Klinický audit zvládání Gausherovy choroby u dětí
7. července 2018 aktualizováno: Yasmeen Abd Elbaset Hamzaa
Assiut University Dětská nemocnice
klinický audit léčby Gausherovy choroby u dětí
Přehled studie
Detailní popis
Hlavním cílem studie je zhodnotit léčbu pacienta s Gausherovou nemocí pod enzymovou substituční terapií v Assuit University Children's Hospital a porovnat naši politiku managementu s Mezinárodní směrnicí pro léčbu Gausherovy nemoci u dětí (8).
- Typ studie : klinický audit
- Kritéria pro zařazení: Všechny případy s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby typu 1 a typu 3 podstupující enzymovou substituční terapii v Assuit University Children's Hospital.
- Místo studia: Assuit University dětská nemocnice metodická
- Kritéria vyloučení 3 – Nové diagnostikované případy ne na ERT. 2-jiné onemocnění ukládání lipidů.
- Pacient & metoda Studie bude zahrnovat 42 diagnostikovaných pacientů s Gaucherovou chorobou pod enzymatickou substituční terapií navštěvujících hematologické oddělení v Assuit University Children's Hospital v jednom roce. Před zahájením bude přezkoumán návrh prostřednictvím etické komise Assuit lékařské fakulty.
- Etické úvahy Cíl studie bude každému pacientovi vysvětlen před zahájením procesu.
Porovnáme naši politiku v léčbě Gausherovy nemoci s Mezinárodní směrnicí pro léčbu Gausherovy nemoci
1-pouzdra Gaucherova typu 2.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: yasmeen hamzaa, graduted
- Telefonní číslo: 01121912793
- E-mail: Yasmeenhamzaa88@gmail.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 16 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studie bude zahrnovat 42 pacientů s diagnostikovanou Gaucherovou chorobou pod enzymovou substituční terapií, kteří budou během jednoho roku navštěvovat hematologické oddělení v Assuit University Children's Hospital.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všechny případy s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby typu 1 a typu 3 dostávají enzymovou substituční terapii v Assuit University Children's Hospital.
Kritéria vyloučení:
- 1-případy Gaucherova typu 2. 2-jiné onemocnění ukládání lipidů. 3-Nově diagnostikované případy ne na ERT.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Gausherova nemoc u dětí
• Kritéria pro zařazení: Všechny případy s potvrzenou diagnózou Gaucherovy choroby typu 1 a typu 3 podstupující enzymovou substituční terapii v Assuit University Children's Hospital.
|
laboratorní vyšetřování a radiová logika
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
zhodnotit léčbu pacienta s Gausherovou nemocí pod enzymatickou substituční terapií v Assuit University Children's Hospital a porovnat naši politiku managementu s Mezinárodními směrnicemi pro léčbu Gausherovy nemoci u dětí (8)
Časové okno: jeden rok
|
• Typ studie: klinický audit
|
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mervit Amin, doctora, Assiut Unversity
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. července 2018
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
1. července 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. července 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. července 2018
První zveřejněno (Aktuální)
18. července 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. července 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. července 2018
Naposledy ověřeno
1. července 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- egypt AssiutU
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .