Klinisk revisjon av behandling av Gausher-sykdom hos barn
7. juli 2018 oppdatert av: Yasmeen Abd Elbaset Hamzaa
Assiut universitets barnesykehus
klinisk revisjon på håndtering av gausher sykdom hos barn
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med studien er å evaluere behandlingen av pasienter med Gausher-sykdom under enzymerstatningsterapi i Assuit University Children's Hospital og sammenligne vår policy for behandling med internasjonale retningslinjer for behandling av Gausher-sykdom hos barn (8)
- Type studie: klinisk revisjon
- Inklusjonskriterier: Alle tilfeller med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 og type 3 som får enzymerstatningsbehandling ved Assuit University Children's Hospital.
- Studiested: Assuit University Children's Hospital Methodiological
- Eksklusjonskriterier 3-Nye diagnostiserte tilfeller ikke på ERT. 2-andre lipidlagringssykdom.
- Pasient og metode Studien vil inkludere 42 diagnostiserte pasienter med Gauchers sykdom under enzymerstatningsterapi på hematologiavdelingen i Assuit University Children's Hospital om ett år. Gjennomgang av forslaget vil bli utført før oppstart via den etiske komiteen ved Assuit Det medisinske fakultet.
- Etisk vurdering Målet med studien vil bli forklart for hver pasient før prosessen starter.
Vi vil sammenligne vår policy for behandling av Gausher sykdom med internasjonale retningslinjer for behandling av Gausher sykdom
1-kofferter av Gaucher type 2.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 16 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studien vil inkludere 42 diagnostiserte pasienter med Gauchers sykdom under enzymerstatningsterapi som går på hematologienheten i Assuit University Children's Hospital om ett år
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alle tilfeller med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 og type 3 som mottar enzymerstatningsterapi ved Assuit University Children's Hospital.
Ekskluderingskriterier:
- 1-tilfeller av Gaucher type 2. 2-andre lipidlagringssykdom. 3-Nye diagnostiserte tilfeller ikke på ERT.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
gausher sykdom hos barn
• Inklusjonskriterier: Alle tilfeller med bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 og type 3 som mottar enzymerstatningsterapi ved Assuit University Children's Hospital.
|
laboratorieundersøkelse og radiologisk
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
evaluere behandlingen av pasienter med Gausher-sykdom under enzymerstatningsterapi i Assuit University Children's Hospital og sammenligne vår policy for behandling med internasjonale retningslinjer for behandling av Gausher-sykdom hos barn (8)
Tidsramme: ett år
|
• Type studie: klinisk revisjon
|
ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Mervit Amin, doctora, Assiut Unversity
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. juli 2018
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. juli 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juli 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2018
Først lagt ut (Faktiske)
18. juli 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juli 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2018
Sist bekreftet
1. juli 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- egypt AssiutU
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .