Caractérisation de l'innocuité, de l'efficacité et de la pharmacodynamie à long terme de Revestive® dans la prise en charge des patients pédiatriques atteints du syndrome de l'intestin court (REVE)

Critère d'intégration:

• Être âgé de 2 à 18 ans inclus ;
• Présenter moins de 80 cm d'intestin grêle résiduel avec ou sans l'iléon terminal, la valve iléo-colique et le côlon droit ou avoir moins de 120 cm en cas de syndrome de l'intestin court (SBS) causé par la maladie de Hirschsprung ;
• Être stable sur le support PN (incapacité à réduire significativement la prise de PN pendant les six derniers mois avant l'inclusion) ;
• Être dépendant de PN depuis au moins 2 ans et alimenté par voie entérale (voie orale ou sonde) ;
• Avoir une coloscopie normale dans les 12 mois précédant le dépistage pour les enfants avec côlon maintenu (= SBS type 2 ou 3) âgés de plus de 12 ans ;
• Avoir signé le formulaire de consentement éclairé (ou parents ou représentant légal pour les patients mineurs).

Critère d'exclusion:

• Avoir une intervention chirurgicale gastro-intestinale majeure comme une entéroplastie transversale en série ou toute autre procédure d'allongement de l'intestin effectuée dans les 6 mois suivant le dépistage ;
• Avoir une occlusion intestinale cliniquement significative non traitée ou une sténose active ;
• Avoir une absorption instable due à la mucoviscidose ou à des anomalies connues de l'ADN ;
• Présenter des preuves radiographiques ou manométriques de pseudo-obstruction ou de syndrome de dysmotilité grave connu, y compris des troubles de la motilité persistants et graves liés au gastroschisis ;
• Être atteint d'une cardiopathie instable, d'une cardiopathie congénitale ou d'une maladie cyanotique, à l'exception des patients ayant subi une réparation d'une communication interventriculaire ou auriculaire ;
• Avoir des antécédents de cancer ou de maladie lymphoproliférative cliniquement significative ; sauf carcinome basocellulaire ou épidermoïde cutané réséqué, ou cancer in situ non agressif et réséqué chirurgicalement ;
• Avoir participé à une étude clinique utilisant un médicament expérimental dans les 1 mois ou un traitement expérimental par anticorps dans les 3 mois précédant le dépistage, ou participation simultanée à toute étude clinique utilisant un médicament expérimental qui affecterait la sécurité du teduglutide ;
• Avoir déjà utilisé du GLP-2 natif et un analogue du glucagon-like peptide-1 ou de l'hormone de croissance humaine dans les 3 mois précédant le dépistage ;
• Avoir déjà utilisé des inhibiteurs oraux ou IV de la glutamine, de l'octréotide ou de la dipeptidyl peptidase IV (DPP-IV) dans les 3 mois précédant le dépistage ;
• Avoir une maladie de Crohn active qui a été traitée par thérapie biologique dans les 6 mois précédant le dépistage ;
• Avoir une polypose intestinale;
• Être, pour la patiente, à la fois en lactation et en allaitement ou avoir un test de grossesse positif pendant la période de dépistage ;
• Refuser de suivre les exigences du protocole en termes de contrôle des naissances ;
• Ne pas pouvoir suivre les procédures d'étude pour quelque raison que ce soit : psychologique, géographique…
• Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1 du Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP), ou traces de résidus de tétracycline.
• Malignité active ou suspectée.
• Patients ayant des antécédents de tumeurs malignes du tractus gastro-intestinal, y compris du système hépatobiliaire, au cours des cinq dernières années.