Karakterisering av den långsiktiga säkerheten, effektiviteten och farmakodynamiken Revestive® vid behandling av korttarmssyndrom pediatriska patienter (REVE)

Inklusionskriterier:

• Att vara i åldrarna 2 till 18 år ingår;
• Uppvisar mindre än 80 cm kvarvarande tunntarm med eller utan terminal ileum, ileocekalklaff och höger kolon eller med mindre än 120 cm vid korttarmssyndrom (SBS) orsakat av Hirschsprungs sjukdom;
• Att vara stabil på PN-stöd (oförmåga att avsevärt minska PN-intaget under de senaste sex månaderna före inkludering);
• Att vara beroende av PN i minst 2 år och enteralt matad (oral- eller sondmatning);
• Genomgå en normal koloskopi under de 12 månaderna före screening för barn med bibehållen kolon (=SBS typ 2 eller 3) äldre än 12 år;
• Efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke (eller föräldrar eller juridiskt ombud för minderåriga patienter).

Exklusions kriterier:

• Att ha ett större gastrointestinalt kirurgiskt ingrepp som seriell transversell enteroplastik eller någon annan tarmförlängningsprocedur utförd inom 6 månader efter screening;
• Har en kliniskt signifikant obehandlad tarmobstruktion eller aktiv stenos;
• Har en instabil absorption på grund av cystisk fibros eller kända DNA-avvikelser;
• Presentera ett radiografiskt eller manometriskt bevis på pseudoobstruktion eller allvarligt känt dysmotilitetssyndrom, inklusive ihållande, svår gastroschisis-relaterade motilitetsstörningar;
• Har en instabil hjärtsjukdom, medfödd hjärtsjukdom eller cyanotisk sjukdom, med undantag för patienter som hade genomgått ventrikulär eller förmaksseptumdefekt reparation;
• Har en historia av cancer eller kliniskt signifikant lymfoproliferativ sjukdom; undantaget resekerat kutant basal- eller skivepitelcancer, eller in situ icke-aggressiv och kirurgiskt resekerad cancer;
• ha deltagit i en klinisk studie med ett experimentellt läkemedel inom 1 månad eller en experimentell antikroppsbehandling inom 3 månader före screening, eller samtidigt deltagande i någon klinisk studie med ett experimentellt läkemedel som skulle påverka säkerheten för teduglutid;
• Har redan använt naturligt GLP-2 och glukagonliknande peptid-1-analog eller humant tillväxthormon inom 3 månader före screening;
• Har redan använt orala eller IV glutamin-, oktreotid- eller dipeptidylpeptidas IV (DPP-IV)-hämmare inom 3 månader före screening;
• Har en aktiv Crohns sjukdom som har behandlats med biologisk terapi inom 6 månader före screening;
• Att ha en intestinal polypos;
• Att vara, för kvinnliga patienter, både ammande och ammande eller ha ett positivt graviditetstest under screeningsperioden;
• Att vägra följa protokollets krav när det gäller preventivmedel;
• Att inte kunna följa studieprocedurerna av någon anledning: psykologisk, geografisk...
• Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena som anges i avsnitt 6.1 i produktresumén (SPC), eller spårrester av tetracyklin.
• Aktiv eller misstänkt malignitet.
• Patienter med en historia av maligniteter i mag-tarmkanalen inklusive lever och gallvägar under de senaste fem åren.