Caratterizzazione della sicurezza, efficacia e farmacodinamica a lungo termine di Revestive® nella gestione dei pazienti pediatrici con sindrome dell'intestino corto (REVE)

Criterio di inclusione:

• Avere dai 2 ai 18 anni compresi;
• Presentare meno di 80 cm di intestino tenue residuo con o senza ileo terminale, valvola ileocecale e colon destro o avere meno di 120 cm in caso di sindrome dell'intestino corto (SBS) causata dalla malattia di Hirschsprung;
• Essere stabili sul supporto PN (incapacità di ridurre significativamente l'assunzione di PN negli ultimi sei mesi prima dell'inclusione);
• Essere dipendenti da PN da almeno 2 anni e alimentati per via enterale (alimentazione orale o tramite sondino);
• Avere una colonscopia normale nei 12 mesi prima dello screening per i bambini con colon mantenuto (=SBS di tipo 2 o 3) di età superiore ai 12 anni;
• Dopo aver firmato il modulo di consenso informato (o genitori o rappresentante legale per i pazienti minorenni).

Criteri di esclusione:

• Avere un importante intervento chirurgico gastrointestinale come enteroplastica trasversa seriale o qualsiasi altra procedura di allungamento intestinale eseguita entro 6 mesi dallo screening;
• Avere un'ostruzione intestinale non trattata clinicamente significativa o una stenosi attiva;
• Avere un assorbimento instabile a causa di fibrosi cistica o anomalie note del DNA;
• Presentare un'evidenza radiografica o manometrica di pseudo-ostruzione o sindrome da dismotilità grave nota, inclusi disturbi della motilità persistenti e gravi correlati alla gastroschisi;
• Avere una malattia cardiaca instabile, cardiopatia congenita o malattia cianotica, ad eccezione dei pazienti sottoposti a riparazione del difetto del setto interatriale o ventricolare;
• Avere una storia di cancro o malattia linfoproliferativa clinicamente significativa; eccetto il carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose resecato, o il cancro in situ non aggressivo e resecato chirurgicamente;
• Aver partecipato a uno studio clinico utilizzando un farmaco sperimentale entro 1 mese o un trattamento anticorpale sperimentale entro 3 mesi prima dello screening, o partecipazione concomitante a qualsiasi studio clinico utilizzando un farmaco sperimentale che potrebbe influire sulla sicurezza di teduglutide;
• Avere già utilizzato il GLP-2 nativo e l'analogo del peptide-1 simile al glucagone o l'ormone della crescita umano entro 3 mesi prima dello screening;
• Aver già utilizzato inibitori della glutammina, dell'octreotide o della dipeptidil peptidasi IV (DPP-IV) per via orale o endovenosa nei 3 mesi precedenti lo screening;
• Avere una malattia di Crohn attiva che è stata trattata con terapia biologica nei 6 mesi precedenti lo screening;
• Avere una poliposi intestinale;
• Essere, per le pazienti di sesso femminile, sia in allattamento che in allattamento o avere un test di gravidanza positivo durante il periodo di screening;
• Rifiutare di seguire i requisiti del protocollo in termini di controllo delle nascite;
• Non essere in grado di seguire le procedure di studio per qualsiasi motivo: psicologico, geografico...
• Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nel paragrafo 6.1 del Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), o tracce residue di tetraciclina.
• Malignità attiva o sospetta.
• Pazienti con una storia di tumori maligni nel tratto gastrointestinale compreso il sistema epatobiliare negli ultimi cinque anni.