Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup k Voxelotoru pro pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

14. července 2023 aktualizováno: Pfizer

Otevřený protokol s rozšířeným přístupem pro pacienty se srpkovitou anémií, kteří nemají žádné alternativní možnosti léčby

Záměrem tohoto otevřeného, ​​multicentrického programu rozšířeného přístupu (EAP) je poskytnout časný přístup k voxelotoru před registrací

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem tohoto programu je poskytnout časný přístup k voxelotoru pacientům se srpkovitou anémií, kteří vyčerpali možnosti alternativní léčby a nejsou způsobilí pro aktivní nábor do klinických studií s voxelotorem.

Tento EAP může pokračovat, dokud nebude voxelotor komerčně dostupný nebo dokud sponzor neukončí voxelotor EAP. K přerušení může dojít dříve, pokud se jednotlivý účastník nebo lékař nebo lékař sponzora rozhodne léčbu ukončit.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35211
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36693
        • University of South Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy, 70809
        • Our Lady of the Lake Physician Group
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • University Medical Center New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The John Hopkins Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901-1914
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • Jamaica, New York, Spojené státy, 11432
        • Queens Hospital Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center PRIME
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center Health System
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Zdokumentovaná diagnóza srpkovité anémie jakéhokoli genotypu potvrzená laboratorním testováním během screeningu
  2. Nezpůsobilý nebo se nemůže zúčastnit aktivního náboru klinických studií voxelotoru
  3. Hemoglobin (Hb) ≤ 10,5 g/dl během screeningu
  4. Žádné alternativní možnosti léčby podle úsudku ošetřujícího zkoušejícího
  5. Účastníci, kteří, pokud jsou ženami a jsou v plodném věku, souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od začátku studie do 30 dnů po poslední dávce voxelotoru a kteří, pokud jsou muži, souhlasí s používáním bariérových metod antikoncepce od začátku studie do 30 dnů po poslední dávce voxelotoru
  6. Pacient poskytl zdokumentovaný informovaný souhlas (formulář informovaného souhlasu [ICF] musí zkontrolovat a podepsat každý účastník), nebo v případě účastníků mladších 18 let podepsaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka.

Kritéria vyloučení

  1. Kojící nebo těhotná žena
  2. Jaterní dysfunkce charakterizovaná alaninaminotransferázou (ALT) > 4 × ULN

  3. Pacienti s klinicky významnou bakteriální, plísňovou, parazitární nebo virovou infekcí, kteří vyžadují léčbu:

    • Pacienti s akutní bakteriální infekcí vyžadující užívání antibiotik by měli screening/zařazení odložit, dokud nebude ukončena antibiotická terapie.
    • Pacienti se známou aktivní hepatitidou A, B nebo C nebo o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV)
  4. Renální dialýza
  5. Stavy bez SCD nebo komplikace SCD, u kterých je přežití delší než 3 měsíce nepravděpodobné, podle názoru ošetřujícího zkoušejícího
  6. Jakýkoli stav ovlivňující absorpci léku, jako je velký chirurgický zákrok zahrnující žaludek nebo tenké střevo (předchozí cholecystektomie je přijatelná)
  7. Účast v jiném klinickém hodnocení hodnoceného činidla (nebo zdravotnického prostředku) do 30 dnů nebo 5 poločasů od data informovaného souhlasu, podle toho, co je delší, nebo se aktuálně účastní jiného hodnocení hodnoceného činidla (nebo zdravotnického prostředku)
  8. Zdravotní, psychologické nebo behaviorální stavy, které podle názoru zkoušejícího mohou bránit bezpečné účasti, narušovat dodržování předpisů nebo bránit informovanému souhlasu

Sponzorský lékařský monitor činí jediné a konečné rozhodnutí o registraci každého pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-037
  • C5341044 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit