ja 45 %, ja 20 % potilaista vieroitti PN:n tutkimusjakson aikana
- Lisääntynyt enteraalisen ravinnon (EN) tarjonta tilavuuden ja kalorien osalta 40 % ja 62 %.
- Plasman sitrulliinipitoisuus lisääntyi hoitojakson aikana, mutta laski Teduglutide-hoidon lopettamisen jälkeen. Suositeltu Revestive®-annos lapsille ja nuorille (1–17-vuotiaat) on sama kuin aikuisilla (0,05 mg/kg kerran vuorokaudessa).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2–18-vuotiaat mukaan lukien;
- jossa on alle 80 cm ohutsuolen jäännössuoli terminaalisen sykkyräsuolen, ileocekaalisen läpän ja oikean paksusuolen kanssa tai ilman tai alle 120 cm Hirschsprungin taudin aiheuttaman lyhytsuolen oireyhtymän (SBS) tapauksessa;
- Pysyminen vakaana PN-tuella (kyvyttömyys vähentää merkittävästi PN:n saantia viimeisen kuuden kuukauden aikana ennen sisällyttämistä);
- PN-riippuvuus vähintään 2 vuotta ja enteraalisesti ruokittu (suun kautta tai putkiruokinta);
- Normaali kolonoskopia 12 kuukauden aikana ennen seulontaa yli 12-vuotiaille lapsille, joilla on säilynyt paksusuolen (=SBS-tyyppi 2 tai 3);
- Allekirjoitettuaan tietoisen suostumuslomakkeen (tai alaikäisten potilaiden vanhemmat tai laillinen edustaja).
Poissulkemiskriteerit:
- suuri maha-suolikanavan kirurginen toimenpide, kuten sarja poikittainen enteroplastia tai mikä tahansa muu suolen pidentäminen, joka on suoritettu 6 kuukauden sisällä seulonnasta;
- kliinisesti merkittävä hoitamaton suolitukos tai aktiivinen ahtauma;
- joilla on epävakaa imeytyminen kystisen fibroosin tai tunnetuista DNA-poikkeavuuksista johtuen;
- Röntgenkuvaus tai manometrinen näyttö pseudoobstruktiosta tai vakavasta tunnetusta dysmotiliteettioireyhtymästä, mukaan lukien jatkuvat, vaikeat gastroskiikseen liittyvät liikkuvuushäiriöt;
- joilla on epästabiili sydänsairaus, synnynnäinen sydänsairaus tai syanoottinen sairaus, lukuun ottamatta potilaita, joille on tehty kammio- tai eteisväliseinävaurion korjaus;
- sinulla on ollut syöpä tai kliinisesti merkittävä lymfoproliferatiivinen sairaus; poikkeuksena resektoitu ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai in situ ei-aggressiivinen ja kirurgisesti leikattu syöpä;
- on osallistunut kliiniseen tutkimukseen, jossa käytettiin kokeellista lääkettä 1 kuukauden sisällä tai kokeelliseen vasta-ainehoitoon 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tai samanaikainen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään kokeellista lääkettä, joka vaikuttaisi teduglutidin turvallisuuteen;
- olet jo käyttänyt natiivia GLP-2:ta ja glukagonin kaltaista peptidi-1-analogia tai ihmisen kasvuhormonia 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa;
- olet jo käyttänyt suun kautta tai suonensisäisesti glutamiinia, oktreotidia tai dipeptidyylipeptidaasi IV:n (DPP-IV) estäjiä 3 kuukauden aikana ennen seulontaa;
- sinulla on aktiivinen Crohnin tauti, jota on hoidettu biologisella terapialla 6 kuukauden aikana ennen seulontaa;
- sinulla on suolen polypoosi;
- Naispotilaan ollessa sekä imettävä että imettävä tai positiivinen raskaustesti seulontajakson aikana;
- Kieltäytyminen noudattamasta protokollan vaatimuksia syntyvyyden valvonnan osalta;
- Opiskelumenettelyjen noudattamatta jättäminen jostain syystä: psykologinen, maantieteellinen…
- Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin valmisteyhteenvedon (SPC) kohdassa 6.1 luetellulle apuaineelle tai tetrasykliinin jäämille.
- Aktiivinen tai epäilty pahanlaatuisuus.
- Potilaat, joilla on ollut maha-suolikanavan, mukaan lukien maksa-sappijärjestelmän, pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen viiden vuoden aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Revestive
Revestive® (teduglutidi) annetaan lapsille ihonalaisena injektiona 0,05 mg/kg kerran vuorokaudessa.
|
Päivittäinen ihonalainen injektio 0,05 mg/kg/vrk
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parenteraalisen ravitsemuksen väheneminen: Parenteraalinen ravitsemus/lepoenergiakulut (PN/REE)
Aikaikkuna: Viikolla 24
|
Arvioi Revestive®-hoidon tehokkuus
|
Viikolla 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ostomia määräytyy ulosteen tasapainotestauksena, virtsan erityksenä ja plasman sitrulliinina
Aikaikkuna: viikkoon 48 asti
|
Arvioi Revestiven vaikutus avannevirtaukseen
|
viikkoon 48 asti
|
|
Muutos parenteraalisen ravitsemuksen (PN) päivinä viikossa
Aikaikkuna: viikkoon 48 asti
|
Arvioi Revestiven vaikutus perfuusion määrään viikossa
|
viikkoon 48 asti
|
|
Muutos ulosteiden määrässä päivässä
Aikaikkuna: viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta ripuliin
|
viikkoon 48 asti
|
|
Muutos ulosteiden koostumuksessa (Bristolin ulostetaulukko)
Aikaikkuna: viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta ripuliin
|
viikkoon 48 asti
|
|
Ingesta (kalorimetrinen mitta)
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Jakkaran paino/24h
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Lipidipitoisuuden prosenttiosuus ulosteessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Typen prosenttiosuus ulosteessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Hiilihydraattien prosenttiosuus ulosteessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Natriumin prosenttiosuus ulosteessa
Aikaikkuna: 4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vaikutusta suoliston imeytymiseen
|
4 viikon välein viikkoon 48 asti
|
|
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: Viikolla 48
|
arvioida Revestiven pitkän aikavälin turvallisuutta
|
Viikolla 48
|
|
Muutos kehon painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Muutos sykkeessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Muutos verenpaineessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
Lähtötilanteessa, sitten 6 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Endogeeniset GLP-2-arvot (vasta-aine-ELISA)
Aikaikkuna: viikkoon 48 asti
|
arvioida Revestiven vastausprosenttia
|
viikkoon 48 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier GOULET, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. heinäkuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. toukokuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 19. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 11. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Postoperatiiviset komplikaatiot
- Patologiset prosessit
- Merkit ja oireet, ruoansulatus
- Suoliston sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Imeytymishäiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Suoliston vajaatoiminta
- Lyhyen suolen oireyhtymä
- Hyperfagia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Suojaavat aineet
- Säteilysuoja-aineet
- teduglutide
Muut tutkimustunnusnumerot
- P171002J
- 2017-001405-32 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .