Badanie pilotażowe kapsułek Dapansutrile w zespole Schnitzlera
Pilotażowe, otwarte, faza 2, jednoośrodkowe badanie powtarzanej dawki, potwierdzające słuszność koncepcji bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności kapsułek dapansutrilu podawanych doustnie pacjentom z zespołem Schnitzlera
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Pacjenci, którzy obecnie przyjmują anakinrę (Kineret®) i reagują na nią przez co najmniej 6 tygodni, zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem kwalifikowalności podczas wizyty przesiewowej/bazowej (dzień 1). Po potwierdzeniu kwalifikowalności, uczestnicy zostaną zapisani, pierwsza dawka dapansutrilu zostanie podana w ośrodku klinicznym i zakończona zostanie ocena bezpieczeństwa i skuteczności. Pacjenci będą samodzielnie podawać dapansutrile doustnie dwa razy dziennie przez 14 kolejnych dni. Pacjenci będą kontynuować przyjmowanie standardowej dawki anakinry przez 1, 2 i 3 dzień 14-dniowego okresu leczenia, a następnie zaprzestaną przyjmowania anakinry. Pod koniec 14-dniowego okresu leczenia uczestnicy nie będą przyjmowali żadnych leków na zespół Schnitzlera, a przy pierwszych oznakach nawrotu lub pogorszenia objawów SchS uczestnicy odwiedzą badaną klinikę w celu wizyty w czasie wystąpienia objawów (SOV) w celu ustalenia badacza, kiedy należy wznowić wstrzyknięcia anakinry. Ponadto uczestnicy powrócą do kliniki badania w dniach 5, 9, 14, 15,16, 18 i 21 na wizyty kontrolne1 i skontaktują się z nimi telefonicznie w dniu 42 (± 3 dni) w celu uzyskania dodatkowej obserwacji. Wizyty w dniu 15 (± 1 dzień), dniu 16 (± 1 dzień) i dniu 18 (± 1 dzień) będą miały miejsce tylko wtedy, gdy terapia anakinrą nie została jeszcze wznowiona.
Uczestnicy otrzymają możliwość pozostania w rejonie Nijmegen po wizycie w dniu 14 i powrotu do kliniki badawczej na wizyty kontrolne w dniach 15, 16 i 18. Alternatywnie, uczestnicy otrzymają możliwość przeprowadzenia tych wizyt w ich domu przez przeszkoloną pielęgniarkę badawczą.
Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane podczas każdej wizyty, a badani będą rejestrować częstotliwość i intensywność objawów, w tym temperaturę ciała, za pomocą papierowego dzienniczka. Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane poprzez monitorowanie występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i zmian w skróconych wynikach badania fizykalnego, oznakach życiowych i wynikach badań laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego (chemicznych, hematologicznych i moczu) oraz biomarkerów stanu zapalnego. Aktywność kliniczna zostanie oceniona na podstawie: dziennika pacjenta (wypełnianego codziennie), ogólnej oceny aktywności choroby badanego, ogólnej oceny aktywności choroby badacza oraz analizy biomarkerów stanu zapalnego, w tym zmian w białku C-reaktywnym (CRP). Codzienne oceny z dziennika będą rejestrowane począwszy od wizyty przesiewowej / linii bazowej (dzień 1) i będą kontynuowane do wizyty w dniu wystąpienia objawów lub wizyty w dniu 21 (w zależności od tego, co nastąpi najpóźniej).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Radboudumc
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi
- Wcześniejsza diagnoza zespołu Schnitzlera
- Obecność zespołu Schnitzlera, który jest dobrze kontrolowany przez anakinrę i reaguje na nią przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą przesiewową/wyjściową
- Objawy SchS stopnia 0 podczas wizyty przesiewowej/początkowej
- Akceptowalny ogólny stan zdrowia umożliwiający bezpieczne włączenie do badania i ukończenie badania (ze szczególnym uwzględnieniem chorób układu krążenia, nerek i wątroby) w opinii badacza
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz zdolność, w opinii badacza, do zrozumienia i przestrzegania wszystkich wymagań badania określonych w protokole.
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę podczas badania
- Brak odpowiedzi lub dobra kontrola przez terapię anakinrą przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą przesiewową/wyjściową
- Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek zabronionych leków/terapii towarzyszących, takich jak immunoterapie lub kortykosteroidy podczas badania (do nawrotu i wznowienia wstrzyknięć anakinry)
- Aktywna infekcja w ciągu 3 dni przed wizytą przesiewową/wyjściową
- Historia lub pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV)
- Wszelkie inne współistniejące stany medyczne lub psychiatryczne, w tym nadużywanie alkoholu lub substancji odurzających, choroby lub wcześniejsze operacje, które w opinii Badacza mogłyby uniemożliwić uczestnikowi bezpieczny udział w badaniu i/lub wypełnienie wymagań protokołu
- Rejestracja na próbę i/lub korzystanie z jakiegokolwiek produktu lub urządzenia badanego w ciągu 30 dni bezpośrednio przed wizytą przesiewową/wyjściową
- Rejestracja w dowolnym badaniu sponsorowanym wcześniej przez Olatec Therapeutics LLC, w szczególności w badaniu OLT1177-01, badaniu OLT1177-02, badaniu OLT1177-03, badaniu OLT1177-04 lub badaniu OLT1177-05
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: kapsułki dapansutrilu
Twarde kapsułki żelatynowe zawierające 100 mg dapansutrilu (API)
|
500 mg dapansutrilu dwa razy dziennie (z możliwością zwiększenia dawki do 2 g dapansutrilu dziennie) przez okres do 14 kolejnych dni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Indeks objawów zespołu Schnitzlera
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Odsetek pacjentów z objawami SchS stopnia 0 lub 1 pod koniec leczenia.
Indeks objawów zespołu Schnitzlera (indeks SchS) jest złożonym indeksem obejmującym ogólną ocenę aktywności choroby i poziomu CRP w osoczu przez badacza.
Indeks SchS jest oceniany w skali od 0 do 3, gdzie 0 oznacza najlepszy wynik i oznacza „brak objawów zespołu Schnitzlera”, a 3 oznacza najgorszy wynik i wskazuje „poważne objawy zespołu Schnitzlera”.
|
Dzień 14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Pełne lub ukierunkowane badanie fizykalne głównych układów ciała pacjenta
|
Dzień 14
|
|
Oznaki życiowe - puls
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Tętno zostanie zarejestrowane i przeanalizowane pod kątem zmian.
|
Dzień 14
|
|
Oznaki życiowe - temperatura
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Temperatura ciała zostanie zarejestrowana i przeanalizowana pod kątem zmian.
|
Dzień 14
|
|
Oznaki życiowe - oddychanie
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Częstość oddechów zostanie zarejestrowana i przeanalizowana pod kątem zmian.
|
Dzień 14
|
|
Oznaki życiowe - ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi będzie rejestrowane i analizowane pod kątem zmian.
|
Dzień 14
|
|
Środki bezpieczeństwa laboratoryjne - markery chemiczne
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Próbki krwi zostaną pobrane i przeanalizowane pod kątem chemicznych markerów krwi.
|
Dzień 14
|
|
Laboratoryjne środki bezpieczeństwa - hematologia/morfologia krwi
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Zostaną pobrane próbki krwi i wykonana zostanie pełna morfologia krwi.
|
Dzień 14
|
|
Laboratoryjne środki bezpieczeństwa - analiza moczu
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Próbki moczu będą pobierane i analizowane.
|
Dzień 14
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Zdarzenia niepożądane zostaną opisane w odniesieniu do powagi, intensywności, związku z leczeniem, podjętych działań i wyniku zdarzenia.
|
Do 42 dni
|
|
Fotografie tylnej części tułowia
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Fotografie tylnej części tułowia lub innych nieidentyfikujących obszarów ciała, na których widać wysypkę pokrzywkową.
|
Dzień 14
|
|
Globalna ocena aktywności choroby przez badacza
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Jedno ogólne pytanie, na które Badacz jest proszony o odpowiedź, dotyczące ogólnego postrzeganego stanu objawów podmiotu.
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
|
Temat Globalna ocena aktywności choroby
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Ogólna ocena aktywności choroby w odpowiedzi na pytanie: Proszę zaznaczyć na tej skali (0=źle; 10=wybitnie) jak się czujesz.
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
|
Ocena skóry podmiotu
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Zasięg pokrzywki na ciele pacjenta.
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
|
Czas do nawrotu SchS Objawy po odstawieniu dapansutrilu
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Czas do pojawienia się objawów SchS stopnia 2. lub wyższego
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
|
Temat Globalna ocena leczenia
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Dwa ogólne pytania, na które badany ma odpowiedzieć, dotyczące ogólnej postrzeganej jakości badanego produktu.
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenia dapansutrilu w osoczu
Ramy czasowe: Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Próbki krwi analizowane pod kątem poziomu dapansutrilu.
|
Później w dniu 14 lub nawrót objawów (oczekiwany nie później niż w dniu 28)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Curt Scribner, MD, Olatec Therapeutics LLC
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OLT1177-07
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .