Pilotní studie tobolek Dapansutrile u Schnitzlerova syndromu
Pilotní, otevřená studie fáze 2, jediné centrum, opakovaná dávka, studie bezpečnosti, farmakodynamiky a účinnosti perorálně podávaných dapansutrilových tobolek u pacientů se Schnitzlerovým syndromem
Přehled studie
Detailní popis
Subjekty, které v současné době užívají a reagují na anakinru (Kineret®) po dobu alespoň 6 týdnů, budou podrobeny screeningu na způsobilost při návštěvě screeningu / základní linie (den 1). Po potvrzení způsobilosti budou subjekty zařazeny, první dávka dapansutrilu bude podána na klinickém místě a bude dokončeno hodnocení bezpečnosti a účinnosti. Subjekty si budou samy podávat dapansutril dvakrát denně ústy po dobu 14 po sobě jdoucích dnů. Subjekty budou pokračovat ve standardní dávce anakinry 1., 2. a 3. den 14denního léčebného období a poté přestanou užívat anakinru. Na konci 14denního léčebného období přestanou subjekty užívat veškeré léky na Schnitzlerův syndrom a při prvních známkách relapsu nebo zhoršení symptomů SchS navštíví subjekty studijní kliniku za účelem návštěvy s nástupem symptomů (SOV), aby určili zkoušejícího, kdy by injekce anakinry měly být obnoveny. Kromě toho se subjekty vrátí na studijní kliniku ve dnech 5, 9, 14, 15, 16, 18 a 21 za účelem následných návštěv1 a budou kontaktováni telefonicky 42. den (± 3 dny) pro další sledování. Návštěvy 15. den (± 1 den), 16. den (± 1 den) a 18. den (± 1 den) proběhnou pouze v případě, že léčba anakinrou ještě nebyla obnovena.
Subjektům bude dána možnost zůstat v oblasti Nijmegen po návštěvě dne 14 a vrátit se na studijní kliniku na následné návštěvy dne 15, 16 a 18. Alternativně bude subjektům dána možnost nechat tyto návštěvy provádět u nich doma vyškolenou studijní sestrou.
Hodnocení bezpečnosti bude prováděno při každé návštěvě a subjekty budou zaznamenávat frekvenci a intenzitu symptomů, včetně tělesné teploty, pomocí papírového deníku. Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena sledováním výskytu nežádoucích účinků (AE) a změn ve zkrácených nálezech fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí a výsledků laboratorních testů klinické bezpečnosti (chemie, hematologie a analýza moči) a zánětlivých biomarkerů. Klinická aktivita bude hodnocena: Subject Diary (vyplňován denně), Subject Global Assessment of Disease Activity, Investigator Global Assessment of Disease Activity a analýzou biomarkerů zánětu, včetně změn v C-reaktivním proteinu (CRP). Denní hodnocení deníku bude zaznamenáváno počínaje návštěvou Screening / Základní (1. den) a bude pokračovat až do návštěvy s nástupem příznaků nebo návštěvy v den 21 (podle toho, co nastane později).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy starší 18 let
- Předchozí diagnóza Schnitzlerova syndromu
- Přítomnost Schnitzlerova syndromu, který je dobře kontrolován anakinrou a reaguje na ni po dobu nejméně 6 týdnů před screeningovou/základní návštěvou
- Příznaky SchS stupně 0 při screeningové/základní návštěvě
- Přijatelný celkový zdravotní stav pro bezpečné zařazení do studie a pro dokončení studie (se zvláštním ohledem na kardiovaskulární, ledvinové a jaterní stavy) podle názoru zkoušejícího
- Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a podle názoru zkoušejícího porozumět všem požadavkům studie, jak je uvedeno v protokolu, a vyhovět jim.
Kritéria vyloučení:
- Těhotná, kojící nebo se záměrem otěhotnět během studie
- Nereaguje nebo je dobře kontrolována terapií anakinrou po dobu nejméně 6 týdnů před screeningem/základní návštěvou
- Užívání nebo plánované užívání jakýchkoli zakázaných souběžných léků/terapií, jako jsou imunoterapie nebo kortikosteroidy během studie (až do relapsu a obnovení injekcí anakinry)
- Aktivní infekce do 3 dnů před screeningem/základní návštěvou
- Anamnéza nebo známá pozitivní na HIV, povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátky proti viru hepatitidy C (HCV)
- Jakékoli další doprovodné zdravotní nebo psychiatrické stavy, včetně zneužívání alkoholu nebo návykových látek, nemocí nebo předchozích operací, které by podle názoru zkoušejícího znemožnily subjektu bezpečně se účastnit studie a/nebo splnit požadavky protokolu
- Registrace do jakékoli zkoušky a/nebo použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo zařízení v období bezprostředně 30 dnů před screeningem/základní návštěvou
- Zápis do jakékoli studie dříve sponzorované společností Olatec Therapeutics LLC, konkrétně studie OLT1177-01, studie OLT1177-02, studie OLT1177-03, studie OLT1177-04 nebo studie OLT1177-05
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: tobolky dapansutrilu
Tvrdé želatinové kapsle obsahující 100 mg dapansutrilu (API)
|
500 mg dapansutrilu podávaných dvakrát denně (s potenciálem zvýšit dávku na 2 g dapansutrilu denně) po dobu až 14 po sobě jdoucích dnů.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Index symptomů Schnitzlerova syndromu
Časové okno: Den 14
|
Podíl subjektů se symptomy SchS stupně 0 nebo 1 na konci léčby.
Index symptomů Schnitzlerova syndromu (SchS Index) je složený index zahrnující výzkumné pracovníky globální hodnocení aktivity onemocnění a hladin plazmatického CRP.
SchS Index je hodnocen na stupnici 0 - 3, přičemž 0 je nejlepší skóre a označuje „žádné příznaky Schnitzlerova syndromu“ a 3 je nejhorší skóre a označuje „závažné příznaky Schnitzlerova syndromu“.
|
Den 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyšetření
Časové okno: Den 14
|
Úplné nebo cílené fyzikální vyšetření hlavních tělesných systémů pacienta
|
Den 14
|
|
Životní funkce - puls
Časové okno: Den 14
|
Puls bude zaznamenán a analyzován na změny.
|
Den 14
|
|
Životní funkce - teplota
Časové okno: Den 14
|
Tělesná teplota bude zaznamenávána a analyzována na změny.
|
Den 14
|
|
Životní funkce - dýchání
Časové okno: Den 14
|
Dechová frekvence bude zaznamenána a analyzována na změny.
|
Den 14
|
|
Životní funkce – krevní tlak
Časové okno: Den 14
|
Systolický a diastolický krevní tlak bude zaznamenáván a analyzován na změny.
|
Den 14
|
|
Bezpečnostní laboratorní opatření - chemické markery
Časové okno: Den 14
|
Budou odebrány vzorky krve a analyzovány na chemické krevní markery.
|
Den 14
|
|
Bezpečnostní laboratorní opatření - hematologie/kompletní krevní obraz
Časové okno: Den 14
|
Odeberou se vzorky krve a provede se kompletní krevní obraz.
|
Den 14
|
|
Bezpečnostní laboratorní opatření - rozbor moči
Časové okno: Den 14
|
Budou odebrány a analyzovány vzorky moči.
|
Den 14
|
|
Nežádoucí události
Časové okno: Až 42 dní
|
Nežádoucí účinky budou popsány s ohledem na závažnost, intenzitu, vztah k léčbě, přijatá opatření a výsledek události.
|
Až 42 dní
|
|
Fotografie zadní části trupu
Časové okno: Den 14
|
Fotografie zadní části trupu nebo jiných neidentifikujících oblastí těla s kopřivkovou vyrážkou.
|
Den 14
|
|
Investigator Global Assessment of Disease Activity
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Na jednu obecnou otázku je vyšetřovatel požádán, aby odpověděl na celkový vnímaný stav symptomů subjektu.
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
|
Předmět Global Assessment of Disease Activity
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Celkové hodnocení aktivity onemocnění v odpovědi na otázku: Poznamenejte si na této škále (0=špatně; 10=výjimečně), jak se cítíte.
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
|
Subject Skin Assessment
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Rozsah kopřivky na těle subjektu.
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
|
Doba do relapsu SchS Příznaky po vysazení dapansutrilu
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Doba do objevení se symptomů SchS 2. nebo vyššího stupně
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
|
Předmět globální hodnocení léčby
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Dvě obecné otázky, které má subjekt zodpovědět, týkající se celkové vnímané kvality hodnoceného produktu.
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Plazmatické koncentrace dapansutrilu
Časové okno: Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Vzorky krve analyzovány na hladiny dapansutrilu.
|
Později 14. dne nebo recidiva příznaků (očekává se nejpozději 28. den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OLT1177-07
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .