Karakterisering af langsigtet sikkerhed, effektivitet og farmakodynamik Revestive® i behandlingen af ​​pædiatriske patienter med korttarmssyndrom (REVE)

Inklusionskriterier:

• At være i alderen fra 2 til 18 år inkluderet;
• Med mindre end 80 cm resterende tyndtarm med eller uden terminal ileum, ileocecal klap og højre colon eller med mindre end 120 cm i tilfælde af korttarmssyndrom (SBS) forårsaget af Hirschsprungs sygdom;
• At være stabil på PN-støtte (manglende evne til at reducere PN-indtaget væsentligt i de sidste seks måneder før inklusion);
• At være afhængig af PN i mindst 2 år og enteralt fodret (oral- eller sondeernæring);
• At have en normal koloskopi i de 12 måneder før screening for børn med vedligeholdt tyktarm (=SBS type 2 eller 3) ældre end 12 år;
• Efter at have underskrevet formularen til informeret samtykke (eller forældre eller juridisk repræsentant for mindreårige patienter).

Ekskluderingskriterier:

• Under en større gastrointestinal kirurgisk indgreb som seriel transversal enteroplastik eller enhver anden tarmforlængende procedure udført inden for 6 måneder efter screening;
• Har en klinisk signifikant ubehandlet tarmobstruktion eller aktiv stenose;
• At have en ustabil absorption på grund af cystisk fibrose eller kendte DNA-abnormiteter;
• Præsentere et radiografisk eller manometrisk bevis på pseudo-obstruktion eller alvorligt kendt dysmotilitetssyndrom, inklusive vedvarende, alvorlige gastroschisis-relaterede motilitetsforstyrrelser;
• At have en ustabil hjertesygdom, medfødt hjertesygdom eller cyanotisk sygdom, med undtagelse af patienter, der havde gennemgået reparation af ventrikulær eller atrieseptumdefekt;
• At have en historie med cancer eller klinisk signifikant lymfoproliferativ sygdom; undtaget resekeret kutant basal- eller pladecellekarcinom eller in situ ikke-aggressiv og kirurgisk resekeret cancer;
• At have deltaget i en klinisk undersøgelse med et eksperimentelt lægemiddel inden for 1 måned eller en eksperimentel antistofbehandling inden for 3 måneder før screening eller samtidig deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et eksperimentelt lægemiddel, som ville påvirke sikkerheden af ​​teduglutid;
• Har allerede brugt nativ GLP-2 og glucagon-lignende peptid-1-analog eller humant væksthormon inden for 3 måneder før screening;
• Har allerede brugt orale eller IV glutamin-, octreotid- eller dipeptidylpeptidase IV (DPP-IV)-hæmmere inden for 3 måneder før screening;
• Har en aktiv Crohns sygdom, som er blevet behandlet med biologisk terapi inden for 6 måneder før screening;
• At have en intestinal polypose;
• At være, for kvindelige patienter, både ammende og ammende eller have en positiv graviditetstest i screeningsperioden;
• At nægte at følge protokolkravene med hensyn til prævention;
• At være ude af stand til at følge undersøgelsesprocedurerne af en eller anden grund: psykologisk, geografisk...
• Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne anført i pkt. 6.1 i produktresuméet (SPC), eller sporrester af tetracyclin.
• Aktiv eller mistænkt malignitet.
• Patienter med en anamnese med maligniteter i mave-tarmkanalen inklusive hepatobiliærsystemet inden for de sidste fem år.