Charakterisierung der langfristigen Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik von Revestive® bei der Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Kurzdarmsyndrom (REVE)

Einschlusskriterien:

• Im Alter von 2 bis 18 Jahren inbegriffen;
• Weniger als 80 cm Restdünndarm mit oder ohne terminalem Ileum, Ileozökalklappe und rechtem Dickdarm oder weniger als 120 cm im Falle eines durch die Hirschsprung-Krankheit verursachten Kurzdarmsyndroms (SBS);
• Stabil auf PN-Unterstützung sein (Unfähigkeit, die PN-Einnahme in den letzten sechs Monaten vor der Aufnahme signifikant zu reduzieren);
• Abhängigkeit von PN für mindestens 2 Jahre und enterale Ernährung (orale oder Sondenernährung);
• Eine normale Koloskopie in den 12 Monaten vor dem Screening auf Kinder mit erhaltenem Dickdarm (= SBS Typ 2 oder 3) älter als 12 Jahre;
• Nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (oder Eltern oder gesetzlicher Vertreter bei minderjährigen Patienten).

Ausschlusskriterien:

• Nach einem größeren gastrointestinalen chirurgischen Eingriff wie einer seriellen transversalen Enteroplastik oder einem anderen Darmverlängerungsverfahren, das innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening durchgeführt wurde;
• Einen klinisch signifikanten unbehandelten Darmverschluss oder eine aktive Stenose haben;
• Eine instabile Resorption aufgrund von Mukoviszidose oder bekannten DNA-Anomalien;
• Präsentation eines röntgenologischen oder manometrischen Nachweises einer Pseudoobstruktion oder eines schweren bekannten Dysmotilitätssyndroms, einschließlich anhaltender, schwerer gastroschisisbedingter Motilitätsstörungen;
• eine instabile Herzerkrankung, eine angeborene Herzerkrankung oder eine zyanotische Erkrankung haben, mit Ausnahme von Patienten, die sich einer Reparatur eines Ventrikel- oder Vorhofseptumdefekts unterzogen haben;
• Vorgeschichte von Krebs oder einer klinisch signifikanten lymphoproliferativen Erkrankung; ausgenommen reseziertes kutanes Basal- oder Plattenepithelkarzinom oder in situ nicht aggressiver und chirurgisch resezierter Krebs;
• Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem experimentellen Medikament innerhalb von 1 Monat oder einer experimentellen Antikörperbehandlung innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder gleichzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem experimentellen Medikament, die die Sicherheit von Teduglutid beeinträchtigen würde;
• Bereits innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening natives GLP-2 und Glukagon-ähnliches Peptid-1-Analogon oder menschliches Wachstumshormon verwendet haben;
• Bereits innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening orale oder intravenöse Glutamin-, Octreotid- oder Dipeptidylpeptidase IV (DPP-IV)-Hemmer verwendet haben;
• Einen aktiven Morbus Crohn haben, der innerhalb der 6 Monate vor dem Screening mit einer biologischen Therapie behandelt wurde;
• Eine Darmpolyposis haben;
• Bei weiblichen Patienten sowohl stillen als auch stillen oder während des Screening-Zeitraums einen positiven Schwangerschaftstest haben;
• Weigerung, die Protokollanforderungen in Bezug auf die Empfängnisverhütung zu befolgen;
• Aus irgendeinem Grund nicht in der Lage sein, den Studienverfahren zu folgen: aus psychologischen, geografischen…
• Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SPC) aufgeführten sonstigen Bestandteile oder Spurenrückstände von Tetracyclin.
• Aktive oder vermutete Malignität.
• Patienten mit bösartigen Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts einschließlich des hepatobiliären Systems in den letzten fünf Jahren.