Klinisk granskning av hanteringen av Gaushers sjukdom hos barn

Huvudsyftet med studien är att utvärdera behandlingen av patienter med Gaushers sjukdom under enzymersättningsterapi på Assuit University Children's Hospital och jämföra vår policy för behandling med internationella riktlinjer för behandling av Gaushers sjukdom hos barn (8)

• Typ av studie: klinisk revision
• Inklusionskriterier: Alla fall med bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 och typ 3 som får enzymersättningsterapi på Assuit University Children's Hospital.
• Studieplats: Assuit University Children's Hospital Methodiological
• Uteslutningskriterier 3-Nya diagnostiserade fall inte på ERT. 2-annan lipidlagringssjukdom.
• Patient& metod Studien kommer att omfatta 42 diagnostiserade patienter med Gauchers sjukdom under enzymersättningsterapi på hematologienheten på Assuit University Children's Hospital om ett år. Granskning av förslaget kommer att genomföras innan det påbörjas via den etiska kommittén vid Assuit Faculty of Medicine.
• Etiskt övervägande Syftet med studien kommer att förklaras för varje patient innan processen påbörjas.

Vi kommer att jämföra vår policy för hantering av Gaushers sjukdom med internationella riktlinjer för hantering av Gaushers sjukdom

1-fodral av Gaucher typ 2.